والثام، ماساتشوستس، 6 أكتوبر/تشرين الأول 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة داين ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: DYN )، وهي شركة في المرحلة السريرية تُركز على تحسين وظائف الأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية، اليوم عن بيانات إضافية لعام كامل من تجربتها السريرية الجارية في المرحلة 1/2 من برنامج "ACHIEVE" لعلاج زيلسيمنت باسيفارسين (z-basivarsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-101)، لدى مرضى يعانون من ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، حيث أظهرت تحسنًا سريريًا ذا دلالة في الوظيفة والقوة عند الجرعة المُحددة. وستُعرض هذه البيانات في المؤتمر الدولي السنوي الثلاثين للجمعية العالمية للعضلات (WMS)، الذي يُعقد افتراضيًا في فيينا، النمسا، في الفترة من 7 إلى 11 أكتوبر/تشرين الأول 2025.

قال الدكتور دوغ كير، كبير المسؤولين الطبيين في شركة داين: "نقدم هذا الأسبوع تحليلات إضافية من البيانات التي تم جمعها في يونيو، والتي تُظهر أن التحسن في الوظيفة والقوة يمتد إلى الأطراف العلوية والسفلية، وهو ذو أهمية واضحة للمرضى والأطباء على حد سواء". وأضاف: "صُمم دواء Z-basivarsen لتحقيق تحسن وظيفي واسع النطاق للمرضى، ونعتقد أنه يتمتع بإمكانية فريدة لتخفيف أعراض المرض المرتبطة بالجهاز العصبي المركزي، مثل ضعف الإدراك واضطرابات النوم والإرهاق".

قالت الدكتورة فاليريا سانسوني، الحاصلة على درجة الدكتوراه في الطب، والمديرة السريرية والعلمية في المركز السريري NeMO في ميلانو، وأستاذة علم الأعصاب في جامعة ميلانو، والباحثة الرئيسية في تجربة ACHIEVE: "أعتقد أن بيانات z-basivarsen تدعم قدرته على تحقيق فوائد واسعة النطاق لمرضى داء السكري من النوع الأول، مما يساعد على تحسين قدرتهم على العمل وممارسة حياتهم اليومية بطريقة تُحدث فرقًا حقيقيًا في حياتهم". وأضافت: "إن اتساق هذه البيانات عبر مجموعة متنوعة من النقاط النهائية، حتى عام واحد، يزيد من ثقتي بإمكانيات z-basivarsen. إن انطباع المرضى عن التحسن مُشجع، ويُقدم دليلًا أوليًا على احتمال وجود تأثير واسع وفعال للعلاج بـ z-basivarsen".

البيانات السنوية المعروضة في مؤتمر WMS هذا الأسبوع مستقاة من بالغين مصابين بداء السكري من النوع الأول (عددهم 6) مسجلين في المجموعة التي قيّمت الجرعة المسجلة المختارة، وهي 6.8 ملغ/كغ كل 8 أسابيع، في الجزء العشوائي المُتحكم به باستخدام دواء وهمي، والمُعتمد على جرعة تصاعدية متعددة (MAD) من تجربة ACHIEVE. هذه النتائج مستمدة من تحليل إضافي لنفس المجموعة والفترة الزمنية التي أُبلغت عنها بياناتها سابقًا في 17 يونيو/حزيران 2025.

تتضمن البيانات التي سيتم تقديمها في WMS النتائج التي تم الكشف عنها سابقًا بالإضافة إلى النتائج الجديدة:

• توتر العضلات: تحسن قوي ومستدام من الأساس في توتر العضلات في اليد، كما تم قياسه من خلال وقت فتح اليد بالفيديو (vHOT).
  
  
• الوظيفة: تحسينات ذات معنى ومستدامة من خط الأساس في نقاط نهاية وظيفية متعددة، بما في ذلك البيانات من اختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار (10MWR) واختبار الجلوس للوقوف 5 مرات (5xSTS)، بالإضافة إلى:
  
  
  • بيانات جديدة تظهر تحسنًا في اختبار 9-Hole Peg (9HPT)، وهو مقياس لوظيفة الطرف العلوي يركز على البراعة اليدوية والتنسيق، والذي يستخدم بشكل متكرر في الحالات العصبية.
    
    
• القوة: تحسن ملموس ومستدام من الأساس في قوة العضلات كما تم تقييمها من خلال اختبار العضلات الكمي (QMT)، بالإضافة إلى:
  • بيانات جديدة تظهر تحسنًا في جميع درجات QMT في كل من الأطراف العلوية والسفلية: قوة قبضة اليد، وثني الكوع، ومد الكوع، وثني ظهر الكاحل، وثني الركبة، ومد الركبة.
    
    
• النتائج التي أبلغ عنها المريض: تحسن ملموس ومستدام من الأساس في مقياس النتائج التي أبلغ عنها المريض لمؤشر صحة الضمور العضلي (MDHI)، بما في ذلك في 6 مقاييس فرعية لتقييم مظاهر مرض الجهاز العصبي المركزي (ضعف الإدراك، واضطرابات النوم، والتعب، والتواصل، والقضايا العاطفية والألم)، بالإضافة إلى:
  • بيانات جديدة تُظهر تحسنًا في مقاييس فرعية أخرى، بما في ذلك القدرة على الحركة، والقدرة على ممارسة الأنشطة، ووظيفة الطرف العلوي. تدعم هذه البيانات الأهمية السريرية للتحسنات الملحوظة في اختبارات QMT، و10MWR، و5xSTS، و9-HPT.
• العبء الإجمالي للمرض: التحسن من الأساس في انطباعات كل من المريض والطبيب عن الوظيفة الشاملة، بناءً على:
  • بيانات جديدة من مقياس الانطباع العالمي للمريض عن التغيير (PGI-C) ومقياس الانطباع العالمي للطبيب عن التغيير (CGI-C).
    
    
• السلامة والتحمل: بيانات السلامة والتحمل المُبلّغ عنها سابقًا من 56 مريضًا مُسجّلين في تجربة ACHIEVE، التي خضعت لجرعة 6.8 ملغ/كغ كل 8 أسابيع. أظهر Z-basivarsen مستوى سلامة إيجابيًا، ولم تُسجّل أي آثار جانبية خطيرة ناجمة عن العلاج1.

سيتم تقديم هذه البيانات في ملصق بعنوان "DYNE-101 يستهدف السبب الكامن وراء مرض السكري من النوع الأول لتمكين التحسين الوظيفي متعدد الأنظمة في تجربة ACHIEVE".

عروض داين الإضافية في المؤتمر الدولي السنوي الثلاثين لجمعية العضلات العالمية

كما ستعرض شركة Dyne بيانات إضافية حول zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-251، وهو دواء تجريبي يتم تقييمه لعلاج الأفراد الذين يعانون من طفرات DMD القابلة لتخطي الإكسون 51) بالإضافة إلى بيانات ما قبل السريرية لضمور العضلات دوشين (DMD) من خلال منصة FORCE الخاصة بها.

• يستهدف دواء DYNE-251 السبب الكامن وراء مرض دوشين العضلي (DMD) لتمكين التحسن الوظيفي المستدام لدى الذكور الذين يعانون من طفرات في مرض دوشين العضلي (DMD) قابلة لتخطي الإكسون 51، والمسجلين في المرحلة الأولى والثانية من تجربة DELIVER (عرض تقديمي إضافي)
• منصة FORCE™ تُمكّن من توصيل PMO المُتخطي للإكسون إلى الجهاز العصبي المركزي، بوساطة TfR1، وتُساعد في حل مشكلة القلق في نموذج فأر مصاب بمرض دوشين العضلي (عرض تقديمي إضافي)

أصبحت جميع عروض الملصقات، بما في ذلك الملصق بعنوان "DYNE-101 يستهدف السبب الكامن وراء مرض السكري من النوع الأول لتمكين التحسين الوظيفي متعدد الأنظمة في تجربة ACHIEVE"، متاحة الآن في قسم المنشورات العلمية والعروض التقديمية على موقع Dyne الإلكتروني.

بالإضافة إلى ذلك، ستُعقد ندوة بعنوان "تحقيق التحسن الوظيفي في الضمور العضلي النوع الأول (DM1): تحديد أهداف العلاج وخارطة طريق للرعاية متعددة التخصصات" يوم الأربعاء، 8 أكتوبر/تشرين الأول، الساعة 7:45 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي. ستكون شرائح الندوة متاحة في قسم المنشورات العلمية والعروض التقديمية على موقع داين الإلكتروني يوم الأربعاء، 8 أكتوبر/تشرين الأول، عند بدء الندوة.