• يوفر التحليل الإضافي لفقدان حدة البصر، والملفات الوراثية، وبيانات تصوير شبكية العين من تجربة المرحلة الثانية لمدة 24 شهرًا لـ Tinlarebant لدى مرضى مرض Stargardt المراهقين، مزيدًا من الدعم لإمكانات Tinlarebant في إبطاء وربما وقف نمو الآفة
  
  
• في 5 من 12 شخصًا (42%) لديهم طفرات ABCA 4 المسببة للأمراض، لم تتشكل أي آفات ضمورية (DDAF) خلال فترة العلاج البالغة 24 شهرًا ولم يلاحظ أي تغيير في QDAF
• كشفت طريقة جديدة لتقدير حجم الآفة يمكنها الكشف بشكل أفضل عن الآفات الضامرة عن 8 من 12 شخصًا يعانون من آفة ضمورية داخل البقعة عند خط الأساس؛ توقف نمو هذه الآفات في البقعة خلال السنة الثانية
• في 6 موضوعات تعرضت لخسارة BCVA ثنائية سابقة (يعني حوالي 10 أحرف/سنة)، كان متوسط خسارة BCVA على مدار 24 شهرًا 1.9 حرفًا/سنة
• أظهرت الأشقاء الذين لديهم طفرات ABCA 4 متطابقة معدلات مختلفة لنمو آفة QDAF / DDAF وفقدان BCVA
• يتم حاليًا تقييم تينلاريبانت في علاج مرض ستارغاردت لدى المراهقين في دراسة المرحلة الثالثة من DRAGON، مع توقع الحصول على بيانات مؤقتة في الربع الرابع من عام 2024، وتجربة مجمعة للمرحلة 1 ب والمرحلة 2/3 من DRAGON II، وفي الضمور الجغرافي في دراسة المرحلة 3 PHOENIX

سان دييغو، 06 مايو 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة Belite Bio , Inc. (NASDAQ: BLTE ) ("Belite Bio" أو "الشركة")، وهي شركة لتطوير الأدوية الصيدلانية الحيوية للمرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات جديدة تستهدف الأمراض التنكسية. أعلنت اليوم أمراض الشبكية التي لديها احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها، عن نتائج إضافية من دراسة المرحلة الثانية التي استمرت 24 شهرًا لعقار تينلاريبانت في مرض ستارغاردت لدى المراهقين (STGD1) في الاجتماع السنوي لجمعية الأبحاث في مجال الرؤية وطب العيون (ARVO). Tinlarebant هو قرص Belite Bio الذي يتم تناوله عن طريق الفم والذي يهدف إلى إبطاء تطور المرض لدى المرضى المصابين بـ STGD1 والضمور الجغرافي (GA) في الضمور البقعي الجاف المتقدم المرتبط بالعمر (Dry AMD).

تم إجراء التنميط الجيني على 13 مريضًا من مرضى STGD1 المراهقين المسجلين في دراسة المرحلة الثانية لـ Tinlarebant. كان لدى أحد عشر من هؤلاء الأشخاص (85٪) متغيرات ABCA 4 المسببة للأمراض الشديدة / المسببة للأمراض. على الرغم من هذه المتغيرات الشديدة، فإن 42٪ من الأشخاص الذين عولجوا بـ Tinlarebant (5 من أصل 12) لم يصابوا بآفات الشبكية الضامرة (انخفاض التألق الذاتي، DDAF) ولم يلاحظ أي تغيير في التألق الذاتي المنخفض بشكل مشكوك فيه (QDAF) خلال العلاج لمدة 24 شهرًا. فترة. ظهرت آفات ضامرة في سبعة مواضيع في نقاط زمنية مختلفة على مدى 24 شهرا؛ أصيب أربعة من هؤلاء الأشخاص بآفات DDAF بعد الشهر 12. وكان متوسط نمو آفة DDAF في الشهر 24 هو 0.51 مم2 مع نطاق تباين قدره 0.4 مم2، وهو معدل نمو أقل بكثير مما لوحظ في دراسات التاريخ الطبيعي. الأهم من ذلك، أن ستة من مرضى STGD1 الذين لديهم متوسط فقدان حدة البصر المصحح الثنائي (BCVA) بمقدار 10 أحرف سنويًا قبل التسجيل في دراسة المرحلة الثانية أظهروا متوسط فقدان BCVA يعادل 1.9 حرفًا سنويًا خلال فترة العلاج البالغة 24 شهرًا. كشف تحليل العلاقات بين النمط الوراثي والنمط الظاهري أن الأشقاء الذين لديهم طفرات ABCA 4 متطابقة لديهم معدلات مختلفة لنمو الآفة وفقدان BCVA مما يشير إلى أن الأنماط الجينية المتطابقة لا تتنبأ بالضرورة بمسار مماثل للمرض.

والجدير بالذكر أنه تمت إعادة تحليل بيانات تصوير الشبكية من دراسة المرحلة الثانية باستخدام طريقة جديدة لتقدير حجم الآفة تستخدم تصنيفًا رياضيًا للآفات لتقليل تحيز القارئ الذاتي وتوفير دقة معززة ودقة فائقة مقارنة بالطريقة التقليدية لتقدير حجم الآفة بواسطة DDAF. كشف هذا التحليل عن آفات DDAF داخل البقعة في 12 عينًا لثمانية أشخاص في الأساس. أظهر تحليل التغير في منطقة الآفة الضامرة داخل البقعة في هذه العيون على مدار 24 شهرًا توقفًا في نمو الآفة في البقعة بعد 16 شهرًا. تتوافق هذه النتيجة مع الاستقرار الملحوظ في حدة البصر.

قال الدكتور ناثان ماتا، كبير مسؤولي العمليات في Belite Bio: "تستمر البيانات المستمدة من تحليلات النمط الجيني ونمو الآفة من تجربة المرحلة الثانية المكتملة في إثبات فعالية Tinlarebant". "استقرار حدة البصر، خاصة في المرضى الذين يعانون من فقدان كبير في حدة البصر قبل الالتحاق بالدراسة، بالإضافة إلى ملاحظة أن 42% من الأشخاص الذين عولجوا بتينلاربانت لم يصابوا بآفات شبكية ضمورية أثناء العلاج على الرغم من وجود أعراض حادة تشير متغيرات ABCA 4 المسببة للأمراض، إلى أن تينلاريبانت يحمل وعدًا كبيرًا نحو إبطاء أو حتى منع تطور الآفات الضامرة لتغيير مسار المرض وتوفير فائدة ذات مغزى للمرضى.

وأضاف البروفيسور جون جريج، الباحث الرئيسي ورئيس قسم طب العيون بجامعة سيدني واستشاري طب العيون في جامعة سيدني: "يعتمد القياس التقليدي لـ DDAF بشكل كبير على التقييم الشخصي للمصنف دون التركيز بشكل محدد على المناطق الرئيسية، مما قد يؤدي إلى قياسات أقل دقة". شبكة مستشفيات سيدني للأطفال في ويستميد ومستشفى سيدني للعيون الذي قدم البيانات. "كشف التحليل الأخير لصور شبكية العين باستخدام طريقة جديدة لتقدير حجم الآفة والتي تركز فقط على المنطقة البقعية أو حتى المناطق الأصغر بدقة أكبر، أن 8 أشخاص لديهم آفات ضمورية داخل البقعة في وقت التسجيل. علاوة على ذلك، يكشف تحليل التغير في منطقة الآفة الضامرة داخل البقعة لدى هؤلاء الأشخاص على مدار 24 شهرًا أن نمو الآفة توقف بعد الشهر 16. وتشير هذه النتائج إلى أن الطابع الأساسي للأشخاص في تجربة المرحلة الثانية مشابه لتلك الموجودة في التجربة المستمرة. قد تكون تجربة المرحلة الثالثة ونتائج مماثلة متوقعة في تجارب المرحلة الثالثة الجارية، وقد لا يمنع تينلاربانت خلايا الشبكية السليمة من تلف A2E فحسب، بل قد يوقف أيضًا تطور المرض.

تستمر هذه النتائج الجديدة في دعم Tinlarebant كعلاج فموي واعد لمرضى STGD1. العرض التقديمي متاح الآن في قسم "العروض التقديمية والأحداث" بموقع Belite Bio الإلكتروني: https://investors.belitebio.com/presentations-events/events .