أعلنت شركة بريستول مايرز سكويب (المدرجة في بورصة نيويورك تحت الرمز: BMY ) اليوم عن أن تجربة الاستقلال من المرحلة الثالثة، التي تُقيّم استخدام ريبلُوزِيل ® (لوسباترسبت-أمت) مع مثبط جانوس كيناز (JAKi) المصاحب لعلاج مرضى بالغين مصابين بفقر الدم المرتبط بالتليف النقوي، والذين يتلقون عمليات نقل خلايا الدم الحمراء، لم تحقق هدفها الأساسي المتمثل في استقلالية نقل خلايا الدم الحمراء خلال أي فترة 12 أسبوعًا متتالية، بدءًا من أول 24 أسبوعًا من العلاج، مقارنةً بالعلاج الوهمي (قيمة الاحتمالية= 0.0674). وقد لاحظ المرضى تحسنًا عدديًا وسريريًا ذا دلالة في استقلالية نقل خلايا الدم الحمراء لصالح ريبلُوزِيل ، بما يتماشى مع النتائج السابقة لتجربة المرحلة الثانية ( NCT03194542 ).

أظهرت العديد من التدابير الثانوية المهمة أيضًا فائدة ذات مغزى سريري لصالح Reblozyl ، والتي تضمنت عددًا أكبر من المرضى الذين حققوا انخفاضًا بنسبة 50٪ على الأقل (وبما لا يقل عن 4 وحدات من خلايا الدم الحمراء) في عبء نقل خلايا الدم الحمراء، بالإضافة إلى عدد أكبر من المرضى الذين حققوا زيادة في مستوى الهيموجلوبين (Hb) بما لا يقل عن 1 جم / ديسيلتر مع البقاء مستقلين عن نقل الدم لمدة 12 أسبوعًا متتاليًا على الأقل.

كانت الأحداث العكسية المتكررة التي تحدث أثناء العلاج متوافقة مع ملف السلامة المعروف لـ Reblozyl والذي تم الإبلاغ عنه سابقًا عبر المؤشرات.

وتشعر الشركة بالتشجيع بسبب النتائج ذات المغزى السريري للدراسة، وستتواصل مع إدارة الغذاء والدواء ووكالة الأدوية الأوروبية لمناقشة تقديم طلبات التسويق.

Reblozyl هو معيار رعاية لعلاج الخط الأول لفقر الدم دون استخدام عامل تحفيز تكون الكريات الحمراء السابق (ESA-naïve) في المرضى البالغين الذين يعانون من متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS) منخفضة إلى متوسطة الخطورة والذين قد يحتاجون إلى نقل خلايا الدم الحمراء، وعلاج فقر الدم الذي يفشل في استخدام عامل تحفيز تكون الكريات الحمراء ويتطلب وحدتين أو أكثر من خلايا الدم الحمراء على مدى 8 أسابيع في المرضى البالغين الذين يعانون من متلازمات خلل التنسج النقوي منخفضة إلى متوسطة الخطورة مع الخلايا الحديدية الحلقية (MDS-RS) أو مع الورم النقوي/النقوي التكاثري مع الخلايا الحديدية الحلقية وكثرة الصفيحات (MDS/MPN-RS-T)، وعلاج فقر الدم في المرضى البالغين المصابين بالثلاسيميا بيتا الذين يحتاجون إلى نقل خلايا الدم الحمراء.

تتقدم شركة بريستول مايرز سكويب بالشكر للمرضى والباحثين ومواقع التجارب السريرية الذين شاركوا في التجربة السريرية INDEPENDENCE.