أعلنت شركة Edgewise Therapeutics, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: EWTX ) اليوم عن تحديثات إيجابية من التجربة السريرية الجارية CIRRUS-HCM، وهي المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ EDG-7500، وهو مُعدِّل جديد فموي انتقائي لساركومير القلب، مصمم خصيصًا لإبطاء سرعة الانقباض المبكر ومعالجة ضعف استرخاء القلب المرتبط باعتلال عضلة القلب الضخامي (HCM) دون التأثير على وظيفة الانقباض، وهما هدفان سريريان رئيسيان في الإدارة الحالية لـ HCM.

دراسة CIRRUS-HCM هي دراسة سريرية متعددة الأجزاء، مفتوحة التسمية، لتقييم فعالية دواء EDG-7500 لدى المشاركين المصابين باعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي وغير الانسدادي. في وقت سابق من هذا العام، أعلنت الشركة عن نتائج أولية إيجابية من الجزء الثاني (oHCM، ن=17) والجزء الثالث (nHCM، ن=12) من الدراسة، وذلك لمجموعتي المرضى الذين تناولوا جرعات ثابتة من 50 ملغ و100 ملغ، حيث أدى تناول EDG-7500 إلى تحسينات في مؤشرات رئيسية لمرض اعتلال عضلة القلب الضخامي، بما في ذلك الببتيد الناتريوتيكي من النوع B الطرفي الأميني (NT-proBNP)، واستبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس (KCCQ)، وتصنيف جمعية القلب في نيويورك (NYHA)، وتدرج ضغط مخرج البطين الأيسر (LVOT-G) (لدى المشاركين المصابين باعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي). في كلا الجزأين الثاني والثالث، أدى تناول EDG-7500 إلى تحسينات في نتائج استبيان KCCQ بدت إيجابية مقارنةً بتلك التي تم الإبلاغ عنها في تجارب أخرى لأمراض القلب والأوعية الدموية، بما في ذلك تلك التي استخدمت مثبطات الميوسين القلبي (CMIs). كما ارتبط إعطاء EDG-7500 بتحسينات قابلة للقياس في المعايير الانبساطية الرئيسية، بما في ذلك انخفاضات قوية في NT-proBNP، وانخفاض ضغوط امتلاء البطين الأيسر، وتحسين مقاييس الاسترخاء.