أعلنت شركة أيونيس للأدوية (ناسداك: IONS ) اليوم أن شريكتها بيوجين قد أعلنت عن نتائج إيجابية من المرحلة الأولى لدراسة سالانرسين (ION306/BIIB115)، وهو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه قيد البحث (ASO) قيد التطوير لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA). يستخدم سالانرسين نفس آلية عمل سبينرازا® (نوسينرسين) ولكنه مصمم لتحقيق فعالية أكبر، مما يتيح تحقيق فعالية عالية وإمكانية إعطاء جرعة واحدة سنويًا. كان كلا مستويي الجرعة المختبرين، 40 ملغ و80 ملغ، يُعطى مرة واحدة سنويًا، جيدي التحمل بشكل عام وأديا إلى تباطؤ كبير في التنكس العصبي، كما يتضح من انخفاض الخيوط العصبية. تُظهر بيانات النتائج السريرية الاستكشافية تحسنات ذات مغزى سريري في الوظيفة وتحقيق معالم جديدة لمنظمة الصحة العالمية (WHO) على مدار عام واحد. سيتم تقديم هذه البيانات اليوم في اجتماع أبحاث SMA والرعاية السريرية الذي تستضيفه مؤسسة Cure SMA في أنهايم بولاية كاليفورنيا.

صُممت دراسة الجرعة المفردة المتصاعدة من المرحلة الأولى لتقييم سلامة سالانرسين وتحمله وحركيته الدوائية. وتألفت التجربة من جزأين: الجزء أ، وهو جزء عشوائي مُضبط بدواء وهمي، أُجري على متطوعين ذكور بالغين أصحاء، والجزء ب، وهو جزء مفتوح التسمية، أُجري على مشاركين أطفال مصابين بضمور العضلات الشوكي، سبق لهم تلقي ZOLGENSMA® (أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك)، وكانت حالتهم السريرية دون المستوى الأمثل، وفقًا لتقارير الباحثين. النتائج المؤقتة مستمدة من الجزء ب (عدد المشاركين = 24) لدى أفراد تلقوا إما 40 ملغ أو 80 ملغ من سالانرسين مرة واحدة سنويًا. في المشاركين الذين كانت لديهم تركيزات أساسية مرتفعة من سلسلة الخيوط العصبية الخفيفة (NfL)، مما يشير إلى استمرار التنكس العصبي، أدى بدء استخدام سالانرسين إلى انخفاض متوسط في سلسلة الخيوط العصبية الخفيفة بنسبة 70% بعد 6 أشهر، واستمر هذا الانخفاض طوال فترة الجرعات التي استمرت عامًا واحدًا.