-- تشير البيانات غير المسبوقة من مجموعات تصعيد جرعة FORTITUDE™ للمشاركين الذين عولجوا بـ del-brax، مقارنةً بالعلاج الوهمي، إلى تحسن في الوظيفة والقوة وPROs بالإضافة إلى انخفاض سريع وكبير في المؤشرات الحيوية --

-- دعم البيانات المخطط للموافقة السريعة على تقديم طلب BLA في النصف الثاني من عام 2026 --

-- البيانات المقدمة في المؤتمر الدولي السنوي الثاني والثلاثين لأبحاث جمعية FSHD (IRC)؛ حدث البث المباشر للمستثمرين والمحللين اليوم، الاثنين 9 يونيو في الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي --

سان دييغو، 9 يونيو 2025 / بي آر نيوزواير / -- أعلنت شركة أفيديتي بيوساينسز (ناسداك: RNA )، وهي شركة أدوية حيوية ملتزمة بتقديم فئة جديدة من علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) تُسمى مُقترنات قليلات النوكليوتيدات المضادة (AOCs™) لتحسين حياة الناس بشكل كبير، اليوم عن نتائج إيجابية من مجموعات زيادة الجرعة لبرنامج ديلباسيبارت براكسيلوسيران (ديل-براكس) من المرحلة الأولى والثانية من برنامج فورتيود™ لعلاج ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD). سيتم عرض هذه البيانات، بالإضافة إلى الأبحاث التي تدعم جين KHDC1L كمؤشر حيوي جديد مُنظم بواسطة DUX4، في عروض شفوية وملصقات خلال المؤتمر الدولي السنوي الثاني والثلاثين لأبحاث جمعية FSHD، المُنعقد يومي 12 و13 يونيو 2025 في أمستردام، هولندا.

ديل-براكس هو أول علاج تجريبي مصمم لعلاج السبب الكامن وراء FSHD، وذلك من خلال الاستهداف المباشر للجين المسبب للمرض، وهو الجين المسمى بالصندوق المنزلي المزدوج 4 (DUX4). حاليًا، لا توجد علاجات معتمدة لعلاج FSHD، وهو اضطراب وراثي نادر يتميز بفقدان مستمر ومستمر لقوة العضلات ووظائفها، بالإضافة إلى ألم شديد وإرهاق وإعاقة تدريجية. يؤثر FSHD على ما يقرب من 45,000 إلى 87,000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا.

كما أعلنت شركة Avidity اليوم أن مسار الموافقة التنظيمية السريعة في الولايات المتحدة مفتوح لدواء del-brax وأن الشركة بدأت الدراسة العالمية التأكيدية للمرحلة الثالثة FORWARD™ في FSHD.

بيانات الخط العلوي من مجموعات تصعيد الجرعة من المرحلة 1/2 من لقاح FORTITUDE™

يتضمن برنامج التطوير السريري FORTITUDE™ تجربة سريرية عشوائية، مُحكمة باستخدام دواء وهمي، مزدوجة التعمية، من المرحلة الأولى والثانية، مصممة لتقييم جرعات متعددة من ديل-براكس لدى المشاركين المصابين بـ FSHD، بالإضافة إلى دراسة تمديد مفتوحة. قيّمت مجموعتا زيادة الجرعة 39 مشاركًا، إما بجرعة 2 ملغ/كغ أو 4 ملغ/كغ من ديل-براكس مقابل دواء وهمي على مدى 12 شهرًا. في هاتين المجموعتين، أُعطي ديل-براكس كل ستة أسابيع خلال الأشهر الثلاثة الأولى، ثم كل 13 أسبوعًا بعد ذلك.

أظهرت البيانات الأولية من هذه المجموعات للمشاركين الذين عولجوا بدواء ديل براكس، مقارنةً بالعلاج الوهمي، ما يلي:

• تحسن مستمر في القدرة على الحركة الوظيفية وقوة العضلات كما تم قياسه من خلال اختبار المشي والجري لمسافة 10 أمتار (10MWRT)، والوقوف والانطلاق في الوقت المحدد (TUG)، واختبار العضلات الكمي (QMT) مقارنةً بالعلاج الوهمي؛
• تحسن مستمر في مقاييس متعددة لجودة الحياة كما تم قياسها من خلال النتائج التي أبلغ عنها المرضى ومقارنتها بالعلاج الوهمي؛
• انخفاض سريع وكبير في مستويات KHDC1L وكيناز الكرياتين، وهو مؤشر حيوي لتلف العضلات؛ و
• سلامة وتحمل جيدين على المدى الطويل مع معظم الأحداث السلبية خفيفة أو معتدلة، مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة أو شديدة ذات صلة وعدم التوقف عن العلاج.

من المتوقع صدور البيانات الأولية من مجموعة المؤشرات الحيوية لـ "ديل-براكس" المرحلة الأولى والثانية من دراسة "فورتيتود" في الربع الثاني من عام 2026. الهدف النهائي الرئيسي لمجموعة المؤشرات الحيوية "فورتيتود" هو تقليل مستوى KHDC1L، وهو مؤشر حيوي جديد متداول يُنظمه DUX4. تعاونت شركة "أفيديتي" مع الدكتور ستيفن تابسكوت، أستاذ علم الأحياء البشري والأبحاث السريرية في مركز فريد هاتشينسون للسرطان، لتحديد مستوى KHDC1L لدى الأشخاص المصابين بـ FSHD.