- أظهر دواء زيليسيمينت باسيفارسين (z-basivarsen) تحسناً وظيفياً مستداماً عبر مقاييس سريرية متعددة في التجربة السريرية الجارية ACHIEVE -

- من المتوقع استكمال التسجيل في مجموعة التوسع التسجيلي لبرنامج ACHIEVE في أوائل الربع الثاني من عام 2026 -

والثام، ماساتشوستس، 20 يناير 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة داين ثيرابيوتكس (ناسداك: DYN)، وهي شركة في المرحلة السريرية تركز على تحسين وظائف الأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية، اليوم أن وزارة الصحة والعمل والرفاهية في اليابان منحت دواء زيليسيمينت باسيفارسن (z-basivarsen) تصنيف دواء اليتيم، لعلاج ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1). ويخضع دواء z-basivarsen حاليًا للتقييم في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية ACHIEVE على الأفراد المصابين بـ DM1.

قال الدكتور دوغ كير، كبير المسؤولين الطبيين في شركة داين: "من خلال استهدافه للأساس البيولوجي لمرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1)، أظهر دواء z-basivarsen تحسناً مبكراً ومستداماً في توتر العضلات وقوتها ووظائفها، مع سجل أمان ممتاز. ويؤكد هذا التصنيف في اليابان، إلى جانب التصنيفات الممنوحة بالفعل في الولايات المتحدة وأوروبا، على الحاجة المُلحة لعلاجات جديدة، ويُبرز إمكانات z-basivarsen في تحقيق تحسن وظيفي ملموس للأشخاص المصابين بمرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1)".

في اليابان، يُمنح تصنيف "دواء اليتيم" للأدوية المُخصصة لعلاج الأمراض النادرة التي تُصيب أقل من 50,000 مريض في البلاد، والتي تُمثل حاجة طبية مُلحة. تشمل المزايا دعم تكاليف التطوير، وحق احتكار السوق لمدة تصل إلى 10 سنوات في حال الموافقة. كما حصل دواء Z-basivarsen على تصنيفات "العلاج المبتكر" و"المسار السريع" و"دواء اليتيم" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وتصنيف "دواء اليتيم" من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج الأفراد المصابين بمرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1).

حول تجربة ACHIEVE
دراسة ACHIEVE هي دراسة سريرية عالمية، عشوائية، مضبوطة بالغفل، مزدوجة التعمية، من المرحلة الأولى/الثانية، تُقيّم سلامة وفعالية دواء زيليسيمينت باسيفارسين (z-basivarsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-101) لدى مرضى ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1). أسفرت مرحلة الجرعات المتصاعدة المتعددة (MAD) من الدراسة عن اختيار جرعة ونظام علاجي معتمدين، وهما 6.8 ملغ/كغ من z-basivarsen تُعطى كل ثمانية أسابيع. وقد تم تشكيل مجموعة موسعة من المرضى لدعم طلبات التسجيل المحتملة، بما في ذلك الموافقة المعجلة في الولايات المتحدة. تتمثل نقطة النهاية الأولية لهذه المجموعة في التغير عن خط الأساس في توتر عضلات الإصبع الأوسط، كما يُقاس بزمن فتح اليد بالفيديو (vHOT) بعد 6 أشهر، مقارنةً بالغفل. لمزيد من المعلومات حول دراسة ACHIEVE، يُرجى زيارة الموقعين الإلكترونيين www.clinicaltrials.gov و euclinicaltrials.eu .

حول zeleciment basivarsen (z-basivarsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-101)
يُعدّ Z-basivarsen علاجًا تجريبيًا قيد التقييم في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية العالمية ACHIEVE، والمخصصة للأشخاص المصابين بمرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1). يتكون Z-basivarsen من أوليغونوكليوتيد مضاد للجينات (ASO) مرتبط بجزء رابط للمستضد (Fab) يرتبط بمستقبل الترانسفيرين 1 (TfR1) لتمكين وصوله إلى العضلات والجهاز العصبي المركزي. صُمم هذا الدواء لتحسين وظائف الجسم لدى المصابين بمرض DM1 عن طريق تقليل الحمض النووي الريبوزي النووي السام (DMPK RNA) لتحرير بروتينات التضفير والسماح بمعالجة الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) بشكل طبيعي. وقد حصل Z-basivarsen على تصنيفات العلاج المبتكر، والدواء اليتيم، والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتصنيف الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية لعلاج مرض DM1.

حول ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)
ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1) مرض عصبي عضلي وراثي نادر ومتفاقم، يتميز بارتفاع معدلات الإصابة والوفاة المبكرة. يصيب DM1 حوالي 40,000 شخص في الولايات المتحدة وحوالي 55,000 شخص في الاتحاد الأوروبي. تختلف شدة الأعراض وسرعة تطور المرض. قد تبدأ الأعراض في أي مرحلة من حياة المصاب، وذلك بحسب نوع DM1. تظهر أعراض DM1 لدى البالغين عادةً بين سن 20 و40 عامًا. ينجم DM1 عن طفرات في جين DMPK، مما يؤدي إلى خلل واسع النطاق في عملية تضفير الحمض النووي الريبوزي (RNA)، والمعروف باسم اعتلال التضفير، والذي يُسبب مظاهر المرض في أجهزة متعددة من الجسم. يعاني المصابون من طيف واسع من الأعراض، تشمل: ضعف العضلات في جميع أنحاء الجسم، التوتر العضلي أو صعوبة إرخاء العضلات، النعاس المفرط أثناء النهار، التعب، اضطراب النوم، ضعف الإدراك، عدم انتظام ضربات القلب، مشاكل في الجهاز التنفسي، واضطرابات في الجهاز الهضمي. على الرغم من أن السبب الجيني لمرض ضمور العضلات من النوع الأول مفهوم جيدًا، إلا أنه لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتعديل مسار المرض لمرض ضمور العضلات من النوع الأول.

نبذة عن شركة داين ثيرابيوتكس
تركز شركة داين ثيرابيوتكس على تحسين الأداء الوظيفي للأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية. نعمل على تطوير علاجات تستهدف العضلات والجهاز العصبي المركزي لمعالجة السبب الجذري للمرض. وتُجري الشركة حاليًا برامج سريرية متقدمة لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD) وضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، بالإضافة إلى برامج ما قبل السريرية لعلاج ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) ومرض بومبي. في داين، مهمتنا هي تحسين الأداء الوظيفي للأفراد والعائلات والمجتمعات. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني https://www.dyne-tx.com/ ، وتابعونا على منصات التواصل الاجتماعي X و LinkedIn و Facebook .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بما يلي: استراتيجية داين، وعملياتها المستقبلية، وآفاقها وخططها، وأهداف إدارتها؛ وإمكانات دواء زيليسيمينت باسيفارسين (المعروف أيضًا باسم داين-101)؛ والجداول الزمنية المتوقعة لاستكمال تسجيل مجموعة التوسع التسجيلي للتجربة السريرية ACHIEVE؛ وتقديم طلبات الحصول على موافقة التسويق والإطلاق التجاري؛ وتشمل التوقعات المتعلقة بتوقيت ونتائج التفاعلات مع الهيئات التنظيمية، بما في ذلك ما إذا كانت شركة داين ستحقق الفوائد المتوقعة من تصنيف دواء z-basivarsen كدواء يتيم في اليابان، بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتُستخدم كلمات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "يمكن"، "نُقدّر"، "نأمل"، "ننوي"، "قد"، "ربما"، "هدف"، "مستمر"، "نخطط"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "محتمل"، "ينبغي"، "سوف"، أو "قد"، أو نفي هذه المصطلحات، أو مصطلحات أخرى مماثلة، لتحديد البيانات الاستشرافية، مع العلم أن ليس كل البيانات الاستشرافية تحتوي على هذه الكلمات. وقد لا تتمكن شركة داين من تحقيق الخطط أو النوايا أو التوقعات المُفصح عنها في هذه البيانات الاستشرافية، لذا يُرجى عدم الاعتماد عليها بشكل مُفرط. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الخطط والنوايا والتوقعات المُفصح عنها في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لعوامل مهمة مختلفة، بما في ذلك: الشكوك الكامنة في تحديد وتطوير المنتجات المرشحة، بما في ذلك بدء واستكمال الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ والشكوك المتعلقة بتوافر وتوقيت نتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ والشكوك المتعلقة بتوقيت وقدرة شركة داين على تسجيل المرضى في التجارب السريرية؛ وما إذا كانت نتائج الدراسات ما قبل السريرية وبيانات التجارب السريرية ستكون مؤشرًا على النتائج النهائية للتجارب السريرية أو التجارب الأخرى؛ وما إذا كانت بيانات التجارب السريرية ستدعم تقديم طلبات الحصول على الموافقات التنظيمية؛ والشكوك المتعلقة بتفسير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وغيرها من السلطات التنظيمية لبيانات التجارب السريرية لشركة داين وقبول برامجها السريرية، وكذلك عملية الموافقة التنظيمية على منتجات داين المرشحة؛ وما إذا كانت موارد داين النقدية ستكون كافية لتمويل نفقاتها التشغيلية المتوقعة وغير المتوقعة، والتزامات خدمة الدين، ومتطلبات الإنفاق الرأسمالي. بالإضافة إلى المخاطر والشكوك المحددة في ملفات شركة داين لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك أحدث تقرير ربع سنوي (نموذج 10-Q) للشركة، وفي أي ملفات لاحقة قد تقدمها داين إلى الهيئة. علاوة على ذلك، تعكس البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي وجهة نظر داين حتى تاريخ هذا البيان. تتوقع داين أن تؤدي الأحداث والتطورات اللاحقة إلى تغيير وجهة نظرها. ومع ذلك، فبينما قد تختار داين تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، فإنها تُخلي مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بالقيام بذلك. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل وجهة نظر داين في أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

للتواصل:

المستثمرون
ميا توبياس
ir@dyne-tx.com
781-317-0353

وسائط
ستايسي نارتكر
snartker@dyne-tx.com
781-317-1938