وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة على عقار AstraZeneca Plc (NASDAQ: AZN ) وشركة Ionis Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: IONS ) Wainua (eplontersen) لعلاج اعتلال الأعصاب (تلف الأعصاب) من الداء النشواني الوراثي بوساطة ترانسثيريتين لدى البالغين (hATTR-PN أو ATTRv-PN).

Wainua هو الدواء الوحيد المعتمد لـ ATTRv-PN والذي يمكن إعطاؤه ذاتيًا عن طريق حاقن تلقائي.

استندت الموافقة إلى التحليل المؤقت الإيجابي لمدة 35 أسبوعًا من تجربة NEURO-TTRansform المرحلة 3، والذي أظهر أن المرضى الذين عولجوا باستخدام Wainua أظهروا فائدة ثابتة ومستدامة على نقاط النهاية الأولية المشتركة لتركيز ترانسثيريتين في المصل (TTR) وقياس ضعف الاعتلال العصبي. عن طريق تعديل نقاط ضعف الاعتلال العصبي +7 (mNIS+7)، ونقطة النهاية الثانوية الرئيسية لنوعية الحياة.

ستقوم AstraZeneca وIonis بتسويق Wainua لـ ATTRv-PN في الولايات المتحدة والسعي للحصول على موافقة الجهات التنظيمية في أوروبا وأجزاء أخرى من العالم كجزء من اتفاقية تطوير وتسويق عالمية.

تم توسيع هذه الاتفاقية مؤخرًا لتشمل الحقوق الحصرية لشركة AstraZeneca لتسويق Wainua تجاريًا في أمريكا اللاتينية وجميع البلدان الأخرى خارج الولايات المتحدة.

سيكون Wainua متاحًا في الولايات المتحدة في يناير 2024.

يعد اعتلال عضلة القلب ATTR واعتلال الأعصاب من الأمراض الجهازية التقدمية الناجمة عن الشيخوخة أو الطفرات الجينية (المتغيرات)، مما يؤدي إلى بروتين TTR غير المطوي وتراكمه على شكل ألياف ليفية أميلويد في عضلة القلب والأعصاب الطرفية، على التوالي.

في جميع أنحاء العالم، هناك ما يقدر بنحو 300.000 إلى 500.000 مريض مصاب بـ ATTR-CM وحوالي 40.000 مريض مصاب بـ ATTRv-PN.

نقلاً عن بعض المحللين، أشارت رويترز إلى أن إجمالي ذروة المبيعات سيتراوح بين 3.5 مليار دولار و7 مليارات دولار إذا حصل الدواء على موافقة موسعة لعلاج اعتلال عضلة القلب.

حركة السعر: ارتفعت أسهم IONS بنسبة 7٪ عند 52.55 دولارًا خلال جلسة ما قبل السوق في آخر فحص يوم الجمعة. وارتفعت أسهم AZN بنسبة 0.47% إلى 66.61 دولارًا.