• تحليلات جديدة من DEVOTE الجزء C تصف بشكل أكبر التحسن في الوظيفة الحركية لدى المشاركين المصابين بضمور العضلات الشوكي الذين انتقلوا إلى نظام الجرعة الأعلى التجريبي من nusinersen من 12 ملغ SPINRAZA® (nusinersen)
• تسلط النتائج النهائية لدراسة NURTURE البارزة الضوء على التأثير العميق للعلاج المبكر بجرعة 12 ملغ من SPINRAZA في حالات SMA قبل ظهور الأعراض السريرية مع تحقيق 92٪ من الأطفال القدرة على المشي بشكل مستقل

كامبريدج، ماساتشوستس، 27 يونيو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة بيوجين (ناسداك: BIIB ) اليوم عن بيانات جديدة تُعزز التأثير السريري لدواء نوسينرسين على مجموعة واسعة من الأفراد المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA). وقد عُرضت هذه النتائج الأخيرة من الجزء ج من تجربة DEVOTE التي قيّمت نظام جرعات أعلى من نوسينرسين، وتجربة NURTURE التي قيّمت نظام العلاج المُعتمد بجرعة 12 ملغ (SPINRAZA®) في حالات ضمور العضلات الشوكي قبل ظهور الأعراض السريرية، وذلك خلال اجتماع أبحاث SMA والرعاية السريرية الذي استضافته مؤسسة Cure SMA في أنهايم، كاليفورنيا. وتخضع طلبات بيوجين الخاصة بنظام الجرعات الأعلى من نوسينرسين للمراجعة حاليًا في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا واليابان وأسواق عالمية أخرى. يتضمن نظام الجرعة الأعلى من نوسينرسين نظام تحميل أسرع - جرعتين 50 ملغ بفاصل 14 يومًا - ونظام صيانة أعلى - 28 ملغ كل أربعة أشهر.

التحسنات الملحوظة مع نظام الجرعة الأعلى من نوسينرسين في مجموعة المرضى الذين عولجوا سابقًا

تُسلّط النتائج المُفصّلة من الجزء ج من دراسة DEVOTE الضوء على الفوائد السريرية المُحتملة لجرعة أعلى من دواء نوسينرسين قيد البحث لدى مجموعة واسعة من الأفراد (عددهم 38) الذين عولجوا سابقًا بدواء نوسينرسين بالجرعة المُعتمدة 12 ملغ لمدة أربع سنوات تقريبًا (المتوسط: 3.9 سنوات). تراوحت أعمار المشاركين بين 4 و65 عامًا، وكان نصفهم (عددهم 19) قادرين على الحركة. تلقى المشاركون في الجزء ج جرعة تحميل واحدة (50 ملغ) وجرعتين إضافيتين (28 ملغ لكل منهما) من دواء نوسينرسين ذي الجرعة الأعلى المفتوح خلال فترة الدراسة.

شهد معظم المشاركين تحسنًا في مقياس هامرسميث للوظائف الحركية - الموسع (HFMSE)، ووحدة الطرف العلوي المنقحة (RULM)، و/أو الانطباع السريري الشامل للتغير (CGI-C؛ الذي قيّمه الباحث أو مقدم الرعاية) بعد الانتقال إلى نظام الجرعة الأعلى. لوحظت هذه التحسينات في مختلف الأنماط الظاهرية والحالة الوظيفية والعمر. على سبيل المثال، تحسن المشاركون غير القادرين على المشي بمقدار +2.5 (95% فاصل ثقة: 0.49، 4.56) في المتوسط في مقياس HFMSE، وتحسن المشاركون القادرون على المشي بمقدار +1.1 (95% فاصل ثقة: -0.68، 2.89).

قال الدكتور ريتشارد فينكل، مدير مركز العلاج العصبي التجريبي (CENT) في مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال: "تشير هذه البيانات الناشئة إلى إمكانية تحقيق تحسن إضافي في وظائف الدماغ حتى لدى المرضى الذين يعانون من مرض مزمن ويتلقون العلاج منذ سنوات". وأضاف: "يُعد هذا الجهد لتحسين جرعات SPINRAZA مثيرًا للاهتمام في هذا المجال، وقد يُحدث تغييرًا جذريًا في طريقة علاج مرضانا".

يتوافق ملف سلامة نظام الجرعة الأعلى من نوسينرسين بشكل عام مع ملف السلامة المعروف لدواء سبينرازا بجرعة 12 ملغ. في دراسة ديفوت، شملت الآثار الجانبية المبلغ عنها الالتهاب الرئوي، وفشل الجهاز التنفسي، والحمى، وكوفيد-19، والتهاب الجهاز التنفسي العلوي، والألم الإجرائي، والصداع الإجرائي. في الجزء ج (عدد المشاركين = 40)، تم الإبلاغ عن آثار جانبية لدى 37 من أصل 40 مشاركًا، وكانت غالبيتها خفيفة أو متوسطة الشدة. كما أبلغ ستة مشاركين (15%) عن آثار جانبية خطيرة، ولم يعتبر الباحث أيًا منها مرتبطًا بعلاج الدراسة أو إدارتها.

البيانات النهائية لـ NURTURE تعيد تعريف التوقعات للعلاج المبكر

تسلط البيانات النهائية من دراسة NURTURE المفتوحة التي استمرت ثماني سنوات الضوء على تأثير التدخل المبكر باستخدام 12 ملغ من SPINRAZA في الرضع الذين لم تظهر عليهم أعراض سريرية لضمور العضلات الشوكي.

في ختام الدراسة، كان جميع الأطفال المشاركين في برنامج NURTURE (عددهم 25) على قيد الحياة، وشهدوا فوائد سريرية مستمرة طوال فترة الدراسة. لم يحتج أيٌّ من المشاركين إلى تهوية دائمة، بينما لم يتلقَّ أغلبهم (20 من أصل 25 مشاركًا) أي دعم تهوية طوال فترة الدراسة. وتمكن 92% من المشاركين من المشي بشكل مستقل، وكان العديد منهم ضمن الإطار الزمني الطبيعي للنمو. وشهد المشاركون الذين كانت مستويات سلسلة الخيوط العصبية الخفيفة (NfL) لديهم مرتفعة عند بداية الدراسة انخفاضًا سريعًا ومستدامًا في هذه السلسلة بعد بدء العلاج بدواء نوسينرسين، مما يعزز الفائدة المحتملة لسلسلة الخيوط العصبية الخفيفة كمؤشر حيوي موضوعي لنشاط المرض والاستجابة للعلاج في حالات ضمور العضلات الشوكي.

كان تحمّل نوسينرسن جيدًا بشكل عام، ولم تُكتشف أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة بعد ثماني سنوات من المتابعة. وظهرت لدى جميع المشاركين آثار جانبية واحدة على الأقل، تراوحت شدتها في الغالب بين الخفيفة والمتوسطة؛ ولم تُؤدِّ أي آثار جانبية إلى إيقاف العلاج أو الانسحاب من الدراسة.