وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الاثنين على دواء Ekterly (sebetralstat) من إنتاج شركة KalVista Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: KALV ) لعلاج النوبات الحادة من الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فأكثر .

إكتيرلي هو العلاج الفموي الأول والوحيد عند الطلب للوذمة الوعائية الوراثية. تتميز هذه الحالة بنوبات متكررة من التورم الشديد (الوذمة الوعائية).

وقالت شركة كالفيستا في بيان يوم الاثنين إن فعالية وأمان عقار إيكترلي تم تحديدهما من خلال نتائج المرحلة الثالثة من تجربة KONFIDENT السريرية التي أجرتها الشركة، والتي كانت أكبر برنامج للتجارب السريرية على الإطلاق في مجال الوذمة الوعائية الوراثية.

اقرأ أيضًا: شركة BioCryst تتخلى عن أعمالها في أوروبا - إليكم سبب ترحيب المستثمرين

نُشرت بيانات من KONFIDENT في مجلة New England Journal of Medicine في مايو 2024، والتي أظهرت أن Ekterly حقق تخفيفًا أسرع بكثير للأعراض، وخفض شدة النوبة وحلها مقارنة بالعلاج الوهمي، وكان جيد التحمل مع ملف تعريف أمان مماثل للعلاج الوهمي.

أجريت التجربة على 136 مريضًا مصابًا بـ HAE بشكل عشوائي.

وقد تم دعم هذه النتائج بشكل أكبر من خلال تجربة KONFIDENT-S المفتوحة الأكثر واقعية، والتي أظهرت اعتبارًا من سبتمبر 2024 أن Ekterly مكّن المرضى من علاج النوبات في متوسط 10 دقائق بعد البداية.

تشير أحدث البيانات من دراسة KONFIDENT-S إلى أن بداية تخفيف الأعراض حدثت في المتوسط بعد 1.3 ساعة بين النوبات التي شملت الحنجرة والبطن والنوبات الاختراقية بين المرضى الذين يتلقون العلاج الوقائي طويل الأمد.

وستقوم شركة KalVista بإطلاق Ekterly في الولايات المتحدة على الفور، ويمكن للأطباء البدء في كتابة الوصفات الطبية اليوم.

بسبب عبء العمل الثقيل والموارد المحدودة، فشلت إدارة الغذاء والدواء في الوصول إلى الموعد المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) في 17 يونيو لتقديم طلب الدواء الجديد (NDA) لـ sebetralstat لعلاج HAE .

في تطورات أخرى، منحت شركة كالفيستا للأدوية شركة بيندوفارم ، التابعة لشركة فارماساينس، حقوقًا حصرية لإدارة الموافقات التنظيمية وتسويق سيبيرالستات في كندا. ولم يُكشف عن الشروط المالية لهذه الاتفاقية.

وفي الوقت نفسه، تعمل شركة Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA ) على نوع مختلف من العلاج لوذمة وعائية وراثية: وهو علاج تجريبي لتعديل الجينات يعتمد على تقنية CRISPR في الجسم الحي ويسمى NTLA-2002.

تعني عملية تحرير الجينات داخل الجسم أن أدوات تحرير الجينات يتم إدخالها مباشرة إلى جسم المريض لإجراء تغييرات على الحمض النووي الخاص به، بهدف الحصول على علاج لمرة واحدة، وربما يكون علاجًا شافيًا.

أصدرت شركة Intellia بيانات واعدة للمرحلة الثانية من دراستها الجارية للمرحلة 1/2 من NTLA-2002 في أكتوبر 2024. أظهرت جرعة واحدة من NTLA-2002 انخفاضًا في متوسط معدلات الهجوم الشهرية مقارنةً بالعلاج الوهمي بنسبة 75% و77% لذراعي 25 مجم و50 مجم خلال الأسابيع 1-16 وبنسبة 80% و81% خلال الأسابيع 5-16 على التوالي.

وفي مجموعة 50 ملغ، أظهر ثمانية من 11 مريضًا استجابة كاملة بعد جرعة واحدة من NTLA-2002، دون أي نوبات على الإطلاق خلال فترة المراقبة الأولية التي استمرت 16 أسبوعًا؛ وظل هؤلاء المرضى الثمانية خاليين من النوبات حتى آخر متابعة (متوسط ثمانية أشهر)، ولم تكن هناك حاجة إلى أي علاج لاحق.

حركة السعر: يتم تداول سهم KALV بارتفاع بنسبة 15.9% إلى 13.89 دولارًا قبل السوق عند آخر فحص يوم الاثنين.

اقرأ التالي:

• انخفضت أسعار ويجوفي وزيببوند، لكن معظم المرضى ما زالوا غير قادرين على تحمل تكاليف الاستخدام طويل الأمد: يقول أحد الخبراء: "التغطية ليست هي نفسها إمكانية الوصول".

صورة فوتوغرافية بواسطة Tada Images عبر Shutterstock