واين، بنسلفانيا، 2 فبراير 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة بالفيلا ثيرابيوتكس (بالفيلا أو "الشركة")، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير وتسويق علاجات مبتكرة لعلاج المرضى الذين يعانون من أمراض جلدية نادرة وخطيرة وتشوهات وعائية لا تتوفر لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، اليوم عن نشر مراجعة منهجية في مجلة "الأمراض الجلدية السريرية والتجريبية " تُلخص الأدلة السريرية المنشورة المتاحة حول استخدام الستاتينات خارج نطاق الاستخدام المعتمد لعلاج التقرن المسامي السطحي. تدعم هذه المراجعة المنهجية الأساس العلمي والإمكانات السريرية لتطوير دواء QTORIN™ من بالفيلا، وهو بيتافاستاتين، لعلاج التقرن المسامي السطحي المنتشر، والمتوقع حاليًا أن يدخل المرحلة الثانية من التطوير في النصف الثاني من عام 2026.

"يُعدّ التقرن المسامي مرضًا جلديًا وراثيًا خطيرًا ومتفاقمًا، يحمل خطرًا كبيرًا للتحول الخبيث، لا سيما لدى المرضى المصابين بمتلازمة DSAP"، هذا ما قالته الدكتورة ماريا غنارا بوثي، الحاصلة على دكتوراه في الطب ودكتوراه في الفلسفة، وزميلة الأكاديمية الأمريكية للأمراض الجلدية، ومديرة قسم الأمراض الجلدية للأطفال في جامعة كاليفورنيا، إرفاين، ورئيسة قسم الأمراض الجلدية في مستشفى رادي للأطفال في مقاطعة أورانج. وأضافت: "لقد كشفت التطورات في فهمنا للتقرن المسامي عن طفرات في مسار الميفالونات باعتبارها محركات رئيسية في نشأة المرض. ورغم أن الستاتينات الجهازية لم تُظهر فائدة سريرية - على الأرجح بسبب محدودية توافرها الحيوي في الجلد - فإن هذه المراجعة المنهجية تُبرز الأساس المنطقي الآلي والأدلة السريرية الناشئة التي تدعم الاستخدام الموضعي للستاتينات في علاج التقرن المسامي كنهج علاجي مُستهدف محتمل لحالة لا توجد لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية."

مجلة "الأمراض الجلدية السريرية والتجريبية" هي مجلة محكمة تصدرها مطبعة جامعة أكسفورد نيابةً عن الجمعية البريطانية لأطباء الجلد، وتُعنى بنشر البحوث والمراجعات وتقارير الحالات ومحتوى التطوير المهني المستمر ذي الصلة السريرية، بهدف تعزيز فهم الأمراض الجلدية وإدارتها على مستوى العالم. يستعرض هذا المنشور، بعنوان "الستاتينات الموضعية في علاج التقرن المسامي: مراجعة منهجية"، 24 دراسة شملت 95 مريضًا بالتقرن المسامي، عُولجوا باستخدام الستاتينات الموضعية التي طُوّرت في الأصل للاستخدام الجهازي، بما في ذلك أتورفاستاتين، وفلوفاستاتين، ولوفاستاتين، وروسوفاستاتين، وسيمفاستاتين. وقد شارك في تأليف هذا المنشور كلٌ من الدكتورة ماريا غنارا بويث، والدكتورة ليحي أتزموني ماوز، الأستاذة المساعدة في قسم الأمراض الجلدية بكلية الطب في جامعة ييل، والدكتور جيف مارتيني، كبير المسؤولين العلميين في شركة بالفيلا. وتشمل النتائج الرئيسية للمراجعة ما يلي:

• وقد حددت الدراسات الجينية الحديثة طفرات فقدان الوظيفة في مسار الميفالونات الأيضي كعامل رئيسي في نشأة مرض التقرن المسامي، مما أدى إلى استخدام الستاتينات المصممة لتثبيط إنزيم HMG-CoA reductase، وهو إنزيم رئيسي في مسار الميفالونات، في علاج التقرن المسامي، خارج نطاق الاستخدام المعتمد في الواقع العملي.
• أظهرت غالبية المرضى في المراجعة المنهجية فائدة سريرية جزئية على الأقل، مع تخفيف الأعراض وانخفاض حجم الآفة الذي لوحظ عبر نطاق عمري واسع (من 2 إلى 85 عامًا).
• الحاجة إلى إجراء تجارب سريرية مضبوطة باستخدام تركيبات الستاتين الموحدة والمحسّنة ونقاط النهاية الموحدة لتقييم السلامة والفعالية بشكل قوي.
  

قال الدكتور جيف مارتيني، كبير المسؤولين العلميين في شركة بالفيلا: "هناك حاجة ملحة غير مُلبّاة في علاج التقرن المسامي، إذ لا توجد علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، كما أن عبء المرض مرتفع ويتسم بوجود آفات متوسعة عديدة لا تتراجع تلقائيًا، مما يؤثر بشكل كبير على جودة الحياة". وأضاف: "تُسلط هذه المراجعة المنهجية الضوء على دور هام محتمل لعقار QTORIN™ بيتافاستاتين في علاج التقرن المسامي. كما أنها تُعزز من فعالية نهج بالفيلا في معالجة التقرن المسامي السطحي المنتشر، وهو النوع الفرعي الأكثر شيوعًا من المرض، والذي يُصيب ما يُقدر بأكثر من 50,000 مريض مُشخص في الولايات المتحدة، وذلك باستخدام عقار QTORIN™ بيتافاستاتين، في حال الموافقة عليه".

نبذة عن شركة بالفيلا ثيرابيوتكس
شركة بالفيلا ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PVLA)، التي أسسها ويقودها خبراء مخضرمون في تطوير أدوية الأمراض النادرة، هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير وتسويق علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض جلدية نادرة وخطيرة وتشوهات وعائية لا تتوفر لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وتعمل بالفيلا على تطوير مجموعة واسعة من المنتجات المرشحة، بالاعتماد على منصتها الحاصلة على براءة اختراع QTORIN™، مع التركيز مبدئيًا على الأمراض الجلدية النادرة والخطيرة، والتي يُعدّ الكثير منها مزمنًا. ويجري حاليًا تطوير المنتج الرائد للفيلا، وهو جل QTORIN™ 3.9% راباميسين لا مائي (QTORIN™ راباميسين)، لعلاج التشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة، والتشوهات الوريدية الجلدية، والأورام الوعائية الكيراتينية ذات الأهمية السريرية. كما يجري تطوير المنتج الثاني للفيلا، وهو QTORIN™ بيتافاستاتين، للعلاج الموضعي لداء التقرن المسامي السطحي المنتشر. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.palvellatx.com أو متابعة Palvella على LinkedIn أو X (المعروف سابقًا باسم Twitter).

يُستخدم كل من QTORIN™ rapamycin و QTORIN™ pitavastatin لأغراض البحث فقط، ولم تتم الموافقة على أي منهما من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو أي جهة تنظيمية أخرى لأي غرض علاجي.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية (بما في ذلك ما ورد في المادة 21E من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة، والمادة 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة (قانون الأوراق المالية)). قد تتناول هذه البيانات الأهداف والنوايا والتوقعات المتعلقة بالخطط والاتجاهات والأحداث ونتائج العمليات أو الوضع المالي المستقبلي، أو غير ذلك، استنادًا إلى المعتقدات الحالية لإدارة شركة بالفيلا، بالإضافة إلى الافتراضات التي وضعتها إدارة بالفيلا والمعلومات المتاحة لها حاليًا. تشمل البيانات التطلعية عمومًا البيانات ذات الطبيعة التنبؤية والتي تعتمد على أحداث أو ظروف مستقبلية أو تشير إليها، وتتضمن كلمات مثل "قد"، "سوف"، "ينبغي"، "من المتوقع"، "نتوقع"، "نخطط"، "من المرجح"، "نعتقد"، "نقدر"، "نتوقع"، "ننوي"، وغيرها من التعبيرات المماثلة، أو نفي أو جمع هذه الكلمات، أو غيرها من التعبيرات المماثلة التي تُعد تنبؤات أو تشير إلى أحداث أو آفاق مستقبلية، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. وتُعتبر البيانات التي لا تُمثل حقائق تاريخية بيانات تطلعية. تشمل البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالتوقيت المتوقع لعرض بيانات التجارب السريرية الجارية، بما في ذلك دراسة TOIVA، وخطط التطوير السريري لشركة بالفيلا والمعالم التطويرية المتوقعة ذات الصلة، وخطط بالفيلا للحصول على تصنيف العلاج المبتكر، وخطط بالفيلا للاجتماع مع السلطات التنظيمية، والسيولة النقدية والموارد المالية المتوقعة لشركة بالفيلا، وتوقعات بالفيلا بشأن برامجها، بما في ذلك QTORIN™ راباميسين وQTORIN™ بيتافاستاتين، وفرصها في مرحلة البحث، بما في ذلك إمكاناتها العلاجية المتوقعة وفرص السوق. تستند البيانات التطلعية إلى معتقدات وافتراضات حالية تخضع لمخاطر وشكوك، ولا تُعد ضمانات للأداء المستقبلي. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة في أي بيان تطلعي نتيجة لعوامل مختلفة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: القدرة على جمع رأس مال إضافي لتمويل العمليات؛ والقدرة على تطوير المنتجات المرشحة من خلال التطوير ما قبل السريري والسريري؛ القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة لمنتجات بالفيلا المرشحة، بما في ذلك راباميسين كيوتورين™ وبيتافاستاتين كيوتورين™، وتسويقها في نهاية المطاف؛ نتائج التجارب السريرية المبكرة لمنتجات بالفيلا المرشحة، بما في ذلك قدرة هذه التجارب على تلبية المتطلبات الحكومية أو التنظيمية ذات الصلة؛ حقيقة أن البيانات والنتائج المستقاة من الدراسات السريرية قد لا تكون بالضرورة مؤشراً على النتائج المستقبلية؛ خبرة بالفيلا المحدودة في تصميم التجارب السريرية وافتقارها للخبرة في إجرائها؛ القدرة على تحديد برامج أو منتجات مرشحة أو مؤشرات أخرى قد تكون أكثر ربحية أو نجاحاً من منتجات بالفيلا الحالية، والتحول إليها؛ المنافسة الشديدة التي تواجهها بالفيلا في اكتشاف المنتجات أو تطويرها أو تسويقها؛ الآثار السلبية للأحداث العالمية على العمليات، بما في ذلك التجارب السريرية الجارية والمخطط لها، والدراسات ما قبل السريرية الجارية والمخطط لها؛ القدرة على جذب وتوظيف والاحتفاظ بموظفين تنفيذيين وموظفين ذوي مهارات عالية؛ قدرة بالفيلا على حماية ملكيتها الفكرية وتقنياتها الخاصة؛ الاعتماد على أطراف ثالثة، ومصنعي العقود، ومنظمات البحوث التعاقدية. والمخاطر والشكوك الموضحة في الإفصاحات التي قدمتها شركة بالفيلا إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك التقرير السنوي على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، والتقارير الحالية على النموذج 8-K، والمقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية والمتاحة على الموقع الإلكتروني www.sec.gov. قد لا تتحقق الأحداث والظروف الواردة في بياناتنا التطلعية، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات. قد تظهر عوامل خطر وشكوك جديدة من حين لآخر، وليس من الممكن للإدارة التنبؤ بجميع عوامل الخطر والشكوك التي قد تواجهها بالفيلا. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تخطط بالفيلا لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا علنًا، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو تغيرات في الظروف أو غير ذلك. يحتوي هذا البيان الصحفي على روابط تشعبية لمعلومات لا تُعتبر جزءًا لا يتجزأ من هذا البيان الصحفي.

معلومات الاتصال

المستثمرون
ويسلي هـ. كوبينين
المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Palvella Therapeutics
wes.kaupinen@palvellatx.com

وسائط
مارسي نانوس
الشريك الإداري، شركة تريلون أدفايزرز ذ.م.م.
mnanus@trilonadvisors.com