تُظهر البيانات من أطول وأكبر دراسة للعلاج الجيني للهيموفيليا استمرار التعبير عن العامل الثامن والتحكم في النزيف، مع بقاء 81.3% من الأفراد بعيدًا عن العلاج الوقائي

لم يتم ملاحظة أي إشارات أمان جديدة

سان رافائيل، كاليفورنيا، 24 يونيو 2025 / بي آر نيوزواير/ -- أعلنت شركة بيومارين للأدوية (ناسداك: BMRN ) اليوم عن بيانات جديدة تؤكد الفعالية والسلامة طويلة الأمد لـ ROCTAVIAN ® (فالوكتوكوجين roxaparvovec-rvox) والتي تم تقديمها في المؤتمر الثالث والثلاثين للجمعية الدولية للتخثر والتوقف عن النزيف (ISTH) في واشنطن العاصمة، في الفترة من 21 إلى 25 يونيو 2025.

أظهرت تجربة GENEr8-1 من المرحلة الثالثة استمرار السيطرة على النزيف واستمرار التعبير عن العامل الثامن (FVIII) لمدة خمس سنوات بعد العلاج باستخدام روكتافيان. وظل نشاط العامل الثامن متسقًا مع النتائج المُبلغ عنها سابقًا، ولم تُلاحظ أي إشارات سلامة جديدة. وعلى مدار التجربة بأكملها، لم يُصَب أي من المشاركين بمثبطات العامل الثامن أو يُعانوا من حالات انصمام خثاري، ولم تُسجل أي أورام خبيثة مرتبطة بالعلاج على مدار سنوات الدراسة الخمس.