قدمت شركة Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM ) يوم السبت بيانات إضافية من التجربة السريرية للمرحلة 1/2 من BEAM-302 في المرضى الذين يعانون من نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) في مؤتمر الأبحاث العالمي السابع لمؤسسة Alpha-1 لعام 2025 والمؤتمر العاشر للمرضى .

AATD هو اضطراب وراثي وراثي يمكن أن يسبب انتفاخ الرئة وأمراض الكبد في وقت مبكر.

اقرأ أيضًا: شركة Beam Therapeutics تُشيد ببيانات مُشجعة من دراسة مُبكرة للعلاج الجيني للاضطرابات الوراثية، وتجمع 500 مليون دولار عبر الأسهم.

تم الإبلاغ سابقًا عن بيانات السلامة والفعالية الأولية من تجربة المرحلة 1/2 لـ BEAM-302 في مارس 2025، مما يثبت مفهومًا سريريًا كعلاج محتمل لـ AATD وتحرير القاعدة في الجسم الحي .

وأظهرت النتائج الأولية من أول ثلاث مجموعات جرعات متصاعدة واحدة أن BEAM-302 كان جيد التحمل.

أدت الجرعات الفردية من BEAM-302 إلى تصحيح دائم يعتمد على الجرعة للطفرة المسببة للمرض ومستويات بروتين AAT الكلية فوق العتبة العلاجية في مجموعة الجرعة 60 مجم .

تم تضمين هذه البيانات المبلغ عنها سابقًا في العرض التقديمي، جنبًا إلى جنب مع بيانات المؤشرات الحيوية المحدثة من مجموعة 60 ملغ والتي توضح مستويات البروتين المصحح (M-AAT) والشكل المتحور لبروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (Z-AAT) حتى اليوم 28 لجميع المرضى الثلاثة.

في اليوم الثامن والعشرين، وصلت نسبة M-AAT المصححة إلى متوسط 91% من إجمالي AAT في الدورة الدموية، متجاوزة المستويات التي لوحظت في المرضى الذين لديهم النمط الجيني MZ حيث تكون M-AAT المتداولة عادة حوالي 80%.

بالإضافة إلى ذلك، أدى العلاج باستخدام BEAM-302 إلى انخفاض متوسط بنسبة 79% في الطفرة المنتشرة Z-AAT من الأساس اعتبارًا من اليوم 28.

وتخطط شركة Beam لمواصلة جزء تصعيد الجرعة من الجزء (أ) من التجربة الجارية للمرحلة 1/2، بما في ذلك تسجيل وتطعيم مجموعة الجرعة الرابعة البالغة 75 مجم، وتتوقع الإبلاغ عن المزيد من البيانات في مؤتمر طبي في النصف الثاني من عام 2025.

وبالإضافة إلى ذلك، تخطط الشركة لإعطاء الجرعة الأولى للمريض في الجزء ب، بما في ذلك مرضى AATD الذين يعانون من أمراض الكبد الخفيفة إلى المتوسطة، في النصف الثاني من عام 2025.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا على طلب شركة Beam Therapeutics للحصول على دواء تجريبي BEAM-302، مما يتيح للشركة تنشيط المواقع في الولايات المتحدة لتجربتها الجارية للمرحلة 1/2 .

حركة السعر: انخفض سهم BEAM بنسبة 6.75% عند 14.24 دولارًا في آخر فحص يوم الاثنين.

اقرأ التالي:

• الرسوم الجمركية ستؤثر على الطلب النهائي: محلل جولدمان ساكس يتوقع تأثيرًا سلبيًا على إنفاق الشركات والتوظيف