كشفت اليوم شركة Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ: EWTX )، وهي شركة رائدة في مجال الأدوية الحيوية لعلاج أمراض العضلات، عن نتائج إيجابية في برنامجها لعلاج ضمور العضلات من النوع بيكر ودوشين.

أعلنت الشركة عن بيانات إيجابية من تجربة MESA، وهي تجربة توسعية مفتوحة تُتيح استمرار الوصول إلى sevasemten للمشاركين الذين يعانون من Becker والذين سبق لهم التسجيل في ARCH، أو أكملوا تجارب CANYON أو GRAND CANYON أو DUNE. واعتبارًا من تحليل بيانات مارس 2025، بلغ عدد المشاركين المؤهلين (85 مشاركًا) المسجلين في MESA 99%.

أظهرت بيانات MESA استقرارًا مستدامًا للمرض، مما عزز نتائج ARCH وCANYON السابقة. والجدير بالذكر أن المشاركين في CANYON الذين انتقلوا إلى MESA أظهروا ارتفاعًا في درجات تقييم نورث ستار للمشي (NSAA) على مدار 18 شهرًا (تحسن بمقدار 0.8 نقطة عن خط الأساس)، مع اتجاه نحو التحسن لدى المشاركين الذين تناولوا الدواء الوهمي واستبدلوا سيفاسيمتين (تحسن بمقدار 0.2 نقطة منذ بدء العلاج بسيفاسيمتين). خلال 18 شهرًا من العلاج بسيفاسيمتين، استمرت درجات تقييم نورث ستار للمشي لدى المشاركين في التباين مقارنةً بالانخفاضات الوظيفية المتوقعة التي لوحظت في العديد من دراسات بيكر للتاريخ الطبيعي. علاوة على ذلك، ظلت درجات تقييم نورث ستار للمشي لدى المشاركين في ARCH الذين انتقلوا إلى MESA مستقرة بعد ثلاث سنوات من العلاج. ويواصل سيفاسيمتين إظهار ملف سلامة إيجابي بعد ما يصل إلى ثلاث سنوات من العلاج.