• لقد قدمت التفاعلات مع إدارة الغذاء والدواء على مدار العام الماضي توقعات واضحة بشأن المسار المؤدي إلى تقديم طلب ترخيص بيولوجي جديد (BLA) لشركة nomlabofusp
• تتضمن توصيات إدارة الغذاء والدواء المكتوبة لقاعدة بيانات السلامة ما لا يقل عن 30 مشاركًا مع التعرض المستمر لمدة 6 أشهر بما في ذلك مجموعة فرعية من 10 مشاركين على الأقل لمدة عام واحد؛ يجب أن تكون الغالبية العظمى من التعرض على جرعة 50 مجم
• من المقرر تقديم طلب BLA للحصول على موافقة سريعة في الربع الثاني من عام 2026 للسماح بإدراج بيانات السلامة الموصى بها للبالغين والأطفال
• من المتوقع الحصول على بيانات OLE في سبتمبر 2025 من 30 إلى 40 مشاركًا تلقوا جرعة واحدة على الأقل من nomlabofusp؛ وستتضمن البيانات المشاركين الذين تلقوا جرعة 50 مجم
• من المتوقع الحصول على بيانات دورة العلاج الحركي للمراهقين في سبتمبر 2025 من 14 مشاركًا (بعضهم يتناولون دواءً وهميًا)؛ حيث يقوم المشاركون حاليًا بالفحص والتسجيل في برنامج العلاج الحركي للمراهقين
• تستمر أنشطة الدراسة العالمية للمرحلة الثالثة مع تحديد وتأهيل المواقع في الولايات المتحدة وأوروبا والمملكة المتحدة وكندا وأستراليا
• ستستضيف إدارة الشركة بثًا عبر الويب ومؤتمرًا هاتفيًا اليوم في الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي
  

بالا سينويد، بنسلفانيا، 23 يونيو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة لاريمار ثيرابيوتكس (Larimar) (ناسداك: LRMR)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تُركز على تطوير علاجات للأمراض النادرة المعقدة، عن توصياتها بشأن قاعدة بيانات السلامة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وجدولها الزمني المُحسَّن لتقديم طلبات ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) لإدراج بيانات السلامة المُوصى بها من البالغين والأطفال المصابين بمتلازمة فريدرايخ (FA). يأتي هذا عقب ردود كتابية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بناءً على مناقشات في إطار البرنامج التجريبي لدعم التجارب السريرية لتطوير علاجات الأمراض النادرة (START).

يسرّنا الحصول على توضيح من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن توصيات قاعدة بيانات السلامة، وذلك بعد تقديم معلومات السلامة المُضمنة في حزمة إحاطة من برنامج nomlabofusp الخاص بنا. والأهم من ذلك، أننا حصلنا الآن على توصيات مكتوبة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن العناصر الأساسية لطلب BLA، بما في ذلك قاعدة بيانات السلامة، بالإضافة إلى استخدام تركيزات الفراتاكسين الجلدي (FXN) كنقطة نهاية بديلة محتملة (RLSE). ويستمر التسجيل في دراسة تمديد العلامة المفتوحة (OLE) الخاصة بنا في التقدم، وقد قمنا مؤخرًا بتوسيع التسجيل ليشمل المراهقين والمرضى الذين لم يشاركوا في دراسات سريرية سابقة، وبالتالي لم يتعرضوا لـ nomlabofusp سابقًا. واستنادًا إلى توصيات قاعدة بيانات السلامة الخاصة بإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وخطتنا لطلب الموافقة على علاج مجموعة واسعة من المرضى، بما في ذلك البالغين والأطفال، نخطط الآن لتقديم طلب BLA الخاص بنا للحصول على موافقة مُسرّعة في الربع الثاني من عام 2026،" صرحت الدكتورة كارول بن ميمون، الرئيسة والمديرة التنفيذية لشركة لاريمار. لقد كانت مشاركتنا في برنامج START قيّمة للغاية، ولا تزال تساعدنا في تسريع التطوير السريري والتنظيمي لبرنامج nomlabofusp. نحن في طريقنا لتقديم البيانات في سبتمبر 2025، بما في ذلك بيانات جرعة 50 ملغ من دراسة OLE، بالإضافة إلى بيانات التفاعل الدوائي للمراهقين. يمتلك Nomlabofusp القدرة على أن يكون أول علاج معدِّل لمرض FA، ونتطلع إلى توسيع نطاق البرنامج السريري ليشمل المرضى حول العالم مع بدء دراستنا العالمية للمرحلة الثالثة.

وأضاف الدكتور روستي كلايتون، كبير المسؤولين الطبيين في لاريمار: "دراستنا طويلة الأمد لـ OLE تتقدم بشكل أكبر، حيث يتلقى بعض المشاركين الآن العلاج لمدة تصل إلى 15 شهرًا. ويشمل ذلك التعرض لكل من جرعتي 25 ملغ و50 ملغ. إن معدلات الالتزام العالية التي نشهدها للحقن تحت الجلد يوميًا لدى المشاركين على المدى الطويل مشجعة للغاية. لقد بدأنا في نقل المراهقين من دراسة PK التمهيدية، وعدّلنا البروتوكول ليشمل المرضى الذين لم يشاركوا قط في أي من تجاربنا السريرية السابقة. بشكل عام، نحن سعداء بتقدمنا والتوصيات التي تلقيناها الآن من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن قاعدة بيانات السلامة لتحقيق أهدافنا التسجيلية على المدى القريب."

توقعات واضحة من إدارة الغذاء والدواء بشأن مسار تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي لعلاج Nomlabofusp سعياً للحصول على موافقة سريعة

• قاعدة بيانات السلامة: أوصت إدارة الغذاء والدواء بتقييم السلامة لدى 30 مشاركًا على الأقل يعانون من التعرض المستمر للأدوية في الدراسة لمدة 6 أشهر ومجموعة فرعية تضم 10 مشاركين على الأقل يعانون من التعرض المستمر للأدوية في الدراسة لمدة عام واحد؛ يجب أن تكون الغالبية العظمى من بيانات السلامة من المشاركين الذين يتلقون جرعة 50 مجم.
• استخدام تركيزات Skin FXN كنقطة نهاية بديلة: تُرحّب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) باستخدام تركيزات Skin FXN كعلاج بديل، وأقرّت بأن البيانات المُقدّمة تُشير إلى وجود علاقة بين زيادة تركيز Skin FXN والأنسجة ذات الصلة، مثل القلب، والعقدة الجذرية الظهرية، والعضلات الهيكلية. سيتم تحديد مدى قبول زيادة تركيز Skin FXN للموافقة السريعة خلال مراجعة BLA المُستقبلية.

• حزمة البيانات السريرية: تتضمن البيانات السريرية من التجارب السريرية المكتملة بنجاح والمستمرة.
  • دراسات المرحلتين 1 و2: إكمال دراسات المرحلة 1 للجرعة المتصاعدة المفردة (SAD) والجرعة المتصاعدة المتعددة (MAD)، ودراسة استكشاف الجرعة للمرحلة 2
  • دراسة FA التمهيدية للحركية الحركية للمراهقين: بيانات الحركية الحركية لـ 14 مراهقًا تتراوح أعمارهم بين 12 و17 عامًا، تلقوا جرعة واحدة يوميًا لمدة 7 أيام، بجرعة مُعتمدة على الوزن تُعادل جرعة 50 ملغ للبالغين من nomlabofusp أو دواءً وهميًا. تم الانتهاء من تحديد الجرعات، ومن المتوقع صدور البيانات في سبتمبر 2025. يجري المشاركون حاليًا فحصًا وتسجيلًا لدراسة OLE.
  • دراسة OLE جارية: تقييم السلامة والتحمل، ومستويات PK، وFXN في خلايا الخد والجلد، بالإضافة إلى مؤشرات ديناميكية دوائية استكشافية (ملفات الدهون وبيانات التعبير الجيني) والنتائج السريرية بعد إعطاء nomlabofusp تحت الجلد لفترة طويلة مرة واحدة يوميًا. التسجيل مستمر، ويتلقى جميع المشاركين النشطين حاليًا جرعة 50 ملغ. بالإضافة إلى ذلك، يجري فحص وتسجيل المراهقين. ومن المقرر توسيع نطاق الدراسة لتشمل المرضى الذين لم يشاركوا قط في أي من تجاربنا السريرية السابقة ولم يتعرضوا أبدًا لـ nomlabofusp.
• دراسة المرحلة الثالثة العالمية: يجري العمل حاليًا على تحديد وتأهيل مواقع في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا والمملكة المتحدة وكندا وأستراليا. من المتوقع أن تكون دراسة المرحلة الثالثة جارية عند تقديم طلب ترخيص بيولوجي جديد، وهي حاليًا دراسة تأكيدية للتحقق من الفائدة السريرية وفقًا لمتطلبات مسار الموافقة المُعجّلة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
• علم الأدوية وعلم السموم: بيانات غير سريرية تدعم استخدام FXN كنقطة نهاية بديلة جديدة، وحزمة كاملة لعلم السموم تتضمن دراسة علم السموم لدى الأطفال والبيانات التي تدعم التحسينات في ملفات الدهون لدى المرضى والتعبير الجيني
• تصنيع الكيمياء والتحكم (CMC): البيانات المطلوبة لدعم منتج الدواء المجفف بالتجميد، والذي يكون مستقرًا في درجة حرارة الغرفة، والبيانات المتعلقة بالدفعات المصنعة على نطاق تجاري والطرق التحليلية والمواصفات المقترحة
  

المعالم القريبة المدى

• من المتوقع الحصول على بيانات OLE في سبتمبر 2025 من 30-40 مشاركًا تلقوا جرعة واحدة على الأقل من nomlabofusp، بمن فيهم المشاركون الذين تلقوا جرعة 50 ملغ. كما يُتوقع الحصول على بيانات PK للمراهقين في سبتمبر 2025 من 14 مشاركًا (بعضهم يتناول دواءً وهميًا).
• سيتم نشر بيانات الحزمة غير السريرية في مجلة محكمة هذا الصيف
• تسعى BLA للحصول على موافقة سريعة ومن المقرر تقديمها في الربع الثاني من عام 2026
  

مؤتمر عبر الهاتف والبث عبر الويب
تستضيف لاريمار مؤتمرًا هاتفيًا وبثًا عبر الإنترنت اليوم، 23 يونيو/حزيران 2025، الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة. للوصول إلى البث، يُرجى زيارة هذا الرابط . للمشاركة عبر الهاتف، يُرجى الاتصال على الرقم 1-877-407-9716 (داخليًا) أو 1-201-493-6779 (دوليًا) مع الإشارة إلى رقم المؤتمر 13754491، أو النقر على هذا الرابط وطلب معاودة الاتصال. بعد انتهاء الفعالية المباشرة، سيتوفر بث أرشيفي عبر الإنترنت على صفحة "الفعاليات والعروض التقديمية" على موقع لاريمار الإلكتروني.

نبذة عن شركة لاريمار ثيرابيوتكس
شركة لاريمار ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: LRMR)، هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تُركز على تطوير علاجات للأمراض النادرة المعقدة. يُطور لاريمار مركبه الرئيسي، نوملابوفوسب، كعلاج محتمل لمرض فريدرايخ أتاكسيا. كما تخطط لاريمار لاستخدام منصة التوصيل داخل الخلايا لتصميم بروتينات اندماجية أخرى لاستهداف أمراض نادرة إضافية تتميز بنقص في المركبات النشطة بيولوجيًا داخل الخلايا. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الرابط: https://larimartx.com .

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تستند إلى معتقدات وافتراضات إدارة لاريمار، وإلى المعلومات المتاحة حاليًا للإدارة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، هي بيانات تطلعية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بقدرة لاريمار على تطوير وتسويق دواء nomlabofusp وغيره من المنتجات المرشحة المخطط لها، وجهود البحث والتطوير المخطط لها، بما في ذلك توقيت التجارب السريرية لدواء nomlabofusp، والتفاعلات والملفات المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتوقعات المتعلقة بإمكانية تسريع الموافقة أو تسريع الوصول إلى الدواء، ووقت طرحه في السوق، وخطة التطوير الشاملة، وغيرها من المسائل المتعلقة باستراتيجيات أعمال لاريمار، وقدرتها على جمع رأس المال، واستخدام رأس المال، ونتائج العمليات والوضع المالي، وخطط وأهداف العمليات المستقبلية.

في بعض الحالات، يمكنك التعرف على البيانات التطلعية من خلال الكلمات "قد" و"سوف" و"يمكن" و"سوف" و"ينبغي" و"نتوقع" و"نعتزم" و"نخطط" و"نتوقع" و"نعتقد" و"نقدر" و"نتنبأ" و"نتوقع" و"محتمل" و"نستمر" و"مستمر" أو النفي لهذه المصطلحات أو غيرها من المصطلحات المماثلة، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات. تنطوي هذه البيانات على مخاطر وعدم يقين وعوامل أخرى قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية أو الأداء أو الإنجازات اختلافًا جوهريًا عن المعلومات المعبر عنها أو الضمنية في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر وعدم اليقين والعوامل الأخرى، من بين أمور أخرى، نجاح وتكلفة وتوقيت أنشطة تطوير منتجات لاريمار والدراسات غير السريرية والتجارب السريرية، بما في ذلك المعالم السريرية والتنظيمية nomlabofusp والتفاعلات المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؛ أن نتائج التجارب السريرية الأولية قد تختلف عن نتائج التجارب السريرية النهائية، وأن البيانات والاختبارات السريرية وغير السريرية السابقة لـ nomlabofusp قد لا تكون تنبؤية لنتائج أو نجاح التجارب السريرية والتقييمات اللاحقة؛ وأن إدارة الغذاء والدواء قد لا توافق في النهاية على استراتيجية تطوير Nomlabofusp الخاصة بـ Larimar؛ والتأثير المحتمل لأزمات الصحة العامة على التجارب السريرية المستقبلية لـ Larimar والتصنيع والتنظيم والجداول الزمنية للدراسات غير السريرية والعمليات والظروف الاقتصادية العامة؛ وقدرة Larimar وقدرة الشركات المصنعة التابعة لجهات خارجية على تحسين وتوسيع نطاق عملية تصنيع Nomlabofusp؛ وقدرة Larimar على الحصول على الموافقات التنظيمية لـ Nomlabofusp ومرشحي المنتجات المستقبليين؛ وقدرة Larimar على تطوير قدرات المبيعات والتسويق، سواء بمفردها أو مع متعاونين محتملين في المستقبل، وتسويق أي مرشحين معتمدين للمنتجات بنجاح؛ وقدرة Larimar على جمع رأس المال اللازم لإجراء أنشطة تطوير المنتجات الخاصة بها؛ وغيرها من المخاطر الموضحة في الملفات التي قدمتها لاريمار إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر التقارير الدورية لشركة لاريمار، بما في ذلك التقرير السنوي على النموذج 10-K والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q والتقارير الحالية على النموذج 8-K، المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية أو المقدمة إليها والمتاحة على www.sec.gov . تستند هذه البيانات التطلعية إلى مجموعة من الحقائق والعوامل المعروفة حاليًا لشركة لاريمار وتوقعاتها للمستقبل، والتي لا يمكنها التأكد منها. ونتيجة لذلك، قد لا تثبت دقة البيانات التطلعية. تمثل البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي آراء إدارة لاريمار فقط اعتبارًا من تاريخه. لا تلتزم لاريمار بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب من الأسباب، باستثناء ما يقتضيه القانون.

جهة الاتصال للمستثمرين:
جويس ألير
مستشارو علوم الحياة
jallaire@lifesciadvisors.com
(212) 915-2569

جهة الاتصال بالشركة:
مايكل سيلانو
المدير المالي
mcelano@larimartx.com
(484) 414-2715