جمعية ضمور العضلات والتحالف لعلاج كالباين 3 يتعاونان لتمويل منحة بحثية بقيمة 300 ألف دولار لتطوير العلاج الجيني لضمور العضلات في الأطراف والحزام

مؤشر متوسط داو جونز الصناعي -0.37%
مؤشر إس آند بي 500 -0.01%
ناسداك +0.41%

مؤشر متوسط داو جونز الصناعي

DJI

44546.08

-0.37%

مؤشر إس آند بي 500

SPX

6114.63

-0.01%

ناسداك

IXIC

20026.77

+0.41%

نيويورك، 17 ديسمبر 2024 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم جمعية ضمور العضلات (MDA) وتحالف علاج كالباين 3 (C3) عن تمويل تعاوني لمنحة بحثية بقيمة 300 ألف دولار لدعم عمل الدكتورة ميليسا سبنسر، مديرة قسم الأعصاب العضلية في علم الأعصاب، والمديرة المشاركة لمركز ضمور العضلات دوشين وعضو مركز أبحاث الخلايا الجذعية الواسعة في جامعة كاليفورنيا بلوس أنجلوس.

وستقوم المنحة بتمويل مشروعها بعنوان "تطوير الجينات المحورة والكبسولات الأمثل لعلاج LGMD2A/R1"، والذي يركز على تطوير العلاج الجيني لمرض ضمور العضلات الحزامية الطرفية من النوع 2A (LGMD2A/R1)، وهو مرض عصبي عضلي تقدمي.

يعد هذا التعاون جزءًا من التزام MDA المستمر بتسريع الأبحاث المبتكرة التي يمكن أن تؤدي إلى علاجات تغير حياة الأفراد الذين يعانون من ضمور العضلات. يهدف بحث الدكتور سبنسر إلى تحسين الجينات المنقولة والأغشية الفيروسية للعلاج الجيني الذي يستهدف طفرات الكالبين 3 (CAPN3)، السبب الجيني الكامن وراء LGMD2A/R1. من خلال تحسين توصيل ووظائف هذه المكونات العلاجية، يحمل هذا المشروع وعدًا كبيرًا لخلق خيارات علاجية أكثر فعالية للمرضى المتأثرين بهذا الشكل من ضمور العضلات.

قالت الدكتورة شارون هيسترلي، رئيسة قسم الأبحاث في MDA : "نحن سعداء بدعم عمل الدكتور سبنسر، والذي يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في العلاج الجيني لـ LGMD 2A/R1". "تسلط شراكتنا مع C3 الضوء على أهمية التعاون في تطوير البحث وإيجاد علاجات محتملة للأمراض العصبية العضلية. نحن فخورون بالاستثمار في مشاريع مثل هذه التي يمكن أن تحول حياة الناس".

يعتمد عمل الدكتور سبنسر على أحدث التقنيات في علم الأحياء الجزيئي والعلاج الجيني، بما في ذلك تطوير ناقلات فيروسية جديدة يمكنها استهداف خلايا العضلات بكفاءة. والهدف النهائي لهذا البحث هو تطوير استراتيجية علاجية محسنة يمكنها إيقاف أو عكس التنكس العضلي لدى الأفراد المصابين بـ LGMD2A/R1.

قال الدكتور سبنسر : "أنا ممتن لتلقي هذا الدعم من MDA وC3". "ستسمح لنا هذه المنحة بتحسين نهجنا في العلاج الجيني والاقتراب من العلاج الذي يمكن أن يحسن بشكل كبير نوعية الحياة للأشخاص الذين يعيشون مع LGMD 2A / R1."

قالت الدكتورة جينيفر آر ليفي، المديرة العلمية لتحالف علاج كالباين 3 : "نحن متحمسون لدعم العمل الرائد للدكتور سبنسر في تطوير العلاج الجيني لـ LGMD2A/R1". "من خلال تمويل هذا المشروع، فإننا لا ندفع حدود ما هو ممكن في البحث الجيني فحسب، بل ونعزز أيضًا التزامنا بإيجاد علاجات تغير حياة المتأثرين بهذه الحالة النادرة. سيمكننا هذا التعاون مع MDA من تسريع التقدم وإضفاء الأمل على مجتمع LGMD2A/R1".

للاستفسارات الصحفية يرجى إرسال بريد إلكتروني إلى press@mdausa.org .

نبذة عن جمعية ضمور العضلات
جمعية ضمور العضلات (MDA) هي المنظمة الصحية التطوعية الأولى في الولايات المتحدة للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات والتصلب الجانبي الضموري وأكثر من 300 حالة عصبية عضلية أخرى. منذ ما يقرب من 75 عامًا، قادت MDA الطريق في تسريع البحث وتطوير الرعاية والدعوة إلى دعم وإدماج الأسر التي تعاني من أمراض عصبية عضلية. تتمثل مهمة MDA في تمكين الأشخاص الذين نخدمهم من العيش حياة أطول وأكثر استقلالية. لمعرفة المزيد، تفضل بزيارة mda.org وتابع MDA على Instagram و Facebook و X و Threads و TikTok و LinkedIn و YouTube .

نبذة عن التحالف لعلاج كالباين 3
تأسست منظمة Coalition to Cure Calpain 3 (C3)، وهي منظمة عامة غير ربحية مقرها الولايات المتحدة، 501(c)(3)، في عام 2010 لتحقيق مهمة دفع البحوث عالية الجودة مع تثقيف المجتمع العالمي حول مرض ضمور العضلات الحزامي الطرفي من النوع 2A (LGMD2A/R1)، وهو شكل من أشكال اعتلال كالباين. وقد خصصت C3 أكثر من 2 مليون دولار أمريكي في شكل منح لقادة دوليين في مجال ضمور العضلات لدعم تطوير أدوات البحث الأساسية، وتحديد تقييمات النتائج التي سيتم استخدامها في التجارب السريرية المستقبلية، واختبار العلاجات المحتملة في نماذج الحيوانات لتحديد ما إذا كانت آمنة وفعالة لـ LGMD2A/R1. لمزيد من المعلومات حول جهود C3 لعلاج هذا المرض وعلاجه، تفضل بزيارة curecalpain3.org وتابع C3 على Instagram و Facebook و X و LinkedIn .

مرفق

  • منحة بحثية من جمعية ضمور العضلات والتحالف لعلاج مرض كالباين 3

 ماري فيانس، نائب الرئيس الوطني للاتصالات الاستراتيجية
جمعية ضمور العضلات
اضغط على @mdausa.org
سيتم الرد على كل الأسئلة التي سألتها
امسح رمز الاستجابة السريعة للاتصال بنا
whatsapp
يمكنك الاتصال بنا أيضا من خلال