أعلنت اليوم شركة ميديرا ("ميديرا")، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تُركز على استهداف أمراض القلب والأوعية الدموية من خلال تطوير علاجات من الجيل التالي، وقسم التطوير السريري التابع لها، ساردوكور، بالتعاون مع المركز الطبي بجامعة كانساس، عن نجاح علاج أول مريض في المرحلة الأولى (ب) من تجربة MUSIC-DMD السريرية. وتبحث التجربة في جين AAV1.SERCA2a، وهو علاج جيني لمرة واحدة لاعتلال عضلة القلب الثانوي لضمور دوشين العضلي (DMD-CM).

عولج المريض بنجاح عن طريق الشريان الكعبري الأيسر باستخدام تقنية ميديرا الحصرية للتسريب التاجي قليل التوغل. تحمّل المريض الإجراء جيدًا، وخرج من المستشفى بعد ليلة قضاها تحت المراقبة.

تجربة MUSIC-DMD - المرحلة 1ب هي دراسة مفتوحة وخاضعة للرقابة لتقييم سلامة وفعالية AAV1.SERCA2a، وهو علاج جيني من النمط المصلي 1 لفيروس الغدة الدرقية المرتبط بالنمط المصلي 1 (AAV1)، ينقل جين SERCA2a مباشرةً إلى خلايا عضلة القلب لدى الذكور البالغين المصابين باعتلال عضلة القلب المرتبط بـ DMD. ستشمل الدراسة ما يصل إلى 12 مشاركًا من مجموعات جرعات منخفضة وعالية ومجموعة ضابطة. يتميز اعتلال عضلة القلب المرتبط بـ DMD بفرط الكالسيوم في خلايا عضلة القلب، مما يؤدي إلى تليف تدريجي وفشل القلب. يهدف AAV1.SERCA2a إلى استعادة توازن الكالسيوم لدى مرضى DMD-CM عن طريق زيادة إنتاج بروتين SERCA2a، مما قد يعكس مسار المرض الأساسي.