أعلنت شركة Eloxx Pharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: ELOX )، وهي شركة رائدة في العلاجات الجينية التي تستهدف الحمض النووي الريبوزي RNA للأمراض النادرة، اليوم عن نتائج من تقييم خزعات المرضى بواسطة NIPOKA GmbH (Nipoka). لقد طوروا طريقة دقيقة للغاية لتقدير مورفولوجيا عملية القدم البودوسيتية. تؤكد هذه النتائج نتائج الخزعة الإيجابية التي تم الإبلاغ عنها سابقًا من المرحلة الثانية من التجربة السريرية المفتوحة لإثبات المفهوم ( NCT05448755 ) لـ ELX-02 لعلاج مرضى متلازمة الطفرة الهراء ألبورت. يُظهر تحليل عينات الخزعة المضمنة بالبرافين (FFPE) التي تم إجراؤها بواسطة Nipoka أن علاج ELX-02 أدى إلى تحسين مورفولوجيا عملية القدم البودوسيت مع محو أقل في جميع المرضى الثلاثة في نهاية فترة الدراسة التي استمرت 8 أسابيع.