تظهر البيانات أن PALSONIFY كان جيد التحمل وأن مستويات IGF-1 ظلت تحت السيطرة بشكل مستقر أثناء التوسعات المفتوحة طويلة الأمد لدراسات PATHFNDR-1 وPATHFNDR-2

تُظهر عروض PALSONIFY الإضافية انخفاضًا في عبء الأعراض التي يبلغ عنها المريض، بما في ذلك شدة الأعراض ومعدلات تفاقم الأعراض

سان دييغو، 13 يوليو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة كرينيتكس فارماسوتيكالز (ناسداك: CRNX) اليوم عن بيانات جديدة من برنامج التطوير السريري الخاص بها لتقييم دواء PALSONIFY ^™ (بالتوسوتين) الذي يُعطى عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لعلاج ضخامة الأطراف، وسيتم تقديم هذه البيانات في العديد من العروض التقديمية الشفوية والملصقات في الاجتماع السنوي للجمعية الغدد الصماء، ENDO 2025. والجدير بالذكر أن بيانات التمديد المفتوح (OLE) من كل من تجربتي PATHFNDR-1 وPATHFNDR-2 المحوريتين سيتم تقديمها في عرضين تقديميين، مما يوضح الملف السريري طويل الأمد لدواء PALSONIFY لدى الأشخاص المصابين بضخامة الأطراف.

مع اقتراب موعد إطلاق دواء PDUFA عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا من PALSONIFY، يسعدنا أن نرى مجموعة متزايدة من البيانات التي تُؤكد باستمرار على إمكاناته كعلاج الجيل القادم للأشخاص الذين يعانون من ضخامة الأطراف،" صرّح الدكتور سكوت ستروثرز، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Crinetics. وأضاف: "بناءً على النتائج المذهلة للمرحلة الثالثة من تجارب PATHFNDR التي عرضناها سابقًا في مؤتمر ENDO، تُقدم البيانات الجديدة طويلة المدى التي نعرضها هذا العام دليلًا إضافيًا على قدرة PALSONIFY على تحقيق تحكم دائم في مستوى IGF-1، وتحسينات مستدامة في أعراض المرضى، ومستوى سلامة ثابت."

دراسة التمديد المفتوح (OLE) لـ PATHFNDR-1
شملت تجربة PATHFNDR-1 من المرحلة الثالثة بالغين مصابين بضخامة الأطراف، والذين خضعوا للتحكم الكيميائي الحيوي باستخدام ربيطات مستقبلات السوماتوستاتين (SRLs) القابلة للحقن شهريًا. بعد فترة عشوائية مضبوطة بدواء وهمي استمرت 36 أسبوعًا، دخل 53 من أصل 58 مشاركًا (91%) في مرحلة التمديد المفتوحة أحادية الذراع الجارية. يتضمن التحليل المؤقت بيانات حتى الأسبوع 96 من إجمالي المشاركين في الدراسة (60 أسبوعًا في OLE).

• في المرضى الذين انتقلوا من SRLs المحقونة إلى PALSONIFY عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، ظلت مستويات عامل النمو الشبيه بالأنسولين 1 (IGF-1) المتوسطة مستقرة مع IGF-1 (متوسط ± SE) 0.93 ± 0.22 عند خط الأساس OLE و 0.81 ± 0.21 مرة الحد الأعلى الطبيعي (ULN) في الأسبوع 96، مما يدل على التحكم الكيميائي الحيوي الدائم خلال هذه الفترة الزمنية.
• وكانت مستويات هرمون النمو (GH) مستقرة أيضًا، مع متوسط قيم 1.0 ± 1.0 نانوغرام/مل في البداية و1.1 ± 1.2 نانوغرام/مل في الأسبوع 96.
• كما ظل التحكم في الأعراض، كما تم قياسه من خلال مذكرات أعراض ضخامة الأطراف (ASD) - وهي نتيجة يومية مكونة من سبعة بنود يتم الإبلاغ عنها من قبل المريض لتقييم أعراض ضخامة الأطراف الأساسية مثل الصداع وآلام المفاصل والتعرق والتعب وتورم الأنسجة الرخوة - مستقراً في الأسبوع 96.
• كان PALSONIFY جيد التحمل بشكل عام.

سيتم تضمين هذه النتائج في عرض شفوي بعنوان "السيطرة على المرض لدى المرضى الذين يعانون من ضخامة الأطراف والذين يتحولون من ربيطات مستقبلات السوماتوستاتين المحقونة إلى البالتوسوتين الفموي مرة واحدة يوميًا: النتائج المؤقتة لتمديد PATHFNDR-1 المفتوح"، والذي سيقام في 13 يوليو من الساعة 2:45 إلى 3:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ.

دراسة PATHFNDR-2 OLE
تجربة PATHFNDR-2 هي دراسة عشوائية، مزدوجة التعمية، مُحكمة بدواء وهمي، من المرحلة الثالثة، تُقيّم استخدام دواء PALSONIFY عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لدى البالغين المصابين بضخامة الأطراف غير المُتحكم بها كيميائيًا (خط الأساس IGF-1 > 1.3 × ULN). بعد فترة دراسة سريرية مُستمرة لمدة 24 أسبوعًا، دخل 103 من أصل 106 مُستكملين (97.2%) مرحلة الدراسة السريرية المُستمرة، بالإضافة إلى 11 مريضًا إضافيًا كانوا مؤهلين لمرحلة الدراسة السريرية، لكنهم سُجِّلوا مُباشرةً في مرحلة الدراسة السريرية بعد إتمام التسجيل في مرحلة الدراسة السريرية. يتضمن هذا التحليل المُؤقت بيانات فعالية من 88 مريضًا حتى الأسبوع 84 (أي ما يُعادل 60 أسبوعًا في مرحلة الدراسة السريرية)، مع بيانات السلامة المُبلغ عنها لجميع المُسجلين البالغ عددهم 114 مريضًا.

• شهد المرضى الذين تلقوا علاجًا وهميًا خلال مرحلة العلاج الإشعاعي انخفاضًا مستمرًا في مستويات IGF-1، بمتوسط تغير عن خط الأساس بلغ -0.81 × الحد الأقصى الطبيعي في الأسبوع 84 (ن = 39). وأظهر المشاركون في العلاج الإشعاعي المباشر (ن = 9) انخفاضات مماثلة (-0.75 × الحد الأقصى الطبيعي)، بينما حافظ أولئك الذين عولجوا بـ PALSONIFY خلال مرحلة العلاج الإشعاعي (ن = 40) على مستوى التحكم (متوسط التغير -0.01 × الحد الأقصى الطبيعي).
• تم التحكم بشكل دائم في هرمون النمو ودرجات أعراض اضطراب طيف التوحد وحجم ورم الغدة النخامية طوال فترة الدراسة.
• كان PALSONIFY جيد التحمل بشكل عام.
  

سيتم تضمين هذه النتائج في عرض ملصق بعنوان "بالتوسوتين عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا في علاج المرضى الذين يعانون من ضخامة الأطراف غير المنضبطة كيميائيًا: النتائج المؤقتة لتمديد PATHFNDR-2 المفتوح"، والذي سيقام في 14 يوليو، من الساعة 12:00 ظهرًا حتى 1:30 ظهرًا بتوقيت المحيط الهادئ.

أظهرت بيانات إضافية عُرضت في مؤتمر ENDO 2025 تأثير دواء PALSONIFY على عبء أعراض ضخامة الأطراف. أظهر تحليل مُجمّع لدرجات اضطراب طيف التوحد من PATHFNDR-1 وPATHFNDR-2 أن نسبة أكبر من المرضى الذين عولجوا بدواء PALSONIFY عانوا من عبء أعراض ضخامة الأطراف أقل مقارنةً بالعلاج الوهمي، بغض النظر عن حجم تأثير الأعراض، أو تاريخ العلاج، أو حالة السيطرة الكيميائية الحيوية على المرض. في تحليل بيانات PATHFNDR-1، شهد المرضى الخاضعون للرقابة الكيميائية الحيوية الذين تحولوا من حقن SRLs إلى PALSONIFY انخفاضًا ملحوظًا في تفاقم الأعراض اليومية - من أكثر من 30% من أيام استخدام SRLs إلى 6.2% فقط خلال جرعات PALSONIFY المستقرة (قيمة الاحتمال < 0.0001). سيتم نشر جميع العروض التقديمية على موقع Crinetics.com وقت العرض التقديمي.

حول PALSONIFY™ ( بالتوسوتين)
يُعدّ دواء PALSONIFY، المرشح الرئيسي لتطوير دواء Crinetics، أول مُنشِّط غير ببتيدي مُستهدف انتقائيًا لمستقبلات السوماتوستاتين من النوع 2 (SST2) يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، وقد استكمل المرحلة الثالثة من التطوير السريري لعلاج ضخامة الأطراف، وهو الآن في المرحلة الثالثة من التطوير السريري لعلاج متلازمة الكارسينويد المرتبطة بأورام الغدد الصماء العصبية. صُمم الدواء ليكون خيارًا فمويًا يُؤخذ مرة واحدة يوميًا للسيطرة على ضخامة الأطراف ومتلازمة الكارسينويد. في دراسات المرحلة الثالثة، حافظ دواء PALSONIFY، الذي يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، على مستويات عامل النمو الشبيه بالأنسولين (IGF-1) والتحكم في أعراضه لدى مرضى ضخامة الأطراف الذين تم تحويلهم من الأدوية الشهرية القابلة للحقن (PATHFNDR-1)، وخفّض مستويات عامل النمو الشبيه بالأنسولين (IGF-1) وعبء الأعراض لديهم بسرعة لدى مرضى ضخامة الأطراف غير المُعالَجين طبيًا (PATHFNDR-2). يُعد عامل النمو الشبيه بالأنسولين (IGF-1) المؤشر الحيوي الرئيسي الذي يستخدمه أطباء الغدد الصماء لعلاج مرضى ضخامة الأطراف. أظهرت نتائج دراسة المرحلة الثانية في متلازمة الكارسينويد انخفاضًا سريعًا ومستدامًا في نوبات الاحمرار وتكرار حركة الأمعاء، وهي الأعراض الأكثر شيوعًا لمتلازمة الكارسينويد، مما أدى إلى بدء تجربة المرحلة الثالثة للسيطرة على متلازمة الكارسينويد في المرضى الذين يعانون من أورام الغدد الصماء العصبية.

نبذة عن شركة كرينيتكس للأدوية
شركة كرينيتكس للأدوية هي شركة أدوية في المرحلة السريرية، تُركز على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة لأمراض الغدد الصماء والأورام المرتبطة بها. يُعدّ دواء بالسونيفاي (بالتوسوتين)، المرشح الرئيسي لتطوير الدواء لدى كرينيتكس، أول مُنشِّط غير ببتيدي تجريبي يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، وهو مُنشِّط انتقائي لمستقبلات السوماتوستاتين من النوع 2 (SST2)، وهو قيد التطوير السريري لعلاج ضخامة الأطراف ومتلازمة الكارسينويد المرتبطة بأورام الغدد الصماء العصبية. أما دواء أتوميلنانت، فهو قيد التطوير حاليًا لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي ومتلازمة كوشينغ المعتمدة على هرمون قشر الكظر (ACTH). جميع الأدوية المرشحة التي تُقدمها الشركة تُعطى عن طريق الفم، وهي جزيئات صغيرة، وهي كيانات كيميائية جديدة ناتجة عن جهود اكتشاف أدوية داخلية، بما في ذلك برامج اكتشاف إضافية تُعالج مجموعة متنوعة من أمراض الغدد الصماء مثل فرط نشاط جارات الدرقية، وداء الكلى المتعدد الكيسات، وداء جريفز (بما في ذلك مرض عين الغدة الدرقية)، وداء السكري، والسمنة، ومؤشرات الأورام التي تستهدف مستقبلات البروتين GPCR.

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ضمن معنى القسم 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والقسم 21E من قانون بورصة الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. جميع البيانات بخلاف بيانات الحقائق التاريخية الواردة في هذا البيان الصحفي هي بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالخطط والجداول الزمنية للتطوير السريري لـ atumelnant و PALSONIFY ، بما في ذلك الإمكانات العلاجية والفوائد السريرية أو ملف تعريف السلامة الخاص بها؛ والتوقيت المتوقع لتاريخ عمل PDUFA المستهدف لتقديم طلب NDA الخاص بنا إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وقرار EMA المحتمل لـ MAA الخاص بنا لـ PALSONIFY لعلاج أو الحفاظ على علاج ضخامة الأطراف في الولايات المتحدة وغيرها من الولايات القضائية المعمول بها، والخطط والجداول الزمنية للإطلاق التجاري لـ PALSONIFY إذا تمت الموافقة عليه؛ والإمكانات العلاجية لمرشحي التطوير لدينا. في بعض الحالات، يمكنك التعرف على البيانات التطلعية من خلال مصطلحات مثل "قد" و"سوف" و"ينبغي" و"يتوقع" و"يخطط" و"يتوقع" و"يمكن" و"ينوي" و"يستهدف" و"يتوقع" و"يتأمل" و"يعتقد" و"يقدر" و"يتنبأ" و"محتمل" و"قادم" أو "يستمر" أو النفي لهذه المصطلحات أو التعبيرات المماثلة الأخرى. تتحدث هذه البيانات التطلعية فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي وتخضع لعدد من المخاطر وعدم اليقين والافتراضات، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، قد تتغير البيانات الأولية أو البيانات الرئيسية التي نبلغ عنها بعد الانتهاء أو مراجعة أكثر شمولاً للبيانات المتعلقة بالدراسات السريرية وقد لا تعكس هذه البيانات بدقة النتائج الكاملة للدراسة السريرية، وقد لا تتفق إدارة الغذاء والدواء والهيئات التنظيمية الأخرى مع تفسيرنا لهذه النتائج؛ قد تؤدي الأحداث الجيوسياسية إلى تعطيل أعمال شركة Crinetics وأعمال الأطراف الثالثة التي تعتمد عليها، بما في ذلك تأخير أو تعطيل دراساتها السريرية ودراسات ما قبل السريرية والتصنيع وسلسلة التوريد أو إضعاف إنتاجية الموظفين؛ نجاح الدراسات السريرية وغير السريرية التي تُجريها شركة كرينيتكس؛ والتطورات التنظيمية في الولايات المتحدة والدول الأجنبية؛ وقد لا تُجرى الدراسات السريرية وما قبل السريرية في الوقت أو بالطريقة المتوقعة، أو قد لا تُجرى على الإطلاق؛ كما أن توقيت ونتائج البحث والتطوير والمراجعة التنظيمية غير مؤكدة، وقد لا تُحرز أدوية كرينيتكس المُرشحة تقدمًا في التطوير أو تُعتمد للتسويق؛ بالإضافة إلى المخاطر وعدم اليقين الأخرى الموضحة في الإيداعات الدورية التي تُقدمها الشركة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC). قد لا تتحقق الأحداث والظروف الواردة في البيانات التطلعية للشركة أو تحدث، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في البيانات التطلعية. يمكن الاطلاع على معلومات إضافية حول المخاطر التي تواجهها شركة كرينيتكس تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات الدورية التي تقدمها كرينيتكس لهيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، وتقريرها ربع السنوي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2025. نحذركم من الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تعكس إلا تاريخ صدورها. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تعتزم كرينيتكس تحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة في هذه الوثيقة علنًا، سواءً نتيجةً لأي معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو تغيرات في الظروف أو غير ذلك.

اتصال:

وسائط:
ناتالي باديلو
رئيس الاتصالات المؤسسية
nbadillo@crinetics.com
(858) 345-6075

المستثمرون:
جاياثري ديواكار
رئيس علاقات المستثمرين
gdiwakar@crinetics.com
(858) 345-6340