يوم الأربعاء، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على محلول Livmarli (maralixibat) عن طريق الفم من شركة Mirum Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: MIRM ) لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم خمس سنوات فما فوق والذين يعانون من ركود صفراوي عائلي تقدمي داخل الكبد (PFIC) .

في الأشخاص الذين يعانون من PFIC، تكون خلايا الكبد أقل قدرة على إفراز الصفراء، ويؤدي تراكم الصفراء في خلايا الكبد إلى الإصابة بأمراض الكبد.

تعتمد الموافقة على بيانات من دراسة المرحلة الثالثة لشهر مارس، وهي أكبر تجربة عشوائية أجريت في PFIC، مع 93 مريضًا عبر أنواع PFIC الجينية المختلفة.

قدمت Mirum أيضًا طلبًا إضافيًا لدواء تكميلي جديد لتقديم تركيبة ذات تركيز أعلى من Livmarli، والتي تم استخدامها خلال دراسة MARCH، لتمكين توسيع التسمية للمرضى الأصغر سنًا الذين يعانون من PFIC في وقت لاحق من هذا العام.

حقوق HC Wainwright بعد المناقشة مع الإدارة، تتوقع الشركة أن يركز عام 2024 بشكل أساسي على تغطية واسعة للدافعين، مع وجود حوالي 20 مريضًا حاليًا على Livmarli في المرحلة الثالثة من دراسة تمديد التسمية المفتوحة الجارية، MARCH-ON، ومن المتوقع أن تنتقل إلى الدواء التجاري بحلول عام 2024. يي 2024.

ومن ثم، قام المحللون برفع السعر المستهدف من 45 دولارًا إلى 58 دولارًا وأعادوا تأكيد الشراء .

تفاجأ المحلل بتقييد عمر الملصق بـ ≥5 سنوات لـ PFIC (تم تطبيق Mirum لعمر ≥3 أشهر)، نظرًا لأن دراسة MARCH سجلت مرضى بعمر ≥12 شهرًا، وملصق Bylvay (Odevixibat) الخاص بشركة Albireo Pharma Inc هو محدد لمرضى PFIC بعمر ≥3 أشهر.

يشير HC Wainwright إلى مخاوف إدارة الغذاء والدواء بشأن احتمال عدم قدرة الأطفال، وخاصة أولئك الذين تقل أعمارهم عن 5 سنوات، على معالجة بعض الإضافات في تركيبة الدواء الحالية بشكل كامل.

على الرغم من أن الملصق الحالي يشير إلى ملاءمته للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين ≥3 أشهر، إلا أن هناك مخاوف بشأن عملية التمثيل الغذائي.

ومع ذلك، تم اقتراح تركيبة جديدة تحتوي على مستويات منخفضة من هذه المواد المضافة.

يتوقع المحلل أن تقديم طلب الدواء التكميلي الجديد هذا سيخضع لتأخير إجرائي قصير.

وبالنظر إلى أن مخاطر الموافقة الأولية تتوقف على مراجعة تحليلات الكيمياء والتصنيع والضوابط، فمن المرجح أن تتم الموافقة على توسيع التسمية هذا بمجرد إنشاء ترتيبات السداد المثلى مع الدائنين.

حركة السعر: ارتفعت أسهم MIRM بنسبة 1.55% بسعر 28.20 دولارًا أمريكيًا في آخر فحص يوم الخميس.