وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوم الأربعاء على شركة أوميروس (NASDAQ: OMER ) Yartemlea (narsoplimab-wuug) لعلاج اعتلال الأوعية الدموية الدقيقة الخثاري المرتبط بزرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (TA-TMA) .

تمت الموافقة على استخدام يارتمليا للبالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم سنتين فما فوق.

يُعد TA-TMA أحد المضاعفات المميتة في كثير من الأحيان لزراعة الخلايا الجذعية، وينتج عن تنشيط مسار الليكتين الخاص بالمتممة .

اقرأ أيضاً: ارتفاع أسهم أوميروس بشكلٍ صاروخي بعد إبرام نوفو نورديسك صفقة بقيمة 2.1 مليار دولار لعلاج الأمراض النادرة

قد تحدث متلازمة انحلال الدم الميكروبي بعد زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الذاتية أو الخيفية، مع ارتفاع معدل انتشارها بعد الزراعة الخيفية. ويُجرى ما يقارب 30,000 عملية زراعة خيفية سنوياً في الولايات المتحدة وأوروبا.

تشير الدراسات الحديثة إلى أن مرض TA-TMA يتطور لدى ما يصل إلى 56٪ من متلقي عمليات زرع الأعضاء من متبرعين غير متطابقين.

آلية عمل رائدة من نوعها

يُعد يارتمليا أول مثبط معتمد لمسار الليكتين، وهو الوحيد من نوعه.

يثبط نبات اليارتمليا بشكل انتقائي MASP-2، وهو الإنزيم المؤثر في مسار الليكتين، مما يمنع تنشيط المسار مع الحفاظ على وظائف المكمل الكلاسيكية والبديلة المهمة للدفاع عن المضيف.

استندت الموافقة على دواء Yartemlea إلى نتائج دراسة أحادية الذراع مفتوحة التسمية أجريت على البالغين المصابين بـ TA-TMA (دراسة TA-TMA؛ N=28)، مدعومة ببيانات إضافية من برنامج الوصول الموسع (EAP؛ N=221 مريض بالغ وطفل).

في برنامج الوصول المبكر، كان لدى 19 مريضًا (13 بالغًا وستة أطفال) بيانات استجابة قابلة للتقييم على مستوى المريض.

نتائج الفعالية وبيانات البقاء على قيد الحياة

تم تقييم الفعالية من خلال الاستجابة الكاملة لـ TMA (CR)، والتي تُعرف بأنها تحسن في المؤشرات المختبرية الرئيسية لـ TMA (عدد الصفائح الدموية ومستويات LDH) بالإضافة إلى تحسن وظائف الأعضاء أو الاستغناء عن نقل الدم.

تم تحقيق الاستجابة الكاملة في 17/28 مريضًا (61٪) و 13/19 مريضًا قابلًا للتقييم في برنامج الوصول المبكر (68٪).

في دراسة TA-TMA و EAP، كان معدل البقاء على قيد الحياة لمدة 100 يوم من وقت تشخيص TMA (بناءً على الوفيات لجميع الأسباب) 73٪ و 74٪ على التوالي.

في المنشورات التي خضعت لمراجعة الأقران، ارتبط العلاج باستخدام يارتمليا بانخفاض خطر الوفاة بمقدار ثلاثة إلى أربعة أضعاف مقارنة بمجموعة تحكم خارجية.

في المرضى المعرضين لمخاطر عالية والذين لم يستجيبوا للعلاج سابقًا، ارتبط استخدام يارتمليا بنسبة بقاء على قيد الحياة لمدة عام واحد تبلغ 50٪، مقارنة بمعدلات البقاء على قيد الحياة التاريخية لمدة عام واحد التي تم الإبلاغ عنها بأنها أقل من 20٪.

الإطلاق التجاري والتوقعات التنظيمية

بعد حصول منتج Yartemlea على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تقوم شركة Omeros بوضع اللمسات الأخيرة على الاستعدادات لإطلاق منتجها في الولايات المتحدة المقرر في يناير 2026.

يخضع طلب ترخيص التسويق لدواء يارتمليا لعلاج TA-TMA حاليًا للمراجعة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية، ومن المتوقع صدور القرار في منتصف عام 2026.

أداء سهم أوميروس: ارتفع سهم أوميروس بنسبة 73.71% ليصل إلى 15.20 دولارًا أمريكيًا وقت نشر هذا التقرير يوم الأربعاء. ويتداول السهم حاليًا عند أعلى مستوى له خلال 52 أسبوعًا، وفقًا لبيانات بنزينغا برو .

اقرأ التالي:

• تتحدى شركات الأسهم الخاصة الأمريكية التقلبات مع ارتفاع قيمة صفقات الربع الثالث إلى 331 مليار دولار، وتستعد للسيولة والذكاء الاصطناعي بحلول عام 2026

صورة من تادا إيميجز عبر شترستوك