○ الفعالية: معدل استجابة إجمالية 68% مع عملية lasme-cel 2 (ن = 22)، و83% في RP2D (ن = 12) و100% في مجموعة المرحلة الثانية المستهدفة (ن = 9)

○ السلامة: في المرحلة الأولى (ن = 40)، كان lasme-cel جيد التحمل بشكل عام (بما في ذلك حالة واحدة من الدرجة 2 IEC-HS والتي تم حلها)

○ المتانة: في المرضى الذين حققوا CR/CRi سلبي لـ MRD، كان متوسط البقاء الإجمالي 14.8 شهرًا

○ في المرحلة الثانية المستهدفة من السكان، معدل CR/CRi بنسبة 56% مع حوالي 80% من المرضى الذين حققوا حالة سلبية لـ MRD

○ في المرحلة الثانية من السكان المستهدفين، أصبح 100% من المرضى مؤهلين لعملية الزرع مع 78% منهم انتقلوا إلى عملية الزرع

○ من بين 11 مريضًا عولجوا سابقًا بكل العلاجات الثلاثة المستهدفة (إينوتوزوماب، وبليناتوموماب، وCD19 CAR-T)، استجاب 8 منهم وحقق 7 منهم حالة سلبية لـ MRD

○ تم البدء في المرحلة الثانية المحورية من BALLI-01 في r/r B-ALL

○ إجمالي مبيعات ذروة محتملة تصل إلى حوالي 700 مليون دولار في جميع أنحاء الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة

نيويورك، ١٦ أكتوبر ٢٠٢٥ (جلوب نيوز واير) - استضافت شركة سيلكتس (المشار إليها فيما يلي بـ "الشركة") (يورونكست غروث: ALCLS - ناسداك: CLLS)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تستخدم منصتها الرائدة لتحرير الجينات لتطوير علاجات خلوية وجينية منقذة للحياة، اليوم فعالية بحث وتطوير لعرض بيانات سريرية واعدة من المرحلة الأولى من دراسة BALLI-01 لدواء lasme-cel (UCART22) للمرضى غير المؤهلين للزراعة والمصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد للخلايا البائية (r/r B-ALL) الانتكاسي/المقاوم للعلاج في المرحلة الثالثة أو ما بعدها (3L+). كشفت الشركة عن تصميم المرحلة الثانية المحورية، ومسار التسجيل المخطط له للاستخدام الأولي لدواء lasme-cel، بالإضافة إلى الفرص التجارية المتاحة. كما تضمن الحدث حلقات نقاش مع خبراء عالميين في أمراض الدم حول إمكانات lasme-cel في تلبية الاحتياجات الكبيرة غير الملباة للمرضى الذين خضعوا لعلاجات مسبقة مكثفة.

قال أدريان كيلكوين، الحاصل على دكتوراه في الطب، ماجستير الصحة العامة، ماجستير إدارة الأعمال، والرئيس الطبي لشركة Cellectis: "نشعر بالتفاؤل إزاء نتائج المرحلة الأولى من دراسة BALLI-01 التي أجريت على مجموعة سكانية استنفدت خيارات العلاج المتاحة بشكل كبير وواجهت تشخيصًا سيئًا. إن مدى الاستجابة الذي لاحظناه، والذي مكّن نسبة عالية من المرضى في الدراسة من إجراء عملية الزرع، مع إمكانية تحقيق شفاء دائم، له أهمية سريرية كبيرة. نحن نركز على التقدم السريع في برنامجنا المحوري للمرحلة الثانية وتوفير lasme ^1- cel للمرضى الذين يعانون من هذه الحاجة الملحة".

اليوم، وصلت شركة Cellectis إلى نقطة تحول حاسمة مع انتقالنا بدواء Lasme-cel إلى تجربة المرحلة الثانية المحورية. إن الحاجة إلى علاج B-ALL المقاوم أو المتكرر، وخاصةً للمرضى البالغين الذين يهمهم كل يوم، كبيرة. تتمثل استراتيجيتنا في تحقيق الحد الأدنى من الشفاء التام السلبي للمرض المتبقي (MRD-negative) لفتح المجال أمام زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم وتحسين معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل ملحوظ . تُعدّ Cellectis رائدة في علاجات CAR-T الخيفية التي تهدف إلى أن تكون علاجًا أكثر أمانًا وسرعة وقابلية للتطوير وسهولة الوصول إليه. صُمم Lasme-cel ليكون جاهزًا للاستخدام عندما يكون المريض مستعدًا، مما قد يُمكّن من السيطرة السريعة على المرض بدلاً من الانتظار، مما قد يُمكّن المزيد من المرضى من الوصول إلى المرحلة التي تُصبح فيها عملية الزرع ممكنة،" هذا ما قاله الدكتور أندريه تشوليكا، الرئيس التنفيذي لشركة Cellectis. "ولهذا السبب فإن نهج CD22 الخيفي ليس مجرد برنامج آخر لعلاج CD19، بل هو حل محتمل لمجموعة أوسع من المرضى الذين يواجهون سرطان الدم الليمفاوي الحاد من النوع B/r."

دراسة المرحلة الأولى من BALLI-01 لتقييم lasme-cel

تم تصميم المرحلة الأولى من الدراسة السريرية BALLI-01 لتقييم السلامة والنشاط السريري لـ lasme-cel في المرضى المصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد B/r.

شملت تجربة BALLI-01 40 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 15 و70 عامًا، والذين يُظهرون أكثر من 70% من CD22 في خلايا الدم البيضاء السرطانية. خضع المرضى لعلاج مسبق مكثف بمتوسط 4 خطوط علاجية سابقة: 80% منهم تلقوا بليناتوموماب سابقًا، وحوالي نصفهم تلقوا إينوتوزوماب سابقًا، وعلاجًا سابقًا بخلايا CAR-T ذاتية المنشأ CD19.

أُعطيت خلايا لاسمي-سيل بجرعات متزايدة بعد استنزاف الخلايا الليمفاوية إما باستخدام فلودارابين وسيكلوفوسفاميد (FC) أو باستخدام أليمتوزوماب (FCA). وُضعت إضافة أليمتوزوماب للحفاظ على استنزاف الخلايا التائية والخلايا القاتلة الطبيعية لدى المضيف، ولدعم توسع خلايا لاسمي-سيل واستمرارها.

بيانات السلامة للمرحلة الأولى:

وتؤكد بيانات السلامة للمرحلة الأولى أن lasme-cel كان جيد التحمل بشكل عام، مع توقعات لعلاجات CAR-T، مع أحداث سلبية يمكن التحكم فيها، بما في ذلك متلازمة إطلاق السيتوكين (CRS) ومتلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المؤثرة المناعية (ICANS).

• كانت السمية المحددة للجرعة (DLTs) غير شائعة، حيث تم الإبلاغ عن حالة واحدة فقط عند مستوى الجرعة 3 (DL3)
• حدث حدث ضار ذو أهمية خاصة (AESI) لـ CRS في 2.5% من المرضى و ICANS في 5% من المرضى
• تم الإبلاغ عن 8 أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بـ lasme-cel

بيانات نشاط المرحلة 1

في المرحلة الأولى من دراسة BALLI-01، تم إعطاء 40 مريضًا غير مؤهلين لزراعة الأعضاء (3L+) جرعات من lasme-cel: 18 مريضًا تلقوا جرعة من منتج مُصنّع بواسطة CDMO خارجي (العملية 1، أو P1)، و22 مريضًا تلقوا جرعة من منتج مُصنّع بواسطة Cellectis (العملية 2، أو P2). في هذه المجموعة من البيانات، ارتبطت P2 بمعدل استجابة أعلى من P1.

معدل الشفاء الكامل (CR) / معدل الشفاء الكامل مع التعافي الدموي الكامل (CRi): 18% لـ P1 مقابل 36% لـ P2.

عند مستوى الجرعة 3 P2 (DL3)، الجرعة الموصى بها في المرحلة 2 (RP2D)، تم إعطاء الجرعة لـ 12 مريضًا (ن = 12):

• بلغ معدل CR/CRi 42%، حيث حقق 80% من هؤلاء المستجيبين حالة سلبية لـ MRD

بالنسبة للمجموعة الفرعية المكونة من 9 مرضى الذين استوفوا معايير مجموعة المرحلة المحورية 2 (العملية 2، DL3، العمر ≤ 50):

• بلغ معدل CR/CRi 56% مع 80% من المستجيبين سلبيين لـ MRD
• كان معدل الاستجابة للأدوية (ORR) 100% مع معدل استجابة أقل من الحد الأدنى (MRD) سلبيًا في 78%

في المرضى الذين عولجوا بـ P2، انتكس 13 مريضًا بعد علاج سابق موجه لـ CD22 (إينوتوزوماب). من بين هؤلاء المرضى الثلاثة عشر، حقق 4 (31%) منهم استجابة كاملة/استجابة كاملة مع حالة سلبية لـ MRD، وخضع جميعهم لعملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT). في مجموعة P2 الإجمالية، بلغ معدل الاستجابة الإجمالي 69% مع حالة سلبية لـ MRD لدى 83% من المستجيبين.

في المجموعة الفرعية RP2D (DL3)، كان 7 من هؤلاء المرضى الـ12 قد تعرضوا مسبقًا للإينوتوزوماب مع تحقيق 43% منهم لـ CR/CRi سلبي لـ MRD، وحقق جميعهم زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم.
في المجموعة P2، تلقى 11 من أصل 22 مريضًا ثلاثة علاجات مستهدفة مسبقًا: CD19 CAR-T، وblinatumumab، وinotozumab. من بين هؤلاء المرضى الذين تلقوا علاجًا مكثفًا مسبقًا، حقق 36% منهم استجابة كاملة/استجابة كاملة مع حالة سلبية لـ MRD.

يشير منحنى البقاء على قيد الحياة لهذه الدراسة إلى وجود فائدة واضحة: أظهر المرضى الذين خضعوا لعملية زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم بعد العلاج بتقنية lasme-cel ميلًا إلى البقاء على قيد الحياة لفترة أطول من أولئك الذين لم يخضعوا لعملية زرع.

وأظهرت بيانات المرحلة الأولى أن lasme-cel حافظ على فعاليته بغض النظر عن عدد أو نوع العلاجات السابقة، بما في ذلك CAR-T (60% من المشاركين)، وزرع الخلايا (50% من المرضى)، وblinatumomab (80% من المشاركين).

وبالنظر إلى هذه النتائج مجتمعة، فإنها تضع lasme-cel كعلاج محتمل يغير قواعد اللعبة بالنسبة للمرضى الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد من النوع B/r.

بعد اجتماعات نهاية المرحلة الأولى الناجحة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، وفرت شركة Cellectis مسار تسجيل لـ lasme-cel كجسر لزراعة الخلايا في حالات سرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL)/الناتج عن العلاج الإشعاعي. من المتوقع تسجيل أول مريض في المرحلة الثانية المحورية في الربع الأخير من عام 2025. وتتوقع Cellectis تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) في عام 2028.

لوحة B-ALL

تضمن يوم البحث والتطوير لشركة Cellectis أيضًا حلقة نقاش حول إمكانية استخدام تقنية lasme-cel في تلبية الحاجة الملحة لمرضى سرطان الدم الليمفاوي الحاد البائي (R/R). وضمت الحلقة النقاشية:

البروفيسور نيتين جين، أستاذ الطب بقسم سرطان الدم في مركز إم دي أندرسون للسرطان

البروفيسور نيكولاس بواسيل، رئيس وحدة المراهقين والشباب في قسم أمراض الدم بمستشفى سانت لويس AP-HP

الدكتور أرافيند راماكريشنان ، أخصائي الأورام الرائد والمدير الطبي لبرنامج سارة كانون لزراعة الأعضاء والعلاج الخلوي

فرصة تجارية لشركة لاسمي-سيل

وكجزء من عرض يوم البحث والتطوير، ناقشت الشركة الفرصة التجارية المحتملة لـ lasme-cel في r/r B-ALL.

في حال الموافقة على تسويقه، تُقدّر شركة Cellectis أن علاج lasme-cel لديه القدرة على الوصول إلى ما يقارب 1900 مريض مصاب بسرطان الدم الليمفاوي الحاد (B-ALL) من النوع 3L+ قابل للعلاج سنويًا بحلول عام 2035 في الولايات المتحدة الأمريكية، ودول الاتحاد الأوروبي الأربعة (ألمانيا، فرنسا، إسبانيا، إيطاليا) والمملكة المتحدة. من بين حوالي 9200 مريض مصاب بسرطان الدم الليمفاوي الحاد (B-ALL) من النوع 1L المتوقع علاجهم، من المتوقع أن يتطور حوالي 45% منهم إلى النوع 2L (معظمهم من المراهقين والبالغين الذين تُعطى نتائج أفضل للأطفال)، ومن المتوقع أن يحتاج ثلثا المرضى الذين عولجوا في النوع 2L إلى تدخل علاجي إضافي. وأخيرًا، يُؤخذ بعين الاعتبار ما يقارب 70% من المرضى الذين عولجوا في النوع 3L لأهلية العلاج الكيميائي الكيميائي الخيفي السريري CAR-T بناءً على لياقتهم البدنية والأمراض المصاحبة.

يتمتع Lasme-cel بمكانة تُمكّنه من الاستحواذ على غالبية هذه السوق المُستهدفة، نظرًا لما يُوفره من هدف بديل لـ CD19، وجرعة لمرة واحدة، وتوافر جاهز للاستخدام، واستجابات عميقة لـ MRD في بيئة 3L+. أشار قادة الرأي الرئيسيون للأطباء الذين تمت مقابلتهم إلى توقع استخدام lasme-cel لدى غالبية مرضى 3L+ في حال توفره، وتشير نظائر الأورام إلى نسبة تفضيل توضيحية لـ lasme-cel تبلغ حوالي 65% بين المرضى المؤهلين.

أخيرًا، يتمتع دواء lasme-cel بإمكانيات تسعير عالية في الولايات المتحدة الأمريكية، والاتحاد الأوروبي الرابع، والمملكة المتحدة. بالنسبة للاتحاد الأوروبي الرابع والمملكة المتحدة، قامت Cellectis بتثليث سعر أساسي توضيحي لدواء lasme-cel لعام 2025 يبلغ حوالي 365,000 دولار أمريكي من متوسط نطاق أسعار CAR-T، مع افتراض ثبات سعر القائمة المتوقع لعام 2035. أما بالنسبة للولايات المتحدة، فقد قامت Cellectis بتثليث سعر أساسي توضيحي لدواء lasme-cel ^لعام 2025 يبلغ حوالي 515,000 دولار أمريكي من متوسط نطاق أسعار CAR-T، مع افتراض نمو سعر القائمة المتوقع لعام 2035 بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ حوالي 5% بناءً على نمو الأسعار للفترة 2021-2025.

بناءً على الافتراضات السابقة، يُمكن أن يحقق lasme-cel مبيعات إجمالية محتملة تصل إلى حوالي 700 مليون دولار أمريكي في الولايات المتحدة الأمريكية، والاتحاد الأوروبي، والمملكة المتحدة بحلول عام 2035، أي ما يُعادل علاج حوالي 1100 مريض سنويًا. علاوة على ذلك، يُمكن أن ترتفع مبيعات الذروة الإجمالية إلى حوالي 1.3 مليار دولار أمريكي مع إمكانية توسيع نطاق التسويق ليشمل دمج علاجات الخط الثاني والخط الأول (MRD+). تُشير هذه التقديرات إلى أن lasme-cel لديه القدرة على دفع نمو مُجدٍ في سوق CAR-T في علاج سرطان الدم الليمفاوي الحاد البائي، مما يُؤدي إلى إمكانات مبيعات ذروة قوية مع هوامش ربح جذابة للغاية بفضل النهج الخيفي.

دراسة NatHaLi-01 لتقييم eti-cel (UCART20x22)

كشفت شركة Cellectis عن بيانات أولية حول eti-cel، وهو منتجها المُرشَّح لعلاج سرطان الغدد الليمفاوية غير الهودجكيني (r/r NHL) المُنتكس أو المُقاوم للعلاج. تُظهر هذه النتائج الأولية معدل استجابة إجمالية مُشجعًا بنسبة 86% ومعدل استجابة كاملة بنسبة 57% عند مستوى الجرعة الحالي (n=7)، حيث حقق 4 من أصل 7 مرضى استجابة كاملة.

يُبرز المعدل الأولي المرتفع للاستجابات الكاملة إمكانات هذا النهج المبتكر في تحسين نتائج مرضى سرطان الغدد الليمفاوية غير الهودجكيني (NHL) المُعالج/المُعالج. ومن المتوقع صدور المزيد من التحديثات على البرنامج بنهاية عام ٢٠٢٥.

شراكة استراتيجية مع أسترازينيكا

في عرضها التقديمي خلال يوم البحث والتطوير، سلّطت أسترازينيكا الضوء على أهمية استثمارها الاستراتيجي وتعاونها البحثي مع شركة سيلكتيس لتسريع طموحاتها في مجال العلاج الخلوي والطب الجينومي. ويستفيد هذا التعاون من خبرة سيلكتيس في تحرير الجينات وقدراتها التصنيعية لتطوير ما يصل إلى عشرة منتجات جديدة للعلاج الخلوي والجيناتي في مجالات ذات احتياجات طبية عالية غير مُلبّاة، بما في ذلك الأورام، وعلم المناعة، والاضطرابات الوراثية النادرة.

تفاصيل البث عبر الويب
سيتم نشر إعادة بث حدث اليوم ونسخة من العرض التقديمي على موقع Cellectis الإلكتروني.

نبذة عن سيليكتس

Cellectis شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تستخدم منصتها الرائدة في مجال تحرير الجينات لتطوير علاجات خلوية وجينية منقذة للحياة. تعتمد الشركة نهجًا خيفيًا في علاجات CAR T المناعية في علم الأورام، رائدةً مفهوم الخلايا CAR T الجاهزة للاستخدام والمعدلة جينيًا لعلاج مرضى السرطان، ومنصةً لتطوير علاجات جينية في دواعي علاجية أخرى. بفضل قدراتها التصنيعية الداخلية، تُعد Cellectis واحدة من شركات تحرير الجينات الشاملة القليلة التي تتحكم في سلسلة قيمة علاجات الخلايا والجينات من البداية إلى النهاية.

يقع المقر الرئيسي لشركة Cellectis في باريس، فرنسا، ولها فروع في نيويورك ورالي، كارولاينا الشمالية. Cellectis مدرجة في سوق ناسداك العالمي (رمزها: CLLS) وفي بورصة يورونكست للنمو (رمزها: ALCLS). لمعرفة المزيد، تفضل بزيارة www.cellectis.com وتابع Cellectis على LinkedIn و X.

بيان تحذيري

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات "تطلعية" ضمن نطاق قوانين الأوراق المالية المعمول بها، بما في ذلك قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام ١٩٩٥. يمكن تحديد البيانات التطلعية بكلمات مثل "مُصمم لـ"، "يتوقع"، "يمكن"، "قد"، "يُقدر"، "يتوقع"، "متوقع"، "توضيحي"، "يخطط"، "محتمل"، "محتمل"، "مُحدد"، "مُتوقع"، "ينبغي"، "يقترح"، و"سوف"، "سيكون"، أو النفي لهذه العبارات وما شابهها. تستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعات وافتراضات إدارتنا الحالية والمعلومات المتاحة حاليًا للإدارة، وتشمل بيانات تتعلق بفرص السوق فيما يتعلق بدواء lasme-cel (والافتراضات التي تستند إليها هذه القرارات، بما في ذلك ما يتعلق بالفئات المستهدفة والتسعير المحتمل)، وإمكانية أن تكون تجربة BALLI-01 في المرحلة الثانية مرحلة تسجيل، وتطور التجارب السريرية وتوقيتها وتقدمها (بما في ذلك ما يتعلق بتسجيل المرضى). ومتابعتها)، وتوقيت عرضنا للبيانات وتقديمنا للإيداعات التنظيمية (بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، تاريخ تقديم طلب ترخيص بيولوجي جديد)، وكفاية السيولة النقدية لتمويل العمليات، والفائدة المحتملة لمنتجاتنا وتقنياتنا المرشحة، والوضع المالي لشركة Cellectis. تُصدر هذه البيانات التطلعية في ضوء المعلومات المتاحة لنا حاليًا، وهي عرضة لمخاطر وشكوك كبيرة، بما في ذلك ما يتعلق بالمخاطر العديدة المرتبطة بتطوير مرشحات المنتجات الصيدلانية الحيوية. من بين هذه المخاطر الكبيرة احتمال عدم التحقق من صحة بيانات المرحلة الأولى من BALLI-01 من خلال بيانات من مرحلة لاحقة من التجارب السريرية، واحتمال عدم حصول مرشحنا على الموافقة التنظيمية للتسويق. يجب توخي الحذر الشديد عند تفسير نتائج دراسات المرحلة الأولى والنتائج المتعلقة بعدد قليل من المرضى - لا ينبغي اعتبار هذه النتائج تنبؤًا بالنتائج المستقبلية. علاوة على ذلك، هناك العديد من العوامل المهمة الأخرى، بما في ذلك تلك الموضحة في تقريرنا السنوي على النموذج 20-F بصيغته المعدلة، وفي تقريرنا المالي السنوي (بما في ذلك تقرير الإدارة) للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 والإيداعات اللاحقة التي تقدمها Cellectis. قد تؤثر المعلومات التي ننشرها من وقت لآخر مع هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والمتاحة على موقع الهيئة الإلكتروني www.sec.gov ، بالإضافة إلى المخاطر والشكوك الأخرى المعروفة وغير المعروفة، سلبًا على هذه البيانات التطلعية، وقد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا أو أدائنا أو إنجازاتنا الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة صراحةً أو ضمنًا في البيانات التطلعية. باستثناء ما يقتضيه القانون، لا نتحمل أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية علنًا، أو تحديث أسباب اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في البيانات التطلعية، حتى في حال توفر معلومات جديدة في المستقبل.

لمزيد من المعلومات حول Cellectis، يرجى الاتصال بـ:

جهات الاتصال الإعلامية:
باسكالين ويلسون، مدير الاتصالات، + 33 (0)7 76 99 14 33، media@cellectis.com
باتريشيا سوسا نافارو، رئيسة موظفي الرئيس التنفيذي، +33 (0)7 76 77 46 93

جهة الاتصال للعلاقات مع المستثمرين:
آرثر ستريل، الرئيس المالي والرئيس التنفيذي للأعمال، investors@cellectis.com

__________

¹ لا يعد Lasme-cel منتجًا تجاريًا معتمدًا من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

² افتراضات التسعير لأغراض توضيحية فقط - لم تبدأ شركة Cellectis في التفاوض على الأسعار ولم تتخذ أي قرارات تسعيرية بشأن lasme-cel.

مرفق

• محتوى يوم البحث والتطوير للعلاقات العامة باللغة الإنجليزية.pdf