أعلنت اليوم شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR )، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية تعتمد على الخلايا والجسيمات الخارجية للأمراض النادرة، أنها تلقت خطاب استجابة كامل (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) لـ Deramiocel، وهو مرشح العلاج الخلوي الرئيسي للشركة لعلاج اعتلال عضلة القلب المرتبط بضمور العضلات دوشين (DMD).

في طلب البراءة، ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أنها أكملت مراجعة الطلب، لكنها غير قادرة على الموافقة على طلب البراءة بصيغته الحالية، مشيرةً تحديدًا إلى أن طلب البراءة لا يلبي الشرط القانوني لوجود أدلة قوية على الفعالية والحاجة إلى بيانات سريرية إضافية. كما أشارت قائمة البراءة إلى بعض البنود العالقة في قسم الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC) من الطلب، والتي تعتقد شركة كابريكور أنها تناولت معظمها في مراسلات سابقة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ومع ذلك، لم تراجع إدارة الغذاء والدواء هذه المواد نظرًا لتوقيت إصدار قائمة البراءة. وأكدت إدارة الغذاء والدواء أنها ستستأنف عملية المراجعة عند إعادة تقديم الطلب. بالإضافة إلى ذلك، عرضت الوكالة على الشركة فرصة طلب اجتماع من النوع "أ" لمناقشة مسار التقدم. وتعتزم كابريكور مواصلة التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتحديد الخطوات التالية المناسبة.

حصلت شركة Capricor على ترخيص بيولوجي جديد لدواء Deramiocel من خلال المراجعة الأولية في مارس 2025، وتم دعم ذلك ببيانات من تجربة HOPE-2، وامتدادها المفتوح (OLE)، ومقارنات التاريخ الطبيعي من مجموعات البيانات الممولة من إدارة الغذاء والدواء.