• ستقدم مؤسسة التليف الكيسي ما يصل إلى 11 مليون دولار كتمويل إضافي لتسريع تطوير 4D-710 للتليف الكيسي، بعد مراجعة البرنامج والبيانات السريرية من قبل مستشاريها العلميين المستقلين
• يدعم التمويل الجرعة الثانية من لقاح 4D-710 بعد مرور عام واحد أو أكثر على الجرعة الأولية للمرحلة الأولى، والتقدم إلى المرحلة الثانية، والاستعداد للمرحلة الثالثة
• يجري حاليًا التسجيل في المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ AEROW، مع اختيار 2.5E14 vg كجرعة محورية وتجارية متوقعة
  

إيمريفيل، كاليفورنيا، ١٣ أكتوبر ٢٠٢٥ (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة 4D Molecular Therapeutics (ناسداك: FDMT، 4DMT، أو الشركة)، وهي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية في مراحلها المتقدمة، تعمل على تطوير علاجات مستدامة وموجهة للأمراض، مع إمكانية إحداث نقلة نوعية في أساليب العلاج وتوفير فوائد غير مسبوقة للمرضى، أن مؤسسة التليف الكيسي (CF Foundation) ستقدم تمويلًا إضافيًا يصل إلى ١١ مليون دولار أمريكي، مع دفعة أولية قدرها ٧.٥ مليون دولار أمريكي، ودعمًا فنيًا لتسريع تطوير 4D-710 لعلاج مرض التليف الكيسي الرئوي. يشمل هذا الدعم إنشاء لجنة توجيهية مشتركة جديدة تتمتع بخبرة كبيرة في التطوير السريري والتنظيمي لتعزيز التخطيط الاستراتيجي والتوجيه وتنسيق تطوير 4D-710. وبهذا التمويل، تكون مؤسسة التليف الكيسي قد خصصت ما يقرب من ٣٢ مليون دولار أمريكي لبرامج 4DMT الخاصة بالتليف الكيسي حتى الآن.

قال الدكتور ديفيد كيرن، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة 4DMT: "يشرفنا أن نتلقى دعم مؤسسة التليف الكيسي المستمر، مما يؤكد رسالتنا المشتركة في تقديم علاجات جديدة تُحدث نقلة نوعية لمرضى التليف الكيسي". وأضاف: "صُمم ناقلنا من الجيل التالي A101، المستخدم في 4D-710، لضمان فعالية توصيل الرذاذ وانتقاله عبر المجاري الهوائية الرئوية، لتمكين تكرار الجرعات للحفاظ على الفائدة السريرية مع مرور الوقت. يُعد هذا التمويل والدعم الاستراتيجي بالغي الأهمية في تقدمنا في 4D-710 خلال المرحلة الثانية، بهدف تقديم دواء وراثي متين وقابل لإعادة الاستخدام، وغير مرتبط بالمتغيرات الجينية، مع إمكانية أن يصبح علاجًا أساسيًا لمرضى التليف الكيسي الذين يعانون من احتياجات رئوية غير مُلباة. نتطلع إلى مشاركة البيانات الأولية للمرحلة الأولى من التجربة السريرية AEROW، بما في ذلك نتائج المتانة الوظيفية بعد عام إلى ثلاثة أعوام من بدء الجرعات، وتقديم تحديث للبرنامج بحلول نهاية العام".

لجنة التمويل والتوجيه المشتركة لدعم تسريع التطوير في المرحلة المتأخرة

ستستثمر مؤسسة التليف الكيسي ما يصل إلى 11 مليون دولار أمريكي في أسهم 4DMT على دفعتين، على أن تكون الدفعة الثانية خاضعة لمراحل سريرية محددة. أُغلقت الدفعة الأولى، البالغة 7.5 مليون دولار أمريكي، في أكتوبر 2025.

بالإضافة إلى ذلك، ستشكل مؤسسة CF و4DMT لجنة توجيهية مشتركة (JSC) تتمتع بخبرة كبيرة في التطوير السريري والتنظيمي لزيادة التخطيط الاستراتيجي والتوجيه وتنسيق التقدم السريري والتشغيلي لتطوير 4D-710.

وسوف يدعم التمويل وبرنامج الخدمات المشتركة الأنشطة التالية:

• تجربة AEROW السريرية - المرحلة الأولى من إعادة الجرعة:
  • من المتوقع أن يتلقى المشاركون المختارون من المرحلة الأولى جرعة ثانية (2.5E14 vg)، بعد عام واحد أو أكثر من الجرعة الأولية 4D-710
• تجربة AEROW السريرية – المرحلة الثانية:
  • بدأ التسجيل بجرعة 2.5E14 vg كجرعة محورية وتجارية متوقعة، والتي تم اختيارها بعد المراجعة مع فريق مراجعة السلامة التابع لمؤسسة التليف الكيسي وقيادة تجارب البيانات السريرية
• الاستعداد للمرحلة الثالثة
  

من المتوقع صدور بيانات المرحلة الأولى المؤقتة من AEROW وتحديث البرنامج بحلول نهاية عام 2025

• كما تم الكشف عنه سابقًا، تم تعديل بروتوكول AEROW لإضافة نقاط نهاية سريرية إضافية في مجموعات الجرعات المنخفضة (5E14 و2.5E14 vg):
  • مؤشر تصفية الرئة (LCI _2.5 ) عن طريق غسل التنفس المتعدد (MBW ) : مؤشر تصفية الرئة (LCI _2.5 ) هو مقياس حساس وقابل للتكرار لوظيفة مجرى الهواء الصغير والذي تم استخدامه من قبل الجهات التنظيمية لدعم موافقات علاج التليف الكيسي عند الأطفال وقد يكتشف تأثيرات العلاج في وقت أبكر من اختبارات وظائف الرئة التقليدية مثل _ppFEV1
  • التصوير المقطعي عالي الدقة (HRCT) : التصوير المقطعي عالي الدقة هو تقنية تصوير توفر تصورًا تفصيليًا للرئتين، مما يسمح لأطباء الرئة بتقييم التغيرات في بنية مجرى الهواء مثل انسداد المخاط وزيادة سماكة جدار مجرى الهواء
• بيانات المرحلة الأولى تركز على متابعة عدد 9 مرضى بجرعة أقل (حوالي 3 إلى 18 شهرًا)، مع التركيز على نقاط النهاية التنفسية الوظيفية بما في ذلك LCI _2.5 و _ppFEV1 وCFQ-RR
• بيانات التعبير عن الجينات المنقولة 4D-710 والمتانة الوظيفية، بما في ذلك تحليل خزعات الرئة المزدوجة التي تم جمعها بعد 1-2 شهر ثم بعد 1-3 سنوات من الجرعة
• خطط المرحلة الأولى من إعادة الجرعة

حول مرض التليف الكيسي الرئوي

التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي متقدم ناتج عن متغيرات في جين CFTR . ووفقًا لمؤسسة CF، فإن ما يقرب من 40,000 شخص في الولايات المتحدة وأكثر من 105,000 شخص حول العالم يعيشون مع التليف الكيسي، مع تشخيص ما يقرب من 1,000 حالة جديدة من التليف الكيسي في الولايات المتحدة كل عام. يُعد مرض الرئة السبب الرئيسي للمرض والوفيات لدى الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي. يسبب التليف الكيسي ضعفًا في وظائف الرئة والتهابًا وتوسعًا في القصبات، ويرتبط عادةً بالتهابات الرئة المستمرة وتفاقمات متكررة بسبب عدم القدرة على إزالة المخاط السميك من الرئتين. يحتاج الأشخاص المصابون بالتليف الكيسي إلى علاج مدى الحياة بأدوية يومية متعددة، مما يؤدي إلى عبء علاجي كبير. تؤدي مضاعفات المرض إلى فقدان تدريجي لوظائف الرئة، وزيادة الحاجة إلى المضادات الحيوية الوريدية والاستشفاء، مما يؤدي في النهاية إلى فشل تنفسي في مرحلته النهائية.

حول 4D-710

صُمم 4D-710 ليكون دواءً وراثيًا متينًا، وقابلًا لإعادة الاستخدام، ولا يعتمد على متغيرات وراثية، يعالج السبب الكامن وراء التليف الكيسي لتحسين وظيفة مجرى الهواء في جميع أنحاء الرئتين، مما يؤدي إلى تحسين جودة الحياة. نعتقد أن 4D-710 لديه القدرة على أن يصبح علاجًا أساسيًا للعديد من المصابين بالتليف الكيسي، بغض النظر عن متغير CFTR الخاص بهم. بدمج ناقل AAV المُستهدف والمتطور من الجيل التالي المُرشّح بالرذاذ، A101، مع جين CFTR∆R مُحسّن بالكودون، يُعد 4D-710 أول دواء وراثي معروف يُثبت نجاح توصيل جين CFTR المُرشّح والتعبير عنه في جميع أنحاء مجاري الهواء لدى المصابين بالتليف الكيسي بعد توصيله بالرذاذ. تُقيّم التجربة السريرية AEROW الجارية للمرحلة 1/2 تأثير 4D-710 على صحة الرئة بشكل عام، بما في ذلك التغييرات في وظيفة مجرى الهواء الصغير، وبنيته، وجودة الحياة. حصل الدواء 4D-710 على تصنيف مرض الأطفال النادر وتصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

حول 4DMT

4DMT شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية في مراحلها المتقدمة، تُطوّر علاجات مستدامة ومُستهدفة للأمراض، مع إمكانية إحداث نقلة نوعية في أساليب العلاج وتوفير فوائد غير مسبوقة للمرضى. صُمم المنتج الرئيسي المُرشح للشركة، 4D-150، ليكون علاجًا أساسيًا يُشكّل أساسًا لعلاج أمراض الأوعية الدموية الشبكية المُسببة للعمى، وذلك من خلال توفير توصيل مُستدام لعدة سنوات لمضادات عامل نمو بطانة الأوعية الدموية (أفليبرسبت ومضادات عامل نمو بطانة الأوعية الدموية-سي) بحقنة واحدة آمنة داخل الجسم الزجاجي، مما يُقلل بشكل كبير من عبء العلاج المُرتبط بحقن البولس الحالية. يُعدّ 4D-150 المؤشر الرئيسي للشركة على استخدامه هو التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر، وهو حاليًا في المرحلة الثالثة من التطوير، والمؤشر الثاني هو الوذمة البقعية السكرية. أما المنتج الثاني المُرشح للشركة فهو 4D-710، وهو أول دواء وراثي معروف يُثبت نجاح توصيل وتعبير الجين المُحوّر CFTR في رئات الأشخاص المُصابين بالتليف الكيسي بعد توصيله بالرذاذ. 4D Molecular Therapeutics™، و4DMT™، وTherapeutic Vector Evolution™، وشعار 4DMT هي علامات تجارية لشركة 4DMT.

جميع منتجات الشركة المرشحة قيد التطوير السريري أو ما قبل السريري، ولم تتم الموافقة على تسويقها بعد من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو أي جهة تنظيمية أخرى. لا تُقدّم الشركة أي ضمانات بشأن سلامة أو فعالية منتجاتها المرشحة للاستخدامات العلاجية التي تُدرس من أجلها.

لمعرفة المزيد قم بزيارة www.4DMT.com وتابعنا على LinkedIn .

تصريحات تطلعية:

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية في إطار قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، المعدل، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الضمنية والصريحة فيما يتعلق بالتطوير السريري لمرشحي منتجاتنا، بما في ذلك 4D-710 و4D-150، والفوائد المحتملة للاستثمار والتعاون مع مؤسسة CF، والتمويل الإضافي المحتمل للشريحة الثانية من مؤسسة CF، وخطط 4D Molecular Therapeutics لمشاركة بيانات المرحلة الأولى المؤقتة من التجربة السريرية AEROW، بما في ذلك نتائج المتانة الوظيفية بعد عام إلى ثلاثة أعوام من الجرعة، وخطط لتوفير تحديث للبرنامج بحلول نهاية العام. الكلمات "قد"، "قد"، "سوف"، "يمكن"، "سوف"، "ينبغي"، "يتوقع"، "يخطط"، "يتوقع"، "ينوي"، "يعتقد"، "يتوقع"، "يقدر"، "يسعى"، "يتنبأ"، "مستقبل"، "مشروع"، "محتمل"، "يستمر"، "يستهدف"، والكلمات أو التعبيرات المماثلة تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات التعريفية. تستند أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي إلى توقعات ومعتقدات الإدارة الحالية وتخضع لعدد من المخاطر وعدم اليقين والعوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها أو الضمنية في أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك: (أ) المخاطر المتمثلة في أن نتائج التجارب السريرية قد لا تدعم الموافقة التنظيمية أو تثبت فائدة علاجية مستدامة؛ (ب) المخاطر المتمثلة في أن منتجاتنا المرشحة قد لا تثبت سلامة أو فعالية كافية؛ (ج) المخاطر المتعلقة بعمليات الموافقة التنظيمية والمعايير المتطورة للعلاجات الجينية؛ (iv) مخاطر عدم حصول شركة 4D Molecular Therapeutics على تمويل إضافي من مؤسسة التليف الكيسي أو احتياجها لرأس مال إضافي؛ (v) المخاطر المتعلقة بتعقيد التصنيع وسلسلة التوريد للعلاجات الجينية؛ و(vi) مخاطر المنافسة والتطور السريع في مشهد العلاج؛ بالإضافة إلى المخاطر والشكوك الأخرى الموضحة بمزيد من التفصيل في قسم "عوامل الخطر" ضمن أحدث تقرير ربع سنوي لشركة 4D Molecular Therapeutics على النموذج 10-Q المقدم في 11 أغسطس 2025، بالإضافة إلى أي إيداعات لاحقة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. إضافةً إلى ذلك، فإن أي بيان تطلعي يمثل آراء شركة 4D Molecular Therapeutics حتى تاريخه فقط، ولا ينبغي الاعتماد عليه كممثل لآرائها في أي تاريخ لاحق. لا تلتزم شركة 4D Molecular Therapeutics بتحديث أي بيانات تطلعية لتعكس الأحداث أو الظروف بعد تاريخ هذا البيان الصحفي، إلا ما قد يقتضيه القانون. لا يتم تقديم أي تعهدات أو ضمانات (صريحة أو ضمنية) بشأن دقة أي من هذه البيانات التطلعية.

جهات الاتصال:

وسائط:
جين جوردون
اتصالات الحمض النووي
Media@4DMT.com

المستثمرون:
جوليان باي
رئيس علاقات المستثمرين والتمويل الاستراتيجي
علاقات المستثمرين@4DMT.com