ROCTAVIAN هو أول علاج جيني للهيموفيليا يحصل على السعر الفيدرالي المعتمد في ألمانيا

سان رافائيل، كاليفورنيا، 28 تشرين الثاني/نوفمبر، 2023 / بي آر نيوزواير / — أعلنت اليوم شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN )، وهي شركة عالمية تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية مكرسة لتغيير حياة الناس من خلال الاكتشاف الجيني، عن اتفاق مع الجمعية الوطنية الألمانية للصحة القانونية. صناديق التأمين (GKV-SV) على مبلغ السداد لـ ROCTAVIAN ® (valoctocogene roxaparvovec-rvox) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا الحادة A. هذا هو أول علاج جيني للهيموفيليا يحصل على سعر فيدرالي متفق عليه في ألمانيا. يجلب ROCTAVIAN قيمة للأفراد ونظام الرعاية الصحية في ألمانيا، كعلاج لمرة واحدة بجرعة واحدة يتم تقديمه كحقن في الوريد لمدة 3-4 ساعات بسعر إجمالي قدره 28,933.53 يورو لكل قارورة. يعادل سعر القارورة هذا حوالي 900000 دولار أمريكي لكل مريض من صافي إيرادات BioMarin بسعر الصرف الحالي، وهو ما يمثل متوسط وزن المريض وعدد القوارير المطلوبة للعلاج لمرة واحدة، والتخفيضات المقدرة للحسومات والخصومات المعتادة.

"يسعدنا أننا توصلنا إلى اتفاق بشأن مبلغ سداد تكاليف ROCTAVIAN مع GKV-SV، المسؤولة عن التأمين الصحي الذي يغطي حوالي 90٪ من سكان ألمانيا"، قال جيف آجر، نائب الرئيس التنفيذي والمدير التجاري في شركة ROCTAVIAN. بيومارين. "سيسهل هذا التقدم المهم الوصول إلى ROCTAVIAN للأفراد المؤهلين من بين ما يقرب من 2000 شخص بالغ مصاب بالهيموفيليا الشديدة A في ألمانيا ويمثل خطوة رئيسية إلى الأمام لمجتمع الهيموفيليا."

اتفقت BioMarin وGKV-SV على نموذج جماعي محتمل قائم على النتائج لـ ROCTAVIAN. وهذا سيسمح بزيادة أو تقليل السداد في المستقبل، بناءً على البيانات الواقعية التي تم جمعها من سجل الهيموفيليا الألماني للمرضى الذين عولجوا بـ ROCTAVIAN. تضمن هذه الاتفاقية، التي لا تقل مدتها عن 3 سنوات، توفير العلاج وتعويض المرضى المؤهلين في ألمانيا باستخدام ROCTAVIAN من قبل GKV-SV.

تلقى مريضان في ألمانيا الآن دواء ROCTAVIAN تجاريًا، وأصبح 60 شخصًا مؤهلين للخطوات التالية بناءً على نتائج الاختبار التشخيصي المصاحب للأجسام المضادة للفيروس المرتبط بالفيروس الغدي 5 (AAV5).

بالإضافة إلى ذلك، تجري مفاوضات السعر النهائي مع وكالة الأدوية الإيطالية ومن المتوقع أن يتم إضفاء الطابع الرسمي عليها بحلول نهاية عام 2023.

تقدم كبير مع دافعي الولايات المتحدة

تواصل BioMarin العمل مع الجهات الممولة من القطاعين العام والخاص في الولايات المتحدة لتمكين الوصول، بهدف ضمان أن كل شخص بالغ مؤهل مهتم بـ ROCTAVIAN قادر على تلقي العلاج.

تم نشر العديد من سياسات التغطية التي تشمل الآن ROCTAVIAN من قبل كبار الدافعين في الولايات المتحدة. وفي حين توفر عمليات الاستثناء الطبي طريقا للتغطية، فإن هذه السياسات التي تمثل ملايين الأرواح ستساعد في زيادة فرص الحصول على العلاج.

تواصل الشركة الشراكة مع مراكز علاج الهيموفيليا (HTCs) في جميع أنحاء البلاد لتثقيفهم حول كيفية إدارة ROCTAVIAN، والعديد من مراكز علاج الهيموفيليا لديها خطط استعداد قبل نهاية هذا العام.

تشير التقديرات إلى أن هناك ما يقرب من 6500 شخص بالغ يعيشون مع الهيموفيليا الحادة A في الولايات المتحدة، وتتوقع شركة BioMarin أن يكون حوالي 2500 من هؤلاء البالغين مؤهلين لتلقي ROCTAVIAN في هذا الوقت.

حول الهيموفيليا أ

الهيموفيليا A، الذي يُطلق عليه أيضًا نقص العامل الثامن (FVIII) أو الهيموفيليا الكلاسيكية، هو اضطراب وراثي مرتبط بالصبغي X ناجم عن فقدان أو خلل في العامل الثامن، وهو بروتين تخثر. وعلى الرغم من انتقاله من الآباء إلى الأبناء، فإن حوالي ثلث الحالات تكون ناجمة عن طفرة عفوية، وهي طفرة جديدة لم تكن موروثة. يعاني حوالي 1 من كل 10000 شخص من الهيموفيليا أ.

حول روكتافيان

ROCTAVIAN هو علاج جيني قائم على ناقلات الفيروسات المرتبطة بالغدة يستخدم لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا A الشديدة والذين ليس لديهم أجسام مضادة للنمط المصلي للفيروس المرتبط بالغدة الغدية 5 (AAV5)، والذي يتم تحديده عن طريق فحص الدم. ويعمل الحقن لمرة واحدة عن طريق توصيل جين وظيفي مصمم لتمكين الجسم من إنتاج عامل التخثر الثامن (FVIII) من تلقاء نفسه، مما يقلل الحاجة إلى العلاج الوقائي المستمر.

منحت المفوضية الأوروبية (EC) ترخيص تسويق مشروط لـ ROCTAVIAN في 24 أغسطس 2022. ووافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على ROCTAVIAN في 29 يونيو 2023.

يمكن العثور على مزيد من المعلومات حول الاختبار لتحديد الأهلية لتلقي ROCTAVIAN على https://www.ROCTAVIAN.com في الولايات المتحدة و https://www.ROCTAVIAN.de في ألمانيا.