قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء إنها تحقق في خطر الإصابة بفشل الكبد الحاد مع نتائج خطيرة، بما في ذلك دخول المستشفى والوفاة، بعد علاج Elevidys من شركة Sarepta Therapeutics، Inc. (NASDAQ: SRPT ) وتقييم الحاجة إلى مزيد من الإجراءات التنظيمية.

منذ الموافقة، تلقت الوكالة تقريرين عن فشل كبدي حاد مميت بعد علاج مرضى الأطفال الذكور غير القادرين على المشي المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD) باستخدام Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)، وهو علاج جيني يعتمد على ناقل فيروسي مرتبط بالغدة.

يبدو أن حالتي الوفاة المُبلغ عنهما لدى مرضى دوشين غير القادرين على الحركة مرتبطتان بالعلاج بدواء إليفيديس. وقد وردت التقارير من بيانات التجارب السريرية وما بعد التسويق.

اقرأ أيضًا: تراجع سهم شركة ساريبتا ثيرابيوتكس بأكثر من 40% بعد ثاني حالة وفاة مرتبطة بعلاجها الجيني

في هاتين الحالتين، ظهرت على المرضى علامات ارتفاع في مستويات إنزيمات ناقلة الأمين وتم إدخالهم إلى المستشفى بعد أقل من شهرين من العلاج باستخدام إليفيديس.

يوم الأربعاء، أكدت شركة إتش سي واينرايت توصيتها ببيع دواء ساريبتا، مع الحفاظ على توقعات سعرية عند 10 دولارات . وأعرب المحلل ميتشل كابور عن اعتقاده بأنه "من المرجح جدًا أن تطلب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الأقل تعديل صياغة مؤشر أسعار الدواء الأمريكي (USPI) للإشارة إلى خطر فشل الكبد أو الوفاة".

ويقول المحلل إن السيناريو الأسوأ بالنسبة لشركة ساريبتا هو أن تطلب إدارة الغذاء والدواء في نهاية المطاف من الشركة سحب عقار إليفيديس من السوق الأمريكية.

وشدد كابور على المخاطر الحرجة التي تواجه شركة ساريبتا، قائلاً: "إذا تم سحب إيليفيديس، فإننا لا نرى سوى القليل من القيمة الجوهرية المتبقية في الشركة".

وسلط كابور الضوء أيضًا على إدارة الغذاء والدواء باعتبارها رياحًا معاكسة محتملة، مشيرًا إلى أن رئيس مركز تقييم وأبحاث المواد البيولوجية (CBER) فيناي براساد أعرب سابقًا عن رفضه الشديد للموافقة الأولية التي حصل عليها بيتر ماركس على عقار إيليفيديس.

إن هذا التشكك الراسخ من جانب الدكتور براساد، حتى قبل التقارير الأخيرة عن الوفيات الناجمة عن فشل الكبد، يشير إلى تردد محتمل في دعم استمرار شركة ساريبتا في تسويق عقار إيليفيديس.

للحصول على منظور أوسع حول توقعات Sarepta، استكشف كيف ينظر المحللون الآخرون إلى السهم .

حركة السعر: يتم تداول سهم SRPT بانخفاض بنسبة 9.96% إلى 17.09 دولارًا عند آخر فحص يوم الأربعاء.

اقرأ التالي:

• تواجه شركة بريستول مايرز تحقيقًا بتهمة التلاعب بسوق دواء للسرطان بقيمة ملياري دولار

صورة فوتوغرافية بواسطة Tada Images عبر Shutterstock