بيثيسدا، ماريلاند، 30 أكتوبر 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة جين ثيرابيوتكس (ناسداك: GANX) ("جين" أو "الشركة")، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية رائدة في اكتشاف وتطوير الجيل القادم من العلاجات الجزيئية الصغيرة غير التآزرية، اليوم عن عرض ملصق في الاجتماع السنوي لجمعية علوم الأعصاب، علوم الأعصاب 2025، الذي يُعقد في الفترة من 15 ^{إلى 19} نوفمبر في سان دييغو، كاليفورنيا.

التفاصيل هي كما يلي:

نوع الجلسة: ملصق
رقم الجلسة : PSTR438
عنوان الجلسة : تطوير استراتيجيات علاجية لمرض باركنسون باستخدام النماذج الخلوية

عنوان الملصق : "GT-02287، وهو مُعدّل جزيئي صغير مُتآزر للإنزيم الليزوزومي جلوكوسيريبروزيداز (GCase)، يعمل على كل من الليزوزومات والميتوكوندريا"
تاريخ الجلسة : الأربعاء 19 نوفمبر 2025

أوقات الجلسة : 1:00 مساءً – 5:00 مساءً
الموقع/الغرفة : قاعات SDCC BH

حول GT-02287
الدواء الرئيسي المرشح من شركة Gain Therapeutics، GT-02287، قيد التطوير السريري لعلاج مرض باركنسون (PD) مع أو بدون طفرة GBA1. هذا الجزيء الصغير النافذ إلى الدماغ، والذي يُؤخذ عن طريق الفم، هو مُعدّل إنزيمي تآثري يُعيد وظيفة إنزيم غلوكوسيريبروزيداز (GCase) الليزوزومي الذي يُصبح غير مطويّ وذو خلل بسبب طفرات في جين GBA1، وهو الخلل الجيني الأكثر شيوعًا المرتبط بمرض باركنسون، أو عوامل إجهاد أخرى مرتبطة بالعمر. في النماذج ما قبل السريرية لمرض باركنسون، استعاد GT-02287 وظيفة إنزيم GCase، وخفّض إجهاد الشبكة الإندوبلازمية، وأمراض الليزوزومات والميتوكوندريا، وتراكم ألفا-ساينيوكلين، والتهاب الأعصاب، وموت الخلايا العصبية، بالإضافة إلى مستويات سلسلة الخيط العصبي الخفيفة في البلازما (NfL)، وهي علامة حيوية على التنكس العصبي. في نماذج القوارض لكل من مرض PD-GBA1 ومرض PD مجهول السبب، أظهر GT-02287 قدرته على إنقاذ العجز في الوظيفة الحركية والمشي ومنع تطور العجز في السلوكيات المعقدة مثل التعشيش.

تشير البيانات السريرية المسبقة المقنعة في نماذج كل من GBA1-PD ومرض باركنسون مجهول السبب، والتي توضح التأثير المعدل للمرض بعد إعطاء GT-02287، إلى أن GT-02287 قد يكون لديه القدرة على إبطاء أو إيقاف تقدم مرض باركنسون.

أظهرت نتائج دراسة المرحلة الأولى لـ GT-02287 في متطوعين أصحاء سلامة وتحملًا إيجابيًا، وتعرضات البلازما والجهاز العصبي المركزي في النطاق العلاجي المتوقع، والتفاعل المستهدف مع زيادة نشاط الجلوكوزيريبروسيديز (GCase) بين أولئك الذين تلقوا GT-02287 بجرعات ذات صلة سريرية.

يخضع عقار GT-02287 حاليًا للتقييم في تجربة سريرية من المرحلة 1ب لعلاج مرض باركنسون، سواءً كان مصابًا بطفرة GBA1 أو لا. الهدف الأساسي من هذه التجربة، التي شملت مشاركين من 7 مواقع في أستراليا، هو تقييم سلامة وتحمل عقار GT-02287 بعد 3 أشهر من تناوله لدى مرضى باركنسون. تشير الملاحظات الأولية لنتائج التجارب الاستكشافية إلى أن عقار GT-02287 له تأثيرات مُعدّلة للمرض، تتوافق مع آلية العمل المقترحة، والتي لوحظت في النماذج ما قبل السريرية في الجسم الحي. يسمح تمديد الدراسة للمرحلة 1ب، الذي بدأ مؤخرًا، للمشاركين بمواصلة العلاج بعقار GT-02287 لمدة تصل إلى 12 شهرًا.

حصل برنامج Gain الرائد في مرض باركنسون على دعم تمويلي في وقت مبكر من تطويره من مؤسسة مايكل جيه فوكس لأبحاث باركنسون (MJFF) ومؤسسة سيلفرشتاين لباركنسون مع GBA، بالإضافة إلى برنامج Eurostars-2 المشترك مع التمويل المشترك من أبحاث الاتحاد الأوروبي Horizon 2020 و Innosuisse - الوكالة السويسرية للابتكار.

نبذة عن شركة Gain Therapeutics, Inc.
شركة جين ثيرابيوتكس هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تقود اكتشاف وتطوير الجيل التالي من العلاجات التآزرية. يخضع العقار المرشح الرئيسي لشركة جين، GT-02287، حاليًا للتقييم لعلاج مرض باركنسون، سواءً كان يحتوي على طفرة GBA1 أو لا، في تجربة سريرية من المرحلة 1ب. يتمتع GT-02287 بإمكانيات إضافية في علاج مرض غوشيه، والخرف المصحوب بأجسام لوي، ومرض الزهايمر. وتمتلك جين العديد من الأصول السريرية غير المعلنة التي تستهدف اضطرابات تخزين الليزوزومات، والأمراض الأيضية، والأورام الصلبة.

يُمكّن نهج شركة Gain الفريد من اكتشاف مُعدّلات جزيئية صغيرة جديدة ومتآزرة، قادرة على استعادة وظيفة البروتين أو تعطيلها. وباستخدام منصة Magellan™ المتطورة للغاية، تُسرّع Gain من اكتشاف الأدوية وتُطلق العنان لعلاجات جديدة مُعدّلة للأمراض، بما في ذلك الأمراض العصبية التنكسية، والاضطرابات الوراثية النادرة، والأورام.

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على "تصريحات تطلعية" صادرة وفقًا لأحكام الملاذ الآمن لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وعادةً ما تسبق هذه التصريحات كلمات مثل "يعتقد" و"يتوقع" و"يتوقع" و"ينوي" و"سوف" و"قد" و"ينبغي" أو تعبيرات مماثلة. تعكس هذه التصريحات التطلعية المعرفة الحالية للإدارة وافتراضاتها وحكمها وتوقعاتها فيما يتعلق بالأداء أو الأحداث المستقبلية. وعلى الرغم من أن الإدارة تعتقد أن التوقعات الواردة في مثل هذه التصريحات معقولة، إلا أنها لا تقدم أي ضمان بأن هذه التوقعات ستثبت صحتها أو أن هذه الأهداف ستتحقق، ويجب أن تدرك أن النتائج الفعلية قد تختلف ماديًا عن تلك الواردة في التصريحات التطلعية. تخضع التصريحات التطلعية لعدد من المخاطر وعدم اليقين، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات المتعلقة بما يلي: تطوير مرشحي المنتجات الحاليين أو المستقبليين للشركة بما في ذلك GT-02287؛ والتوقعات المتعلقة بإكمال وتوقيت النتائج من دراسة سريرية للمرحلة 1ب لـ GT-02287؛ التوقعات المتعلقة بتوقيت تسجيل المرضى في دراسة سريرية من المرحلة 1ب لـ GT-02287؛ وتوقيت أي طلبات مقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الهيئات والوكالات التنظيمية الأخرى؛ والفوائد العلاجية والسريرية المحتملة لمرشحي منتجات الشركة. لمزيد من وصف المخاطر وعدم اليقين التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك الواردة في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال الشركة بشكل عام، يرجى الرجوع إلى نموذج الشركة 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024. جميع البيانات التطلعية مؤهلة صراحةً في مجملها بموجب هذا الإشعار التحذيري. نحذرك من الاعتماد بشكل مفرط على أي بيانات تطلعية، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ هذا الإصدار. ليس لدينا أي التزام، ونتنصل صراحةً من أي التزام، بتحديث أو مراجعة أو تصحيح أي من البيانات التطلعية، سواء بسبب معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

المستثمرون:
شركة جين ثيرابيوتكس
أبار جامو
مدير علاقات المستثمرين والعلاقات العامة
ajammu@gaintherapeutics.com

مستشارو لايف ساينس ذ.م.م
تشاك بادالا
المدير العام
تشاك@lifesciadvisors.com

وسائط:
شركة روسو بارتنرز ذ.م.م
نيك جونسون وإيليو أمبروسيو
nic.johnson@russopartnersllc.com
elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846-9256