- توصية بناءً على نتائج المرحلة الثالثة من التوازن، والتي أظهرت انخفاضًا كبيرًا في الدهون الثلاثية وانخفاضًا كبيرًا في حالات التهاب البنكرياس الحاد مع TRYNGOLZA -

- من المتوقع صدور قرار المفوضية الأوروبية بحلول الربع الرابع من عام 2025 -

أعلنت شركة أيونيس للأدوية (ناسداك: IONS ) وشركة سوبي® اليوم أن لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية قد اعتمدت رأيًا إيجابيًا بشأن دواء ترينجولزا® (أوليزارسين) كعلاج مكمل للنظام الغذائي لدى المرضى البالغين لعلاج متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية (FCS) المؤكدة وراثيًا. وسيُحال هذا الرأي الإيجابي الآن إلى المفوضية الأوروبية لاتخاذ قرار الموافقة، والذي من المتوقع صدوره بحلول الربع الأخير من عام 2025.

يستند رأي لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى بيانات إيجابية من دراسة التوازن في المرحلة الثالثة، والتي أظهر فيها دواء TRYNGOLZA انخفاضًا ذا دلالة إحصائية في مستويات الدهون الثلاثية بعد ستة أشهر، واستمر هذا الانخفاض لمدة 12 شهرًا. بالإضافة إلى ذلك، أظهر دواء TRYNGOLZA انخفاضًا كبيرًا وذا دلالة سريرية في حالات التهاب البنكرياس الحاد على مدار 12 شهرًا. كما أظهر دواء TRYNGOLZA سجلًا إيجابيًا للسلامة والتحمل. نُشرت نتائج الدراسة في مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM).

متلازمة فرط ثلاثي جليسريد الدم (FCS) هي شكل نادر ووراثي من فرط ثلاثي جليسريد الدم الشديد (sHTG)، يمنع الجسم من تكسير الدهون ويضعف بشدة قدرته على إزالة الدهون الثلاثية من مجرى الدم. غالبًا ما تتجاوز مستويات الدهون الثلاثية لدى المصابين بمتلازمة فرط ثلاثي جليسريد الدم 880 ملغ/ديسيلتر (10 مليمول/لتر)، مقارنةً بالمستويات الطبيعية التي تقل عن 150 ملغ/ديسيلتر (1.7 مليمول/لتر)، وهم معرضون لخطر كبير للإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد، الذي قد يُهدد الحياة. في الاتحاد الأوروبي، تُقدر نسبة إصابة مرضى متلازمة فرط ثلاثي جليسريد الدم بما يصل إلى 13 شخصًا لكل مليون.

تتمتع شركة سوبي بحقوق حصرية لتسويق ترينجولزا في دول خارج الولايات المتحدة الأمريكية وكندا والصين. وبصفتها الشريك التجاري الأوروبي لشركة أيونيس في مجال وايليفرا (فولانيسورسين)، وهو الدواء الوحيد المعتمد حاليًا لعلاج متلازمة سيلينوسفير في الاتحاد الأوروبي، ستستفيد سوبي من خبرتها السوقية وقنوات التوزيع الحالية لتمكين إطلاق ترينجولزا بفعالية في متلازمة سيلينوسفير، في حال اعتماده.

تمت الموافقة على ترينجولزا في الولايات المتحدة في ديسمبر 2024، وحصل على تصنيف "يتيم" في الاتحاد الأوروبي. ويجري أيضًا تقييم أوليزارسن للكشف عن ارتفاع مستوى الدهون الثلاثية في الدم (sHTG)، وهي حالة خطيرة تُعرف بارتفاع خطير في مستوى الدهون الثلاثية (≥500 ملغ/ديسيلتر)، ومن المتوقع صدور بيانات دراسات المرحلة الثالثة CORE وCORE2 في الربع الثالث من عام 2025.