فريدريك، ماريلاند، 30 مايو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة كارتيزيان ثيرابيوتكس (ناسداك: RNAC) ("كارتيزيان" أو "الشركة")، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية رائدة في العلاج الخلوي للأمراض المناعية الذاتية، اليوم عن تسجيل أول مشارك في تجربة AURORA من المرحلة الثالثة لدواء Descartes-08 في المرضى الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل (MG).

ديكارت-08، المرشح الرئيسي لعلاج الخلايا لدى شركة ديكارت، هو منتج مرشح لعلاج مستقبلات المستضدات الكيمرية ذاتية المنشأ (CAR-T) يستهدف مستضد نضج الخلايا البائية (BCMA). صُمم ديكارت-08 ليُعطى دون الحاجة إلى علاج كيميائي مسبق في العيادات الخارجية، ولا يستخدم نواقل تكاملية.

قال كارستن برون، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة ديكارتيزيان: "مع نجاح تسجيل أول مشارك، يُمثل بدء تجربة أورورا في المرحلة الثالثة إنجازًا هامًا في مهمتنا لتقديم خيار علاجي متمايز ودائم لمرضى الوهن العضلي الوبيل". وأضاف: "مع الفوائد المستدامة التي لوحظت على مدار 12 شهرًا في تجربتنا في المرحلة الثانية (ب)، نعتقد أن ديكارت-08 لديه القدرة على إحداث نقلة نوعية في نموذج علاج الوهن العضلي الوبيل الحالي من خلال دورة علاجية واحدة فقط".

قال الدكتور جيمس (تشيب) ف. هوارد الابن، المستشار السريري الديكارتي وأستاذ علم الأعصاب والطب والصحة المساعدة في كلية الطب بجامعة نورث كارولينا: "يتميز العلاج بالستيرويدات ومثبطات المناعة الأخرى بالاستخدام المزمن، مع فعالية محدودة في كثير من الأحيان، مما يجعل مستوى الرعاية الحالي لمرضى الوهن العضلي الوبيل غير كافٍ". وأضاف: "بناءً على النتائج الواعدة لتجربة المرحلة 2ب، أعتقد اعتقادًا راسخًا أن ديكارت-08 لديه القدرة على أن يكون خيارًا علاجيًا آمنًا ومرنًا ودائمًا لمرضى الوهن العضلي الوبيل. أتطلع إلى المساعدة في تطوير هذه الدراسة المهمة".

صُممت تجربة AURORA من المرحلة الثالثة لتقييم تأثير دواء Descartes-08 مقارنةً بالعلاج الوهمي (توزيع عشوائي 1:1)، والذي أُعطي على شكل ست دفعات أسبوعية للمرضى الخارجيين دون الحاجة إلى علاج كيميائي مُسبق، لدى حوالي 100 مشارك مصابين بمرض الوهن العضلي الوبيل الإيجابي لمستقبلات الأستيل كولين (AChR Ab+). وستُقيّم نقطة النهاية الأساسية نسبة المشاركين في Descartes-08 الذين تحسّنت لديهم درجة نشاط الحياة اليومية (MG-ADL) بمقدار ثلاث نقاط أو أكثر في الشهر الرابع مقارنةً بالعلاج الوهمي.

في أبريل 2025، أعلنت الشركة عن بيانات مُحدثة حول فعالية وسلامة دواء Descartes-08 من تجربة المرحلة 2ب لدى المشاركين المصابين بمرض الوهن العضلي الوبيل. بعد دورة علاجية واحدة، لوحظ أن المشاركين الذين عولجوا بدواء Descartes-08 حافظوا على استجابات عميقة خلال فترة المتابعة طويلة الأمد، مع انخفاض متوسط قدره 4.8 نقطة في مؤشر MG-ADL في الشهر الثاني عشر. ولوحظت أعمق الاستجابات المستدامة وأكثرها تأثيرًا لدى المشاركين الذين عولجوا بدواء Descartes-08 والذين لم يسبق لهم التعرض للعلاجات البيولوجية، مع انخفاض متوسط قدره 7.1 نقطة في مؤشر MG-ADL، وحافظ 57% من مرضى هذه المجموعة الفرعية على الحد الأدنى من ظهور الأعراض في الشهر الثاني عشر. كان ملف سلامة دواء Descartes-08 متوافقًا مع البيانات المُبلغ عنها سابقًا، ويواصل دعم العلاج للمرضى الخارجيين.

حول العلاج الديكارتي

شركة ديكارتيزيان ثيرابيوتكس هي شركة رائدة في مجال العلاج الخلوي لأمراض المناعة الذاتية في المرحلة السريرية. يُعدّ ديكارت-08، وهو العقار الرئيسي للشركة، عقارًا من الجيل التالي من مستقبلات الخلايا التائية ذاتي المنشأ (CAR-T) في المرحلة الثالثة من التطوير السريري لمرضى الوهن العضلي الوبيل العام، ومرحلة التطوير الثانية لمرض الذئبة الحمامية الجهازية، مع التخطيط لتجربة سريرية من المرحلة الثانية لعلاج مؤشرات مناعية ذاتية إضافية. كما تشمل خطتها السريرية ديكارت-15، وهو عقار من الجيل التالي من مستقبلات الخلايا التائية ذاتي المنشأ (CAR-T) مضاد لـ BCMA، ويخضع حاليًا للتقييم في المرحلة الأولى من التجربة على مرضى الورم النقوي المتعدد. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.cartesiantherapeutics.com أو متابعة الشركة على لينكدإن أو تويتر (المعروف سابقًا باسم X ).

تصريحات تطلعية

أي بيانات في هذا البيان الصحفي حول التوقعات المستقبلية والخطط والآفاق للشركة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالملاحظات والبيانات من التجارب السريرية للشركة، والتوقيت المتوقع أو نتيجة التجارب السريرية الجارية والمخطط لها والدراسات وقراءات البيانات، وقدرة مرشحي منتجات الشركة على أن يتم إعطاؤهم في بيئة العيادات الخارجية أو دون الحاجة إلى العلاج الكيميائي المستنزف للخلايا الليمفاوية المسبقة، وإمكانية ديكارت-08 أو ديكارت-15 أو أي من مرشحي منتجات الشركة الآخرين لعلاج الوهن العضلي الوبيل، والذئبة الحمامية الجهازية، والتهاب الجلد والعضلات عند الأطفال، والورم النقوي المتعدد، أو أي مرض آخر، والتوقيت المتوقع أو نتيجة مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للإيداعات التنظيمية للشركة، وقدرة الشركة على إجراء تجاربها السريرية ودراساتها قبل السريرية، وتوقيت أو تقديم أي إيداعات تنظيمية، وحداثة نماذج العلاج التي تستطيع الشركة تطويرها، وإمكانية أي علاجات طورتها الشركة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة، والتسجيل في التجارب السريرية للشركة والبيانات الأخرى التي تحتوي على كلمات "نتوقع" و"نعتقد" و"نستمر" و"يمكن" و"نقدر" و"نتوقع" و"نفترض" و"نعتزم" و"قد" و"نخطط" و"محتمل" و"نتنبأ" و"نتوقع" و"ينبغي" و"نستهدف" و"سوف" والتعبيرات المماثلة، تشكل بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجة لعوامل مهمة مختلفة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، ما يلي: عدم اليقين المتأصل في بدء التجارب السريرية وإكمالها وتكلفتها، بما في ذلك تجارب إثبات المفهوم، بما في ذلك النتائج غير المؤكدة، وتوافر وتوقيت البيانات من التجارب السريرية الجارية والمستقبلية ونتائج هذه التجارب، وما إذا كانت النتائج الأولية من تجربة سريرية معينة ستكون تنبؤية بالنتائج النهائية لتلك التجربة، وما إذا كانت نتائج التجارب السريرية المبكرة ستكون مؤشرًا على نتائج التجارب السريرية اللاحقة، وما إذا كانت النتائج التي لوحظت في مجموعات فرعية معينة من المرضى ستكون مؤشر على النتائج في مثل هذه المجموعات الفرعية في التجارب السريرية اللاحقة أو تعكس الخصائص العامة لمرشح المنتج، والقدرة على التنبؤ بنتائج الدراسات التي أجريت على البشر بناءً على نتائج الدراسات التي أجريت على مواضيع غير بشرية، والنهج غير المثبت لتكنولوجيا الشركة، والتأخيرات المحتملة في تسجيل المرضى، والآثار الجانبية غير المرغوب فيها لمرشحي منتجات الشركة، واعتمادها على أطراف ثالثة لإجراء تجاربها السريرية، وعدم قدرة الشركة على الحفاظ على تعاونها أو تراخيصها أو علاقاتها التعاقدية الحالية أو المستقبلية، وعدم قدرتها على حماية تكنولوجيتها الملكية والملكية الفكرية، والتأخيرات المحتملة في الموافقات التنظيمية، وتوافر التمويل الكافي لتغطية نفقات التشغيل المتوقعة وغير المتوقعة ومتطلبات النفقات الرأسمالية، والخسائر المتكررة للشركة من العمليات والتدفقات النقدية السلبية، والتقلبات الكبيرة في سعر الأسهم العادية للشركة، والمخاطر المتعلقة بالصراعات الجيوسياسية والأوبئة وعوامل مهمة أخرى تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي للشركة على النموذج 10-K والتقارير الفصلية المقدمة لاحقًا. في النموذج 10-Q، وفي أي مستندات أخرى تُقدمها الشركة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. إضافةً إلى ذلك، تُمثل أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي آراء الشركة فقط اعتبارًا من تاريخ نشره، ولا يجوز الاعتماد عليها كممثلة لآراء الشركة في أي تاريخ لاحق. وتُخلي الشركة مسؤوليتها صراحةً عن أي نية لتحديث أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي، إلا وفقًا لما يقتضيه القانون.

معلومات الاتصال:
جهة الاتصال للمستثمرين:
ميغان ليدوك
المدير المساعد لعلاقات المستثمرين
megan.leduc@cartesiantx.com

جهة الاتصال الإعلامية:
ديفيد روزن
شركاء أرجوت
david.rosen@argotpartners.com