يؤكد CAREFNDR على القيمة السريرية المحتملة للبالتوسوتين بما يتجاوز ضخامة الأطراف، ويوضح التقدم في التزام Crinetics بمعالجة الاحتياجات غير الملباة في مجتمع أورام الغدد الصماء العصبية

سان دييغو، 20 نوفمبر 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة كرينيتكس للأدوية (ناسداك: CRNX ) اليوم عن أول مريض خضع لعملية اختيار عشوائي في المرحلة الثالثة المحورية من تجربة CAREFNDR، وهي دراسة عشوائية متعددة المراكز، مزدوجة التعمية، مُحكمة باستخدام دواء وهمي، تُقيّم فعالية وسلامة دواء بالتوسوتين الفموي مرة واحدة يوميًا لدى البالغين المصابين بمتلازمة الكارسينويد الناتجة عن أورام الغدد الصماء العصبية جيدة التمايز. وتستند دراسة المرحلة الثالثة إلى البيانات الإيجابية للمرحلة الثانية، والتي أظهر فيها البالتوسوتين انخفاضًا سريعًا ومستدامًا في تواتر وشدة أعراض متلازمة الكارسينويد، بما في ذلك نوبات الاحمرار وحركات الأمعاء.

قال الدكتور دانا بيزوتي، رئيس قسم الطب والتطوير في شركة كرينيتكس: "يحتاج مرضى متلازمة الكارسينويد إلى خيار علاجي يُمكّنهم من إدارة الأعراض باستمرار دون عناء الحقن الشهرية المؤلمة". وأضاف: "بناءً على نتائج المرحلة الثانية المشجعة وبيانات تمديدنا المفتوح، نعتقد أن بالتوسوتين لديه القدرة على إحداث نقلة نوعية في مجال العلاج من خلال علاج فموي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا، وقد يُقدم فوائد ملموسة للمرضى الذين يُعانون من الآثار اليومية الصعبة لمتلازمة الكارسينويد. ويُمثل بدء تجربة CAREFNDR في المرحلة الثالثة إنجازًا هامًا في التزامنا بتلبية هذه الحاجة المُلحة غير المُلباة".

صُممت دراسة المرحلة الثالثة لإشراك 141 بالغًا مصابًا بمتلازمة الكارسينويد، سواءً كانوا مرضى سابقين أو خضعوا للعلاج. سيتم توزيع المشاركين عشوائيًا بنسبة 2:1 لتلقي إما جرعة بالتوسوتين 80 ملغ مرة واحدة يوميًا أو دواءً وهميًا مطابقًا. ستقيس نقطة النهاية الأولية التغير في نوبات الاحمرار يوميًا من البداية إلى الأسبوع 12، مع اعتبار التغير في حركات الأمعاء اليومية نقطة نهاية ثانوية رئيسية. بعد فترة الـ 16 أسبوعًا العشوائية المُحكمة، تتضمن التجربة تمديدًا مفتوحًا (OLE) لمدة 104 أسابيع لتقييم الفعالية والسلامة على المدى الطويل والنتائج السريرية الإضافية. كما سيراقب تمديد OLE السيطرة على الورم على المدى الطويل (البقاء على قيد الحياة دون تطور).

تُمثل تجربة CAREFNDR من المرحلة الثالثة أحدث خطوة في هدف شركة Crinetics المتمثل في توسيع نطاق استخدام PALSONIFY™ (بالتوسوتين) ليتجاوز استخدامه الأساسي لعلاج ضخامة الأطراف. كما تُجري Crinetics أبحاثًا حول تلبية الاحتياجات غير المُلباة لمرضى أورام الغدد الصماء العصبية (NETs) من خلال CRN09682، وهو أول دواء مُرشح من منصتها الدوائية غير الببتيدية المُقترنة. وقد حصل CRN09682، وهو دواء مُرشح تجريبي مضاد للأورام يستهدف الأورام الصماء العصبية المُعبرة عن SST2 وغيرها من الأورام الصلبة، على موافقة دواء تجريبي جديد في وقت سابق من هذا العام. تعكس استراتيجية التطوير الأوسع هذه التزام Crinetics بتطوير علاجات تحويلية تُعالج اضطرابات الغدد الصماء الخطيرة وسرطانات الغدد الصماء.