يسلط الضوء على البحث والتطوير

تعلن شركة Alnylam اليوم عن تحديثات لخطة التحليل الإحصائي لدراسة HELIOS-B للمرحلة الثالثة من vutrisiran في المرضى الذين يعانون من الداء النشواني ATTR مع اعتلال عضلة القلب. وسيتضمن ذلك تحديثات لبنية نقطة النهاية الأولية والثانوية، بالإضافة إلى التعرض للدراسة. ومن المتوقع أن تكون نتائج Topline متاحة في أواخر يونيو أو أوائل يوليو. سيتم مناقشة التفاصيل في المؤتمر عبر الهاتف هذا الصباح.

النتائج المنشورة من المرحلة الثالثة من دراسة أبولو-بي للباتيسيران في مجلة نيو إنجلاند الطبية .

تم تقديم نتائج أولية إيجابية للمرحلة الأولى مع ALN-TTRsc04 مما يدل على التخفيض السريع الذي تم تحقيقه من خلال جرعة واحدة مع متوسط انخفاض TTR في المصل يصل إلى 97%، مع متانة تدعم إمكانية الجرعات السنوية وملف أمان مشجع.

تم تقديم نتائج إيجابية من دراسة KARDIA-1 المرحلة الثانية لجرعات zilebesiran ، وهو اختبار RNAi العلاجي قيد التطوير لعلاج مرضى ارتفاع ضغط الدم المعرضين لخطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية، وذلك خلال الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية (AHA).

تعلن اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت تصريحًا لبدء الجزء متعدد الجرعات (الجزء ب) من دراسة المرحلة الأولى الجارية لـ ALN-APP ، وهو علاج استقصائي لتداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) يستهدف بروتين سلائف الأميلويد (APP) قيد التطوير. لعلاج مرض الزهايمر واعتلال الأوعية الدموية الدماغية اميلويد. أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن الجرعات المتعددة في دراسة المرحلة الأولى قد تستمر بجرعات تصل إلى 180 مجم تعطى كل ستة أشهر، والتي تغطي جميع أنظمة الجرعات المخطط استكشافها في الجزء ب. ويظل تعليق سريري جزئي للجرعات الأعلى أو الأكثر تكرارًا الأنظمة.

• تم الإبلاغ عن نتائج مؤقتة إيجابية محدثة لجزء الجرعة التصاعدية المفردة المستمر من دراسة المرحلة الأولى لـ ALN-APP في المرضى الذين يعانون من مرض الزهايمر في بداية ظهوره في المؤتمر الدولي لجمعية الزهايمر لعام 2023 وفي مؤتمر التجارب السريرية السادس عشر لمرض الزهايمر.

تم تقديم نتائج أولية إيجابية للمرحلة الأولى حيث أظهر ALN-KHK مشاركة قوية في الهدف وملف أمان مشجعًا، مما يدعم التطوير المستمر كعلاج جديد لمرض السكري من النوع 2.

قدم طلبًا لدواء استقصائي جديد (IND) لـ ALN-BCAT، وهو علاج RNAi استقصائي يستهدف β-catenin قيد التطوير لعلاج سرطان الخلايا الكبدية.

قدمت شركة سانوفي نتائج إيجابية من دراسة تمديد المرحلة الثالثة من ATLAS-OLE لعقار فيتوسيران ، مما يدل على تحسن كبير في ملف السلامة والحماية المستمرة من النزيف لدى الأشخاص المصابين بالهيموفيليا A أو B، مع أو بدون مثبطات. على وجه التحديد، تم تقليل خطر الإصابة بتجلط الدم، بمعدلات مماثلة لتلك المبلغ عنها في عموم السكان المصابين بالهيموفيليا.

• وتتوقع شركة سانوفي تقديم طلب دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في عام 2024.