ليدن، هولندا، 1 فبراير 2026: أعلنت مجموعة فارمينغ (يورونكست: PHARM؛ ناسداك: PHAR) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد أصدرت خطاب استجابة كاملة (CRL) لطلب الدواء الجديد التكميلي (sNDA) الخاص بها لـ Joenja® (لينوليسيب)، وهو مثبط فموي انتقائي لكيناز دلتا 3 فوسفاتيديل إينوزيتول (PI3Kδ)، كعلاج للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و11 عامًا والذين يعانون من متلازمة كيناز دلتا 3 فوسفاتيديل إينوزيتول المنشط (APDS)، وهو نقص مناعي أولي نادر.

أثارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مخاوف بشأن احتمال نقص جرعة الدواء لدى الأطفال ذوي الوزن المنخفض. ونتيجةً لذلك، طلبت الإدارة بيانات إضافية حول حركية الدواء لدى الأطفال لإعادة تقييم الجرعات المقترحة لهم، والتأكد من أن الأطفال في مجموعات الجرعات ذات الوزن المنخفض يمكنهم الوصول إلى مستويات جرعة مماثلة لتلك المعتمدة للبالغين والمراهقين. كما أشارت الرسالة إلى وجود مشكلة في إحدى الطرق التحليلية المستخدمة لاختبار دفعات الإنتاج، وطلبت الإدارة بيانات إضافية وتوضيحات حول هذه النقطة.

نعتقد أننا قادرون على معالجة المشكلات المتعلقة بعلم الصيدلة السريرية ومنهجية اختبار الدفعات المذكورة في الرسالة، ونعتزم العمل عن كثب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتلبية متطلباتها وتحديد الخطوات التالية لإعادة تقديم الطلب. ونعتزم طلب عقد اجتماع من النوع (أ) مع إدارة الغذاء والدواء.

لم تتأثر موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام دواء Joenja لعلاج متلازمة APDS لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر بهذا الإجراء التنظيمي.

وعلق فابريس شوراكي، الرئيس التنفيذي لشركة فارمينغ، قائلاً:

على الرغم من خيبة أملنا من رد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإننا نؤكد التزامنا بتوفير دواء جوينجا للمرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و11 عامًا والمصابين بمتلازمة نقص المناعة المكتسبة لدى الأطفال. يتمتع جوينجا بإمكانية معالجة الخلل المناعي ونقص المناعة اللذين يُسببان هذه المتلازمة، ويؤثران بشكل كبير على مسار المرض على المدى الطويل لدى هذه الفئة، التي لا يوجد لها حاليًا أي علاج مُعتمد ومُوجّه. سنعمل عن كثب مع إدارة الغذاء والدواء لتوفير المعلومات اللازمة وتحديد أفضل السبل وأكثرها فعالية للمضي قدمًا.

قدمت شركة فارمينغ طلب الموافقة التكميلية على دواء جديد (sNDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) استنادًا إلى بيانات إيجابية من دراسة المرحلة الثالثة مفتوحة التسمية، متعددة الجنسيات، أحادية الذراع، أُجريت على أطفال تتراوح أعمارهم بين 4 و11 عامًا. أظهرت الدراسة تحسنًا على مدار 12 أسبوعًا في علامتين سريريتين مهمتين لمتلازمة نقص المناعة المكتسبة (APDS)، وهما انخفاض تضخم الغدد الليمفاوية وزيادة الخلايا البائية الساذجة، مما يشير مجتمعًا إلى تصحيح الخلل المناعي الكامن. تضمن الطلب أيضًا بيانات السلامة من 8 أشهر من العلاج. لوحظ تحسن في تكاثر الخلايا الليمفاوية وتصحيح النمط الظاهري المناعي عبر مستويات الجرعات الأربعة التي تم فحصها، وكان هذا التحسن متوافقًا مع التحسينات التي تم الإبلاغ عنها سابقًا لدى المرضى المراهقين والبالغين. وُصفت جميع الآثار الجانبية الناجمة عن العلاج بأنها خفيفة إلى متوسطة الشدة. لم تُسجل أي آثار جانبية خطيرة متعلقة بالدواء، وأكمل جميع المرضى فترة العلاج التي استمرت 12 أسبوعًا.

في أكتوبر 2025، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب الموافقة مراجعةً ذات أولوية ^{من الدرجة الأولى،} استنادًا إلى توجيهاتها التي تنص على أن الدواء سيُحسّن بشكلٍ ملحوظ فعالية أو سلامة علاج أو الوقاية من أو تشخيص الحالات الخطيرة. ولا توجد حاليًا أي علاجات معتمدة للأطفال المصابين بمتلازمة فرط الحساسية الدوائية (APDS) دون سن 12 عامًا على مستوى العالم. وقد حصل دواء جوينجا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج متلازمة فرط الحساسية الدوائية لدى المرضى البالغين والأطفال من سن 12 عامًا فما فوق في مارس 2023.

حول متلازمة فوسفاتيديل إينوزيتول 3-كيناز دلتا المنشط (APDS)
متلازمة نقص المناعة الأولية الحادة (APDS) هي حالة نادرة من نقص المناعة الأولية، تم تشخيصها لأول مرة عام 2013. تنتج هذه المتلازمة عن طفرات في أحد جينين معروفين هما PIK3CD أو PIK3R1 ، وهما جينان أساسيان لنمو ووظيفة الخلايا المناعية في الجسم. تؤدي هذه الطفرات إلى فرط نشاط مسار PI3Kδ (كيناز فوسفاتيديل إينوزيتول 3-دلتا)، مما يتسبب في فشل الخلايا المناعية في النضوج والعمل بشكل سليم، وبالتالي حدوث نقص المناعة واضطرابها. ^2،3،4 تتميز متلازمة نقص المناعة الأولية الحادة (APDS) بمجموعة متنوعة من الأعراض، بما في ذلك التهابات الجيوب الأنفية والرئتين الحادة والمتكررة، وتكاثر الخلايا اللمفاوية، وأمراض المناعة الذاتية، واعتلال الأمعاء. ^5،6 ونظرًا لأن هذه الأعراض قد تتشابه مع أعراض حالات مرضية أخرى، بما في ذلك حالات نقص المناعة الأولية الأخرى، فقد أشارت التقارير إلى أن الأشخاص المصابين بمتلازمة نقص المناعة الأولية الحادة (APDS) غالبًا ما يتم تشخيصهم بشكل خاطئ، ويعانون من تأخير في التشخيص يصل إلى سبع سنوات في المتوسط. ^٧- بما أن متلازمة APDS مرض متفاقم، فقد يؤدي هذا التأخير إلى تراكم الضرر بمرور الوقت، بما في ذلك تلف الرئة الدائم والورم الليمفاوي. ^٥-٨- يمكن وضع تشخيص نهائي من خلال الاختبارات الجينية. تصيب متلازمة APDS ما يقارب شخصًا إلى شخصين لكل مليون شخص حول العالم.

حول لينيوليسيب
لينوليسيب هو جزيء صغير يُؤخذ عن طريق الفم، وهو مثبط لكيناز دلتا-3 فوسفاتيديل إينوزيتول (PI3Kδ)، وقد تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وأستراليا وإسرائيل كأول علاج مُستهدف لمتلازمة كيناز دلتا-3 فوسفاتيديل إينوزيتول المُنشط (PI3Kδ) (APDS) لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر 12 عامًا فأكثر. يثبط لينوليسيب إنتاج فوسفاتيديل إينوزيتول-3-4-5-ثلاثي الفوسفات، الذي يعمل كناقل خلوي هام وينظم العديد من وظائف الخلايا مثل التكاثر والتمايز وإنتاج السيتوكينات وبقاء الخلايا وتكوين الأوعية الدموية والتمثيل الغذائي. أظهرت نتائج تجربة سريرية عشوائية مضبوطة بالغفل من المرحلة الثالثة تحسنًا ذا دلالة إحصائية في نقاط النهاية الأولية المشتركة، مما يعكس تأثيرًا إيجابيًا على خلل تنظيم المناعة ونقصها لدى هؤلاء المرضى، كما دعمت بيانات التمديد المفتوحة المؤقتة سلامة وتحمل تناول لينوليسيب على المدى الطويل. يخضع ^دواء لينوليسيب حاليًا للمراجعة التنظيمية في المنطقة الاقتصادية الأوروبية واليابان وكندا والعديد من الدول الأخرى لعلاج متلازمة نقص المناعة الأولية (APDS). كما يجري تقييمه في تجربتين سريريتين من المرحلة الثالثة على الأطفال المصابين بهذه المتلازمة، وفي تجربتين سريريتين من المرحلة الثانية على حالات نقص المناعة الأولية المصحوبة باضطرابات مناعية. ولم يتم إثبات سلامة وفعالية لينوليسيب لعلاج حالات نقص المناعة الأولية المصحوبة باضطرابات مناعية أخرى غير متلازمة نقص المناعة الأولية.

نبذة عن مجموعة فارمنج إن في
شركة فارمينغ غروب إن في (المدرجة في بورصة يورونكست أمستردام تحت الرمز: PHARM وفي بورصة ناسداك تحت الرمز: PHAR) هي شركة عالمية متخصصة في مجال الأدوية الحيوية، وتُكرّس جهودها لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة ومُنهكة ومُهددة للحياة. نعمل على تطوير وتسويق مجموعة من الأدوية المبتكرة، بما في ذلك الجزيئات الصغيرة والأدوية البيولوجية. يقع المقر الرئيسي لشركة فارمينغ في مدينة لايدن بهولندا، بينما يتواجد جزء كبير من موظفيها في الولايات المتحدة الأمريكية.

للمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة موقعنا الإلكتروني www.pharming.com وتابعنا على لينكد إن .

البيانات التطلعية
قد يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات استشرافية. البيانات الاستشرافية هي بيانات تتعلق بتوقعات مستقبلية تستند إلى توقعات الإدارة وافتراضاتها الحالية، وتنطوي على مخاطر وشكوك معروفة وغير معروفة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأداء أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عما هو معبّر عنه صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات. ويمكن تمييز هذه البيانات الاستشرافية من خلال استخدام مصطلحات وعبارات مثل "هدف"، "طموح"، "توقع"، "اعتقاد"، "إمكانية"، "تقدير"، "توقع"، "أهداف"، "نية"، "ربما"، "معالم"، "غايات"، "توقعات"، "خطة"، "على الأرجح"، "مشروع"، "مخاطر"، "جدول زمني"، "سعي"، "ينبغي"، "هدف"، "سوف"، وما شابهها من مصطلحات وعبارات. قد تشمل أمثلة البيانات التطلعية بيانات تتعلق بتوقيت وتقدم الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية لشركة فارمينغ على منتجاتها المرشحة، وآفاقها السريرية والتجارية، وتوقعاتها بشأن متطلبات رأس المال العامل ومواردها النقدية المتوقعة. وتخضع هذه البيانات لعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، نطاق وتقدم وتوسع التجارب السريرية لشركة فارمينغ وتأثير ذلك على تكلفتها، والتطورات السريرية والعلمية والتنظيمية والتجارية والتنافسية والتقنية. في ضوء هذه المخاطر والشكوك، وغيرها من المخاطر والشكوك الموضحة في التقرير السنوي لشركة فارمينغ لعام 2024 والتقرير السنوي على النموذج 20-F للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، قد لا تحدث الأحداث والظروف المذكورة في هذه البيانات التطلعية، وقد تختلف نتائج فارمينغ الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المتوقعة أو الضمنية. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي تخضع بالكامل للتحذيرات الواردة أو المشار إليها في هذا القسم. لذا، يُرجى من القراء عدم الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة فقط اعتبارًا من تاريخه، وتستند إلى المعلومات المتاحة لشركة فارمينغ في ذلك التاريخ. ولا تلتزم فارمينغ بتحديث أو مراجعة أي بيان تطلعي علنًا نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غيرها من المعلومات.

معلومات داخلية
يتعلق هذا البيان الصحفي بالكشف عن معلومات مؤهلة، أو ربما كانت مؤهلة، كمعلومات داخلية بالمعنى المقصود في المادة 7 (1) من لائحة الاتحاد الأوروبي بشأن إساءة استخدام السوق.

مراجع

1. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. مراجعة ذات أولوية. متاح على الرابط التالي: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review تم الاطلاع عليه في أكتوبر 2025.
2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15(1):88-97.
3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
4. نونيس-سانتوس سي، أوزيل جي، روزنزويغ إس دي. مجلة الحساسية والمناعة السريرية. 2019؛143(5):1676-1687.
5. كولتر تي، وآخرون. J الحساسية كلين Immunol. 2017;139(2):597-606.
6. ماكاري مي، وآخرون. الجبهة المناعية. 2018;9:543.
7. جيمي م، وآخرون. مجلة مراجعة الحساسية والمناعة السريرية. ديسمبر 2020؛ 59 (3): 323-333.
8. كوندليف إيه إم، تشاندرا إيه. فرونت إيمونول. 2018؛9:338.
9. Rao VK، وآخرون. Blood. 2023 مارس 2؛141(9):971-983.
10. Rao VK، وآخرون. J Allergy Clin Immunol 2024؛153:265-74.

للحصول على مزيد من المعلومات العامة، يرجى الاتصال بما يلي:

علاقات المستثمرين
مايكل ليفيتان، نائب الرئيس للعلاقات مع المستثمرين والاتصالات المؤسسية
الهاتف: +1 (908) 705 1696
البريد الإلكتروني: investor@pharming.com

العلاقات الإعلامية
عالميًا: ساسكيا ميرينغ، مديرة الاتصالات المؤسسية
هاتف: +31 6 28 32 60 41
البريد الإلكتروني: media.relations@pharming.com

الولايات المتحدة: إيثان ميتيلينيس (شركة Precision AQ نيابة عن شركة Pharming)
الهاتف: +1 (917) 882-9038

هولندا: ليون ميلينز (شركة لايف سبرينغ للاتصالات في علوم الحياة نيابة عن شركة فارمينغ)
الهاتف: +31 6 53 81 64 27

مرفق

• FINAL_Pharming تتلقى رفضًا نهائيًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب الموافقة على دواء Joenja sNDA للأطفال_EN_1Feb26