أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة خطاب استجابة كامل لطلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE ) لعلاج جين UX111 (ABO-102) AAV لمتلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA) .

في CRL، طلبت إدارة الغذاء والدواء من الشركة تقديم معلومات إضافية وتحسينات تتعلق بجوانب محددة من CMC والملاحظات من عمليات التفتيش على مرافق التصنيع التي تم الانتهاء منها مؤخرًا.

اقرأ أيضًا: أسهم شركتي Ultragenyx وMereo تتراجع بعد فشل دواء لعلاج هشاشة العظام في تحقيق نجاح مبكر

وتعتقد الشركة أن هذه الملاحظات يمكن معالجتها بسهولة، وهي مرتبطة بالمرافق والعمليات، وليست مرتبطة بشكل مباشر بجودة المنتج.

ستتعاون الشركة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خلال الأشهر القليلة المقبلة لحلّ هذه الملاحظات. وبمجرد التوصل إلى حلّ، تتوقع الشركة إعادة تقديم طلب ترخيص بيولوجي جديد، وتتوقع فترة مراجعة مدتها ستة أشهر بعد إعادة التقديم.

ولم تلاحظ لجنة المراجعة السريرية أي مشكلات تتعلق بحزمة البيانات السريرية أو عمليات التفتيش السريرية وطلبت تضمين البيانات السريرية المحدثة من المرضى الحاليين في إعادة الإرسال.

يرى ويليام بلير أن CRL تُمثل انتكاسة أخرى للشركة. وكتب المحلل: "مع ذلك، فإن إيرادات UX111 ليست محورية في أطروحتنا الاستثمارية".

يقول المحلل سامي كوروين إنه ليس من غير المعتاد أن تتلقى العلاجات الجينية CRLs بسبب مشاكل الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC) - وخاصة بالنسبة لتلك المصنعة خارج الجسم (خارج الجسم الحي).

وفي حين يعتقد كوروين أن مخاوف إدارة الغذاء والدواء من المرجح أن تتم معالجتها بسرعة، فإن الجدول الزمني لحل قائمة طلبات الترخيص وإعادة تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية غير مؤكد.

وقد يؤثر هذا التأخير أيضًا على تقديم طلب BLA لـ DTX401، وهو علاج لمرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول (GSDIa).

ليس من الواضح ما إذا كان طلب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تحديث بيانات مرضى UX111 الحاليين سيؤخر إعادة تقديم طلب ترخيص بيولوجي كبير. على الرغم من أن هذا قد يزيد من خطر فقدان قسائم المراجعة الأولية (PRVs) المرتبطة بموافقات UX111 وDTX401 - والتي يجب الموافقة عليها قبل أكتوبر 2026 بموجب القانون الحالي - تعتقد الشركة أنه لا يزال بإمكانها تقديم كلا الطلبين في الوقت المناسب للاحتفاظ بقسائم المراجعة الأولية.

تحتفظ شركة Wedbush بسهم Ultragenyx عند توصية محايدة، مما يخفض سعر الهدف من 35 دولارًا إلى 34 دولارًا .

مورجان ستانلي تبقي على توصية زيادة الوزن لسهم Ultragenyx، وتخفض السعر المستهدف من 65 دولارا إلى 55 دولارا.

سعر RARE Price Action: ارتفع سهم Ultragenyx بنسبة 0.88% ليصل إلى 29.77 دولارًا عند النشر يوم الاثنين.

اقرأ التالي:

• يُظهر سهم جي بي مورجان إشارات متباينة قبيل نتائج الربع الثاني، حتى مع تحذير الرئيس التنفيذي جيمي ديمون من "تهاون" الأسواق في مواجهة تأثير رسوم ترامب الجمركية على أسعار الفائدة.

الصورة: Shutterstock