تم منح تصنيف العلاج الرائد بناءً على مراجعة إدارة الغذاء والدواء للأدلة السريرية المتاحة حول السلامة والفعالية من جميع المرضى الـ 12 الذين عولجوا في الجزء أ من تجارب REVEAL المرحلة 1/2

تم الانتهاء من محاذاة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مع بروتوكول تجربة REVEAL المحورية ونظام SAP بعد حل الاستفسارات السريرية والإحصائية المتبقية بشأن تعديل طلب IND؛ ومن المقرر بدء تسجيل المرضى في الربع الرابع من عام 2025

تظل عناصر تصميم التجربة المحورية الرئيسية دون تغيير، بما في ذلك التحليل المؤقت لمدة 6 أشهر لتسريع تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي محتمل استنادًا إلى تقييم المعالم التنموية الصارمة في الجزء أ الذي يُظهر معدل استجابة غير مسبوق بعد 6 أشهر من TSHA-102 والذي تعمق بمرور الوقت.

دالاس، 2 أكتوبر 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة تايشا للعلاجات الجينية (ناسداك: TSHA ) (تايشا أو الشركة)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تُركز على تطوير علاجات جينية قائمة على فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV) لعلاج أمراض الجهاز العصبي المركزي الحادة أحادية الجين، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت TSHA-102، وهو علاج جيني لفيروس الغدة الدرقية المرتبط بـ AAV9 يُعطى داخل القراب النخاعي مع إمكانية تعديل المرض، لقب "علاج مبتكر" لعلاج متلازمة ريت. كما أعلنت الشركة أنها استكملت التوافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن بروتوكول تجربة REVEAL المحورية وخطة التحليل الإحصائي (SAP) لدعم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) المُخطط له لـ TSHA-102، وذلك بعد حل الاستفسارات السريرية والإحصائية المتبقية.

استند تصنيف العلاج الرائد والتوافق النهائي لإدارة الغذاء والدواء على بروتوكول التجربة المحورية وSAP على مراجعة إدارة الغذاء والدواء للأدلة السريرية الإيجابية من الجزء أ من تجارب REVEAL المرحلة 1/2 للمراهقين / البالغين والأطفال.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف العلاج الرائد لـ TSHA-102 في متلازمة ريت

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف "العلاج الاختراقي" لتسريع تطوير ومراجعة أي علاج تجريبي مُصمم لعلاج حالة خطيرة. يكون الدواء مؤهلاً للحصول على هذا التصنيف إذا أظهر أدلة سريرية أولية على تحسن كبير مقارنةً بالعلاجات المتاحة في نقطة نهاية واحدة أو أكثر ذات أهمية سريرية.

تضمنت الأدلة السريرية التي تدعم تصنيف TSHA-102 كعلاجٍ مُبتكر بياناتٍ سريرية من الجزء أ من برنامج REVEAL، والتي أُعلن عنها سابقًا، والتي تُظهر ملف سلامةٍ جيد التحمّل بشكل عام، ومعدل استجابةٍ بنسبة 100% بعد TSHA-102 (الحد الأقصى لبيانات مايو 2025) لنقطة النهاية الأساسية للتجربة المحورية، وهي اكتساب/استعادة ≥ مرحلة نموٍّ واحدة مُحددة، مع احتمالية أقل من 6.7% لتحقيق ذلك بدون علاج، استنادًا إلى بيانات التاريخ الطبيعي. وقد أُثبتت هذه النتائج من خلال تحسيناتٍ مرتبطة بالجرعة في مقاييس نتائج متعددة، بما في ذلك تقييم السلوك الحركي المُنقّح (R-MBA) ومؤشر الانطباع العام للطبيب - التحسن (CGI-I).