أعلنت شركة Ocugen، Inc. (Ocugen أو الشركة) (NASDAQ: OCGN )، وهي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية في العلاجات الجينية لأمراض العمى، اليوم عن إعطاء الجرعة الأولى للمريض في تجربتها السريرية من المرحلة 2/3 GARDian3 لـ OCU410ST (AAV5- hRORA ) - وهو مرشح لعلاج الجينات المعدلة الذي يتم تطويره لجميع أمراض Stargardt (اعتلالات الشبكية المرتبطة بـ ABCA4 ).

قال الدكتور شانكار موسونوري، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة أوكوجين: "يُعدّ إعطاء الجرعة للمريض الأول إنجازًا بالغ الأهمية، ويُقرّبنا من هدفنا في تلبية الاحتياجات الطبية غير المُلبّاة لجميع مرضى ستارغاردت - 100,000 مريض في الولايات المتحدة وأوروبا ومليون مريض حول العالم". وأضاف: "يُعدّ تطوير ثاني مُرشّح لعلاج الجينات المُعدّلة إلى تجربة سريرية للتسجيل خطوةً محوريةً في توفير علاج لمرة واحدة مدى الحياة لملايين المرضى المُصابين بأمراض الشبكية الوراثية".

تعتمد التجربة السريرية للمرحلتين الثانية والثالثة لدواء OCU410ST على نتائج مشجعة وبيانات إيجابية من تجربة GARDian للمرحلة الأولى، والتي أظهرت تباطؤًا في نمو الآفات بنسبة 48% بعد 12 شهرًا من المتابعة في العيون المعالجة القابلة للتقييم مقارنةً بالعيون غير المعالجة. بالإضافة إلى ذلك، أظهرت العيون المعالجة القابلة للتقييم تحسنًا ذا دلالة إحصائية (p=0.031) وذا دلالة سريرية، حيث بلغ التحسن نحو خطين في أفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) بعد 12 شهرًا من المتابعة مقارنةً بالعيون غير المعالجة.

يحافظ OCU410ST على ملف سلامة وتحمل إيجابي دون أي أحداث سلبية خطيرة أو أحداث سلبية ذات أهمية خاصة، بما في ذلك اعتلال العصب البصري الإقفاري، والتهاب الأوعية الدموية، والتهاب داخل العين، والتهاب باطن العين أو تكوين أوعية دموية جديدة في المشيمية.

ستشمل دراسة المرحلتين الثانية والثالثة 51 مشاركًا مُشخَّصًا بمرض ستارغاردت. من بينهم، سيتلقى 34 منهم حقنة تحت الشبكية لمرة واحدة من OCU410ST (200 ميكرولتر بتركيز 1.5 × 10¹¹ جينوم ناقل/مل) في العين ذات حدة البصر المنخفضة، بينما سيُخصَّص 17 مشاركًا لمجموعة ضابطة غير مُعالَجة. الهدف الرئيسي من التجربة هو تقييم انخفاض حجم الآفة الضامرة. تشمل النقاط النهائية الثانوية الرئيسية تحسينات في BCVA وضعف حدة البصر (LLVA)، مقارنةً بمجموعة الضابطة. ستُستخدم بيانات المتابعة لمدة عام لدعم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) المُخطَّط له من قِبَل الشركة.

تُمثل تجربة OCU410ST التأكيدية المحورية للمرحلتين الثانية والثالثة ثاني برنامج سريري في المرحلة المتأخرة لشركة Ocugen. وتعتزم Ocugen تقديم طلب ترخيص بيولوجي لـ OCU410ST في عام 2027، تماشيًا مع هدفها الاستراتيجي المتمثل في تقديم ثلاثة طلبات ترخيص بيولوجي خلال السنوات الثلاث المقبلة.