أعلنت شركة فايزر (المدرجة في بورصة نيويورك تحت الرمز: PFE ) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على توسيع نطاق استخدام دواء HYMPAVZI® (مارستاسيماب-hncq) ليشمل علاج مرضى الهيموفيليا A أو B الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والذين يعانون من مثبطات، بالإضافة إلى المرضى الأطفال (من سن 6 إلى 11 عامًا) سواءً كانوا يعانون من مثبطات أم لا. ويُستخدم HYMPAVZI حاليًا في الولايات المتحدة كعلاج وقائي روتيني لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى البالغين والمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر المصابين بالهيموفيليا A (نقص العامل الثامن الخلقي) سواءً كانوا يعانون من مثبطات العامل الثامن أم لا، أو الهيموفيليا B (نقص العامل التاسع الخلقي) سواءً كانوا يعانون من مثبطات العامل التاسع أم لا.

يوفر HYMPAVZI مزيجًا من الحماية الوقائية من النزيف مع طريقة إعطاء بسيطة تحت الجلد مرة واحدة أسبوعيًا لا تتطلب مراقبة مخبرية روتينية متعلقة بالعلاج.

قال الدكتور غاي يونغ، مدير مركز التخثر الدموي في مستشفى الأطفال في لوس أنجلوس: "بالنسبة للأطفال الذين يعانون من نوبات نزيف منذ الصغر، وللأشخاص المصابين بالهيموفيليا والذين تتطور لديهم مثبطات، كانت خيارات العلاج محدودة وغالبًا ما تكون مرهقة. إن العلاج الذي يقلل النزيف بطريقة بسيطة تُعطى مرة واحدة أسبوعيًا لديه القدرة على تغيير جذري في كيفية تعامل المرضى ومقدمي الرعاية مع هذا المرض، مما يوفر تحكمًا بمستوى من السهولة لطالما احتاجت إليه هذه الفئة."

يُشخَّص مرض الهيموفيليا عادةً في مرحلة الطفولة المبكرة، ويؤثر على أكثر من 800,000 شخص حول العالم.¹ يؤدي عدم قدرة الدم على التجلط بشكل صحيح إلى زيادة خطر النزيف المؤلم، بما في ذلك النزيف داخل المفاصل، مما قد يُسبب تندبًا وتلفًا في المفاصل.^2،3 تتميز مفاصل الأطفال بنمو الغضاريف والعظام، مما يجعلها عرضةً بشكل خاص للتلف الناتج عن نوبات النزيف المتكررة.⁴

تُحدّ مثبطات العلاج التعويضي لعوامل التخثر من خيارات العلاج المتاحة للأشخاص المصابين بالهيموفيليا، كما أنها مرتبطة بزيادة خطر النزيف غير المنضبط.⁵ تتطور هذه الأجسام المضادة المثبطة لدى حوالي 20% من المصابين بالهيموفيليا أ، و3% من المصابين بالهيموفيليا ب.⁵ لا يستطيع العديد من الأشخاص الذين لديهم مثبطات لعامل التخثر الثامن والتاسع الاستمرار في تناول العلاج التعويضي لعوامل التخثر، لأنه لم يعد يمنع أو يوقف نوبات النزيف، لا سيما لدى الأفراد الذين لا يستجيبون للعلاج المحفز لتحمل المناعة.