أعلنت شركة أنديل ثيرابيوتكس (Candel أو الشركة) (ناسداك: CADL )، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تُركز على تطوير علاجات مناعية بيولوجية متعددة الوسائط لمساعدة مرضى السرطان على مقاومة المرض، اليوم أن الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) منحت CAN-2409 (aglatimagene besadenovec) تصنيف دواء يتيم لعلاج سرطان البنكرياس. يُكمل هذا التصنيف تصنيف CAN-2409 الحالي كدواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج سرطان القناة البنكرياسية (PDAC) اللذين مُنحا لـ CAN-2409 في أبريل 2024 وديسمبر 2023 على التوالي، ويُبرز الحاجة الطبية الملحة غير المُلباة لهذا المرض خارج الولايات المتحدة.

CAN-2409 هو فيروس غدي تجريبي، جاهز للاستخدام، معيب التكاثر، مُعدّل وراثيًا لإيصال جين ثيميدين كيناز فيروس الهربس البسيط (HSV-tk) إلى الخلايا السرطانية. عند إعطائه مع دواء أولي (فالاسيكلوفير أو أسيكلوفير)، يُحوّل إنزيم HSV-tk الدواء الأولي إلى نظائر نيوكليوتيدية مُدمجة للحمض النووي، مما يُسبب موت الخلايا المناعي وإطلاق مستضدات الورم (الجديدة) داخل بيئة الورم الدقيقة (TME). لهذه الآلية القدرة على تحفيز استجابة مناعية جهازية فردية ضد العديد من الأورام الصلبة المقاومة للعلاج، بما في ذلك سرطان البروستاتا، وسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة (NSCLC)، وسرطان الغدد اللمفاوية المحيطية (PDAC).

أعلنت الشركة سابقًا عن بيانات إيجابية لمعدل البقاء الإجمالي (OS) من تجربتها السريرية العشوائية المُحكمة من المرحلة 2أ، والتي شملت استخدام CAN-2409 بالإضافة إلى فالاسيكلوفير في مرضى سرطان القناة الصفراوية المحيطي القابل للاستئصال، مما يُظهر فوائد ملحوظة للبقاء على قيد الحياة، حيث بلغ متوسط البقاء الإجمالي المُقدر 31.4 شهرًا في مجموعة CAN-2409 بالإضافة إلى الرعاية القياسية، مُقابل 12.5 شهرًا في مجموعة التحكم بالرعاية القياسية، مدعومًا ببيانات المؤشرات الحيوية المناعية. والجدير بالذكر أن ثلاثة من أصل سبعة مرضى عولجوا بـ CAN-2409 كانوا لا يزالون على قيد الحياة وقت انتهاء البيانات (20 فبراير 2025)، حيث بلغ معدل البقاء على قيد الحياة 66.0 شهرًا و63.6 شهرًا و35.8 شهرًا بعد التسجيل، على التوالي، مما يُشير إلى فترة بقاء طويلة.

تمنح وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) تصنيف "دواء يتيم" للأدوية والمستحضرات البيولوجية المخصصة لعلاج أو تشخيص أو الوقاية من الأمراض النادرة أو المهددة للحياة أو المُنهكة المزمنة، أو الحالات التي تُصيب أقل من خمسة من كل عشرة آلاف شخص في الاتحاد الأوروبي. ويتيح تصنيف "دواء يتيم" لشركات الأدوية مزايا مُعينة، تشمل رسومًا تنظيمية مُخفضة، ومساعدة في البروتوكولات السريرية، ومنحًا بحثية، وحصرية تسويقية تصل إلى عشر سنوات في الاتحاد الأوروبي، في حال الموافقة عليه.

حصل CAN-2409 على تصنيفات تنظيمية تقديرًا لإمكاناته في علاج العديد من حالات الأورام الصلبة. بالإضافة إلى تصنيف الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) كدواء يتيم، وتصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كدواء يتيم، وتصنيف المسار السريع لـ PDAC المذكورين أعلاه، حصل CAN-2409 أيضًا على تصنيف المسار السريع لـ FDA لعلاج سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة (NSCLC) وسرطان البروستاتا الموضعي، بالإضافة إلى تصنيف العلاج المتقدم بالطب التجديدي (RMAT) من FDA لعلاج سرطان البروستاتا الموضعي متوسط إلى عالي الخطورة.