- تم إثبات تحسن قوي عبر مجموعة متنوعة من التدابير السريرية -

- تدعم النتائج التي أبلغ عنها المرضى الأهمية السريرية للتحسينات في الوظيفة والقوة -

- تحسينات كبيرة في العبء الإجمالي للمرض كما أبلغ عنه المرضى والأطباء -

والثام، ماساتشوستس، 6 أكتوبر/تشرين الأول 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة داين ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: DYN)، وهي شركة في المرحلة السريرية تُركز على تحسين وظائف الأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية، اليوم عن بيانات إضافية لعام كامل من تجربتها السريرية الجارية في المرحلة 1/2 من برنامج "ACHIEVE" لعلاج زيلسيمنت باسيفارسين (z-basivarsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-101)، لدى مرضى يعانون من ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، حيث أظهرت تحسنًا سريريًا ذا دلالة في الوظيفة والقوة عند الجرعة المُختارة. تُعرض هذه البيانات في المؤتمر الدولي السنوي ^{الثلاثين} للجمعية العالمية للعضلات (WMS)، الذي يُعقد افتراضيًا في فيينا، النمسا، في الفترة من 7 إلى 11 أكتوبر/تشرين الأول 2025.

قال الدكتور دوغ كير، كبير المسؤولين الطبيين في شركة داين: "نقدم هذا الأسبوع تحليلات إضافية من البيانات التي تم جمعها في يونيو، والتي تُظهر أن التحسن في الوظيفة والقوة يمتد إلى الأطراف العلوية والسفلية، وهو ذو أهمية واضحة للمرضى والأطباء على حد سواء". وأضاف: "صُمم دواء Z-basivarsen لتحقيق تحسن وظيفي واسع النطاق للمرضى، ونعتقد أنه يتمتع بإمكانية فريدة لتخفيف أعراض المرض المرتبطة بالجهاز العصبي المركزي، مثل ضعف الإدراك واضطرابات النوم والإرهاق".

قالت الدكتورة فاليريا سانسوني، الحاصلة على درجة الدكتوراه، والمديرة السريرية والعلمية في المركز السريري NeMO في ميلانو، وأستاذة علم الأعصاب في جامعة ميلانو، والباحثة الرئيسية في تجربة ACHIEVE: "أعتقد أن بيانات z-basivarsen تدعم قدرته على تحقيق فوائد واسعة النطاق لمرضى داء السكري من النوع الأول، مما يساعد على تحسين قدرتهم على العمل وممارسة حياتهم اليومية بطريقة تُحدث فرقًا حقيقيًا في حياتهم". وأضافت: "إن اتساق هذه البيانات عبر مجموعة متنوعة من النقاط النهائية، حتى عام واحد، يزيد من ثقتي بإمكانيات z-basivarsen. إن انطباع المرضى عن التحسن مُشجع، ويُقدم دليلًا أوليًا على احتمال وجود تأثير واسع وفعال للعلاج بـ z-basivarsen".

البيانات السنوية المعروضة في مؤتمر WMS هذا الأسبوع مستقاة من بالغين مصابين بداء السكري من النوع الأول (عددهم 6) مسجلين في المجموعة التي قيّمت الجرعة المسجلة المختارة، وهي 6.8 ملغ/كغ كل 8 أسابيع، في الجزء العشوائي المُتحكم به باستخدام دواء وهمي، والمُعتمد على جرعة تصاعدية متعددة (MAD) من تجربة ACHIEVE. هذه النتائج مستمدة من تحليل إضافي لنفس المجموعة والفترة الزمنية التي أُبلغت عنها بياناتها سابقًا في 17 يونيو/حزيران 2025.

تتضمن البيانات التي سيتم تقديمها في WMS النتائج التي تم الكشف عنها سابقًا بالإضافة إلى النتائج الجديدة:

• توتر العضلات: تحسن قوي ومستدام من الأساس في توتر العضلات في اليد، كما تم قياسه من خلال وقت فتح اليد بالفيديو (vHOT).
  

• الوظيفة: تحسينات ذات معنى ومستدامة من خط الأساس في نقاط نهاية وظيفية متعددة، بما في ذلك البيانات من اختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار (10MWR) واختبار الجلوس للوقوف 5 مرات (5xSTS)، بالإضافة إلى:
  
  • بيانات جديدة تظهر تحسنًا في اختبار 9-Hole Peg (9HPT)، وهو مقياس لوظيفة الطرف العلوي يركز على البراعة اليدوية والتنسيق، والذي يستخدم بشكل متكرر في الحالات العصبية.
    

• القوة: تحسن ملموس ومستدام من الأساس في قوة العضلات كما تم تقييمها من خلال اختبار العضلات الكمي (QMT)، بالإضافة إلى:
  • بيانات جديدة تظهر تحسنًا في جميع درجات QMT في كل من الأطراف العلوية والسفلية: قوة قبضة اليد، وثني الكوع، ومد الكوع، وثني ظهر الكاحل، وثني الركبة، ومد الركبة.
    

• النتائج التي أبلغ عنها المريض: تحسن ملموس ومستدام من الأساس في مقياس النتائج التي أبلغ عنها المريض لمؤشر صحة الضمور العضلي (MDHI)، بما في ذلك في 6 مقاييس فرعية لتقييم مظاهر مرض الجهاز العصبي المركزي (ضعف الإدراك، واضطرابات النوم، والتعب، والتواصل، والقضايا العاطفية والألم)، بالإضافة إلى:
  • بيانات جديدة تُظهر تحسنًا في مقاييس فرعية أخرى، بما في ذلك القدرة على الحركة، والقدرة على ممارسة الأنشطة، ووظيفة الطرف العلوي. تدعم هذه البيانات الأهمية السريرية للتحسنات الملحوظة في اختبارات QMT، و10MWR، و5xSTS، و9-HPT.

• العبء الإجمالي للمرض: التحسن من الأساس في انطباعات كل من المريض والطبيب عن الوظيفة الشاملة، بناءً على:
  • بيانات جديدة من مقياس الانطباع العالمي للمريض عن التغيير (PGI-C) ومقياس الانطباع العالمي للطبيب عن التغيير (CGI-C).
    

• السلامة والتحمل: بيانات السلامة والتحمل المُبلّغ عنها سابقًا من 56 مريضًا مُسجّلين في تجربة ACHIEVE، التي خضعت لجرعة 6.8 ملغ/كغ كل 8 أسابيع. أظهر Z-basivarsen مستوى سلامة إيجابيًا، ولم تُسجّل أي آثار جانبية خطيرة ناجمة ^عن العلاج.

سيتم تقديم هذه البيانات في ملصق بعنوان "DYNE-101 يستهدف السبب الكامن وراء مرض السكري من النوع الأول لتمكين التحسين الوظيفي متعدد الأنظمة في تجربة ACHIEVE".

عروض داين الإضافية في المؤتمر الدولي السنوي الثلاثين ^لجمعية العضلات العالمية

كما ستعرض شركة Dyne بيانات إضافية حول zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-251، وهو دواء تجريبي يتم تقييمه لعلاج الأفراد الذين يعانون من طفرات DMD القابلة لتخطي الإكسون 51) بالإضافة إلى بيانات ما قبل السريرية لضمور العضلات دوشين (DMD) من خلال منصة FORCE الخاصة بها.

• "يستهدف DYNE-251 السبب الكامن وراء مرض دوشين العضلي لتمكين التحسن الوظيفي المستدام لدى الذكور الذين يعانون من طفرات في مرض دوشين العضلي قابلة لتخطي الإكسون 51 والمسجلين في تجربة DELIVER من المرحلة 1/2" (عرض تقديمي إضافي)

• منصة FORCE™ تُمكّن من توصيل PMO المُتخطي للإكسون إلى الجهاز العصبي المركزي بوساطة TfR1، وتُساعد في حل مشكلة القلق في نموذج فأر مصاب بمرض دوشين العضلي (عرض تقديمي إضافي)

جميع عروض الملصقات، بما في ذلك الملصق بعنوان "DYNE-101 يستهدف السبب الكامن وراء مرض السكري من النوع الأول لتمكين التحسين الوظيفي متعدد الأنظمة في تجربة ACHIEVE"، متاحة الآن في قسم المنشورات العلمية والعروض التقديمية على موقع Dyne الإلكتروني.

بالإضافة إلى ذلك، ستُعقد ندوة بعنوان "تحقيق التحسن الوظيفي في الضمور العضلي التأتري من النوع الأول (DM1): تحديد أهداف العلاج وخارطة طريق للرعاية متعددة التخصصات" يوم الأربعاء، 8 أكتوبر/تشرين الأول، الساعة 7:45 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي. ستكون شرائح الندوة متاحة في قسم المنشورات العلمية والعروض التقديمية على موقع داين الإلكتروني يوم الأربعاء، 8 أكتوبر/تشرين الأول، عند بدء الندوة.

حول تجربة ACHIEVE

ACHIEVE هي تجربة سريرية عالمية عشوائية، مُحكمة باستخدام دواء وهمي، مزدوجة التعمية، من المرحلة الأولى والثانية، تُقيّم سلامة وتحمل وفعالية زيليسيمينت باسيفارسين (z-basivarsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-101) لدى مرضى الضمور العضلي التوتري من النوع الأول (DM1). أسفر جزء الجرعة التصاعدية المتعددة (MAD) من الدراسة عن اختيار جرعة تسجيلية ونظام علاجي بجرعة 6.8 ملغ/كغ من z-basivarsen يُعطى كل ثمانية أسابيع. وقد تم البدء في دراسة مجموعة توسعة التسجيل لدعم الطلبات التنظيمية المحتملة، بما في ذلك الموافقة المُعجّلة في الولايات المتحدة. وتتمثل نقطة النهاية الأساسية لهذه المجموعة في التغير عن خط الأساس في توتر عضلة الإصبع الأوسط، كما تم قياسه من خلال وقت فتح اليد بالفيديو (vHOT) بعد 6 أشهر، مقارنةً بالدواء الوهمي. لمزيد من المعلومات حول تجربة ACHIEVE، قم بزيارة www.clinicaltrials.gov (NCT05481879) و euclinicaltrials.eu (EUCT2023-510353-42-00).

حول zeleciment basivarsen (z-basivarsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-101)

Z-basivarsen هو علاج تجريبي قيد التقييم في المرحلة 1/2 من تجربة ACHIEVE السريرية العالمية للأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الأول. يتكون Z-basivarsen من أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه (ASO) مقترن بقطعة رابط للمستضد (Fab) ترتبط بمستقبل الترانسفيرين 1 (TfR1) لتمكين إيصال الدواء إلى العضلات والجهاز العصبي المركزي. صُمم هذا العلاج لتحسين وظائف المرضى المصابين بداء السكري من النوع الأول عن طريق تقليل الحمض النووي الريبوزي النووي السام DMPK لإطلاق بروتينات الربط والسماح بمعالجة mRNA بشكل طبيعي. وقد مُنح Z-basivarsen تصنيفات "العلاج المبتكر" و"الدواء اليتيم" و"المسار السريع" من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتصنيف "الدواء اليتيم" من قِبل الوكالة الأوروبية للأدوية لعلاج داء السكري من النوع الأول.

حول ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)

ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1) هو مرض عصبي عضلي وراثي نادر ومتقدم يتميز بمعدلات اعتلال عالية ووفيات مبكرة. يصيب DM1 حوالي 40000 شخص في الولايات المتحدة وحوالي 55000 شخص في الاتحاد الأوروبي. تختلف شدة الأعراض ومعدل التقدم. يمكن أن تبدأ الأعراض في أي مرحلة من حياة الشخص المصاب، اعتمادًا على النوع الفرعي DM1. تظهر أعراض DM1 التي تبدأ في البالغين عادةً بين 20 و40 عامًا. يحدث DM1 بسبب طفرات في جين DMPK، مما يؤدي إلى اضطراب واسع النطاق في ربط الحمض النووي الريبي، والمعروف باسم اعتلال الربط، والذي يحرك المظاهر المتعددة الأنظمة للمرض. يعاني الأشخاص من مجموعة واسعة من الأعراض، بما في ذلك: ضعف العضلات في جميع أنحاء الجسم، وتوتر العضلات أو صعوبة استرخاء العضلات، وعدم انتظام ضربات القلب، ومشاكل الجهاز التنفسي، وخلل في الجهاز الهضمي، وضعف الإدراك، والنعاس المفرط أثناء النهار، والتعب، واضطراب النوم. على الرغم من أن السبب الجيني لمرض السكري من النوع الأول مفهوم جيدًا، إلا أنه لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتعديل المرض لمرض السكري من النوع الأول.

نبذة عن شركة داين ثيرابيوتكس

تُركز شركة داين ثيرابيوتكس على تحسين وظائف الأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية. نعمل على تطوير علاجات تستهدف العضلات والجهاز العصبي المركزي لمعالجة السبب الجذري للمرض. تُطوّر الشركة برامج سريرية لعلاج ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1) وضمور دوشين العضلي (DMD)، بالإضافة إلى برامج ما قبل سريرية لعلاج ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) وداء بومبي. في داين، نلتزم بتقديم تحسين وظيفي للأفراد والعائلات والمجتمعات. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة https://www.dyne-tx.com/ ، وتابعونا على X و LinkedIn و Facebook .

تصريحات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تنطوي على مخاطر وعدم يقين كبيرين. جميع البيانات، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، الواردة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك البيانات المتعلقة باستراتيجية شركة داين، وعملياتها المستقبلية، وآفاقها وخططها، وأهداف الإدارة، وإمكانات منصة FORCE، والإمكانات السريرية لدواء زيلسيمنت باسيفارسين ("z-basivarsen") وقدرته على التخفيف من مظاهر ضمور العضلات التوتري من النوع الأول المرتبطة بالجهاز العصبي المركزي، والتوقعات المتعلقة بتوقيت ونتائج التفاعلات مع السلطات التنظيمية العالمية وتوافر مسارات الموافقة السريعة لدواء z-basivarsen، وإمكانية استخدام وقت فتح اليد بالفيديو كنقطة نهاية سريرية وسيطة للموافقة السريعة في الولايات المتحدة، وخطط تقديم تحديثات مستقبلية حول برامج خطوط الأنابيب، تشكل بيانات تطلعية وفقًا لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. الكلمات "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "يمكن"، "نقدر"، "نتوقع"، "ننوي"، "قد"، "قد"، "هدف"، "مستمر"، "نخطط"، "نتنبأ". "المشروع" أو "المحتمل" أو "ينبغي" أو "سوف" أو النفي لهذه المصطلحات أو غيرها من المصطلحات المماثلة تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات التعريفية. قد لا تحقق شركة داين بالفعل الخطط أو النوايا أو التوقعات الموضحة في هذه البيانات التطلعية، ويجب ألا تعتمد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن الخطط والنوايا والتوقعات الموضحة في هذه البيانات التطلعية نتيجة لعوامل مهمة مختلفة، بما في ذلك: عدم اليقين المتأصل في تحديد وتطوير مرشحي المنتجات، بما في ذلك بدء وإكمال الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ عدم اليقين بشأن توافر وتوقيت نتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ توقيت وقدرة داين على تسجيل المرضى في التجارب السريرية؛ ما إذا كانت نتائج الدراسات ما قبل السريرية والبيانات الأولية من التجارب السريرية المبكرة ستكون تنبؤية بالنتائج النهائية للتجارب السريرية أو التجارب المستقبلية؛ عدم اليقين بشأن تفسير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى لبيانات التجارب السريرية لشركة داين، وقبول برامجها السريرية، وإجراءات الموافقة التنظيمية؛ وما إذا كانت موارد داين النقدية كافية لتمويل نفقاتها التشغيلية المتوقعة وغير المتوقعة ومتطلبات النفقات الرأسمالية؛ بالإضافة إلى المخاطر وعدم اليقين المُحدد في إيداعات داين لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بما في ذلك أحدث نموذج 10-Q للشركة، وفي الإيداعات اللاحقة التي قد تقدمها داين إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. إضافةً إلى ذلك، تُمثل البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي آراء داين حتى تاريخه. وتتوقع داين أن تُغير الأحداث والتطورات اللاحقة آراءها. ومع ذلك، وبينما قد تُقرر داين تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما مستقبلًا، فإنها تُخلي مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بذلك. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية على أنها تُمثل آراء داين حتى أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

^1. بيانات سلامة z-basivarsen (DYNE-101) اعتبارًا من 23 أبريل 2025.

جهات الاتصال:

المستثمرون
ميا توبياس
ir@dyne-tx.com
781-317-0353

وسائط
ستايسي نارتكر
snartker@dyne-tx.com
781-317-1938