• أظهر العلاج المستمر على مدار عامين باستخدام دوندالورسن انخفاضًا مستمرًا في نوبات الوذمة الوعائية الوراثية وتحسين نوعية الحياة
• حصل Donidalorsen مؤخرًا على تصنيف الدواء اليتيم في الولايات المتحدة
• من المتوقع ظهور نتائج المرحلة الثالثة في النصف الأول من عام 2024

كارلسباد، كاليفورنيا، 9 تشرين الثاني/نوفمبر، 2023 / بي آر نيوزواير / — أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك: IONS ) اليوم عن نتائج إيجابية من دراسة المرحلة الثانية المستمرة لتمديد العلامة المفتوحة (OLE) لتقييم سلامة وفعالية أبحاثها. الطب الوقائي، دوندالورسن، في المرضى الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، وهو مرض وراثي نادر ومهدد للحياة. على مدى عامين، أظهر المرضى الذين عولجوا بدواء دوندالورسن عن طريق الحقن تحت الجلد انخفاضًا إجماليًا مستدامًا في معدلات الإصابة بالوذمة الوعائية الوراثية بنسبة 96% من خط الأساس، من 2.70 إلى 0.06 نوبة شهريًا، عبر جميع مجموعات الجرعات. علاوة على ذلك، أبلغ جميع المرضى الذين عولجوا بالدونيدالورسن عن تحسن ملموس سريريًا في نوعية الحياة وفقًا لما تم قياسه من خلال استبيان جودة الحياة للوذمة الوعائية (AE-QoL) على مدى عامين. كان العلاج باستخدام دوندالورسن جيد التحمل في الدراسات، ولم تكن هناك أحداث سلبية خطيرة.

وقال ريتشارد س. جيري، نائب الرئيس التنفيذي: "تمثل الوذمة الوعائية الوراثية تحديًا كبيرًا للرعاية الصحية وتوجد حاجة مستمرة لعلاج وقائي طويل الأمد ومستدام يوفر للمرضى فعالية كبيرة وتحملًا سهل الاستخدام". والرئيس التنفيذي للتطوير في Ionis. "نحن متشجعون جدًا بالسلامة والفعالية وجودة الحياة التي أثبتها عقار دوندالورسن. إن نتائج OLE لمدة عامين تدعم أيضًا دوندالورسن كخيار علاج وقائي محتمل للمرضى الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية. ونحن نتطلع إلى الإبلاغ عن المرحلة الرئيسية المحورية 3 نتائج في النصف الأول من العام المقبل."

بعد دراسة المرحلة الثانية المعماة التي تم التحكم فيها بالعلاج الوهمي والتي استمرت 13 أسبوعًا، أصبح المرضى مؤهلين للتسجيل في دراسة OLE. من بين 20 مشاركًا في دراسة المرحلة الثانية، دخل 17 منهم إلى دراسة OLE وكانوا في فترة جرعات ثابتة مدتها 13 أسبوعًا حيث تلقوا دوندالورسن 80 ملغ كل أربعة أسابيع. من الأسبوع 17 إلى عامين، دخل المرضى في فترة جرعات مرنة حيث تلقوا إما دونيدالورسن 80 مجم كل أربعة أسابيع، أو 80 مجم كل ثمانية أسابيع، أو 100 مجم كل أربعة أسابيع.

في تحليل مجموعة فرعية تم تقديمه أيضًا في الاجتماع العلمي السنوي للكلية الأمريكية للحساسية والربو والمناعة (ACAAI)، ظل 62.5٪ من المرضى الذين يتلقون دونيدالورسن 80 ملغ كل ثمانية أسابيع خاليين من الهجمات على مدار فترة السنتين وكان لديهم انخفاض مستمر في المتوسط. في معدلات هجوم HAE تبلغ 83٪ من خط الأساس.

كان تغير لون موقع الحقن (IS) وتفاعل IS هو الأحداث الضائرة الناشئة عن العلاج المرتبطة بالعقاقير (TEAEs) الوحيدة التي تم الإبلاغ عنها في أكثر من مريض واحد (العدد = 2، 11.8٪ لكل منهما). لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة في دراسة OLE، ولم تؤدي أي أحداث TEAEs إلى إيقاف الدراسة.

العروض التقديمية للملصقات حول المرحلة الثانية من دراسة تمديد التسمية المفتوحة والتحليل الفرعي لذراع الجرعات لمدة ثمانية أسابيع متاحة على موقع ACAAI الإلكتروني.

حول المرحلة الثانية من دراسة تمديد التسمية المفتوحة

• دراسة موسعة مفتوحة التسمية لدواء دوندالورسن شملت ما يصل إلى 24 مشاركًا، بعمر 18 عامًا فما فوق، مصابين بالوذمة الوعائية الوراثية من النوع 1 والنوع 2 (HAE).
• تم تصميم هذه الدراسة لتقييم سلامة وفعالية الجرعات الممتدة من الدوندالورسن التي يتم تناولها تحت الجلد، بجرعة 80 ملغ كل أربعة أو ثمانية أسابيع و100 ملغ كل أربعة أسابيع.
• يمكن العثور على معلومات إضافية حول المرحلة الثانية من الدراسة الإرشادية ذات التسمية المفتوحة ( NCT04307381 ) على موقع ClinicalTrials.gov.

حول الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)

• الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) هو مرض وراثي نادر ومهدد للحياة ويتميز بتورم شديد وغير متوقع في كثير من الأحيان في الجلد والجهاز الهضمي والجهاز التنفسي العلوي والوجه والحنجرة، وهو ما يمكن أن يهدد الحياة 1-5.
• ومن المقدر أن يؤثر الوذمة الوعائية الوراثية على أكثر من 20 ألف مريض في الولايات المتحدة وأوروبا.
• في الولايات المتحدة، يستخدم الأطباء في كثير من الأحيان أساليب العلاج الوقائي لمنع وتقليل شدة نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى.

حول دوندالورسن

• Donidalorsen هو دواء تجريبي LI gand- C مترافق مع Ntisense (LICA) مصمم لاستهداف مسار البريكاليكرين، أو PKK.
• يلعب PKK دورًا مهمًا في تنشيط وسطاء الالتهابات المرتبطين بالهجمات الحادة للوذمة الوعائية الوراثية (HAE).
• لتقليل إنتاج حزب العمال الكردستاني، يمكن أن يكون الدوندالورسن أسلوبًا وقائيًا فعالًا لمنع هجمات الوذمة الوعائية الوراثية.