• يتم الاحتفاظ بالنتائج الكاملة من REGEN-007 وسيتم تقديمها إلى أسبوع الكلى لعام 2025 للجمعية الأمريكية لأمراض الكلى كتجربة سريرية حديثة
• في المجموعة الأولى (ن = 24)، استقرت وظائف الكلى لدى المرضى الذين تم توزيعهم عشوائيًا لتلقي حقنتين من ريلبارنسيل (واحدة في كل كلية). تحسن الانخفاض السنوي في معدل الترشيح الكبيبي المقدر بنسبة 78% من -5.8 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع في فترة ما قبل الحقن إلى -1.3 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع في الفترة التي تلت آخر حقنة من ريلبارنسيل. كان هذا الفارق السنوي، البالغ 4.6 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع، ذا دلالة إحصائية (p<0.001) وذو دلالة سريرية.
• في المجموعة الثانية (ن = 25)، وُزِّع المرضى عشوائيًا لتلقي حقنة واحدة من ريلبارنسيل، تليها حقنة ثانية فقط في حال تدهور وظائف الكلى واستيفاء شرط إعادة الجرعة. تحسَّن الانخفاض السنوي في مُنحّى مُعدل الترشيح الكبيبي المُقدَّر بنسبة 50% من -3.4 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع في فترة ما قبل الحقن إلى -1.7 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع في الفترة التي تلت آخر حقنة من ريلبارنسيل. لم يكن هذا الفارق السنوي، الذي بلغ 1.7 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع، ذا دلالة إحصائية (p=0.085)، ولكنه يُشير إلى وجود دليل على استجابة للجرعة.
• لم يتم ملاحظة أي أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالريلبارينسيل؛ وكان ملف السلامة متوافقًا مع نتائج الدراسة المبلغ عنها سابقًا وقابلًا للمقارنة بخزعة الكلى
• من المقرر عقد اجتماع إدارة الغذاء والدواء من النوع B هذا الصيف لتأكيد نهج ProKidney لاستخدام منحدر eGFR كنقطة نهاية بديلة في دراسة PROACT 1 الجارية في المرحلة 3 للحصول على موافقة سريعة
  

وينستون-سالم، كارولاينا الشمالية، 8 يوليو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة بروكيدني (ناسداك: PROK) ("بروكيدني" أو "الشركة")، وهي شركة رائدة في مجال العلاجات الخلوية في المرحلة السريرية المتأخرة التي تركز على مرض الكلى المزمن (CKD)، عن نتائج إيجابية ذات دلالة إحصائية وذات مغزى سريري من المجموعة الأولى من مجموعة المرضى الذين يعانون من نية العلاج المعدلة (mITT) من المرحلة الثانية من تجربة ريجين-007 لتقييم ريلبارينسل لدى مرضى الكلى المزمن والسكري. ريلبارينسل هو علاج خلوي ذاتي حصل على تصنيف العلاج المتقدم بالطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ويجري تقييمه حاليًا في تجربة ريجين-006 (PROACT 1) الجارية في المرحلة الثالثة لإثبات قدرة العلاج على الحفاظ على وظائف الكلى لدى مرضى الكلى المزمن المتقدم والسكري من النوع الثاني.

"نحن نشعر بتشجيع كبير من نتائج REGEN-007 الأولية التي أظهرت تحسنًا كبيرًا في منحدر eGFR بعد العلاج بـ rilparencel في المجموعة 1 بالإضافة إلى دليل على استجابة الجرعة في المجموعة 2. تعزز هذه البيانات ثقتنا في تصميم دراستنا المستمرة للمرحلة 3 PROACT 1 نظرًا للتشابه بين نظام الجرعات في REGEN-007 المجموعة 1 وPROACT 1. ومن الجدير بالذكر أيضًا أن 15 من أصل 24 مريضًا في المجموعة 1 (63٪) استوفوا معايير الإدراج الرئيسية للمرحلة 3 PROACT 1، ولوحظت نتائج فعالية مماثلة في هذه المجموعة الفرعية مقارنة بنتائج المجموعة 1 الكاملة. نخطط لتقديم النتائج الكاملة من REGEN-007 إلى أسبوع الكلى 2025 التابع لـ ASN كتجربة سريرية متأخرة ويسعدنا مشاركة المزيد من التفاصيل في ذلك الوقت مع المستثمرين والمجتمع الطبي،" قال بروس كوليتون، الرئيس التنفيذي لشركة ProKidney. نتطلع أيضًا إلى اجتماعنا القادم مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من الفئة ب في الأسابيع المقبلة لتأكيد نهجنا تجاه منحدر معدل الترشيح الكبيبي المقدر كنقطة نهاية بديلة للموافقة السريعة. يمثل هذا الاجتماع خطوة مهمة نحو هدفنا المتمثل في تسريع مسار ريلبارنسيل المحتمل للتسويق في الولايات المتحدة، حيث لا تزال هناك حاجة سريرية كبيرة غير مُلباة لدى مرضى الفشل الكلوي المزمن المتقدم ومرض السكري.

نظرة عامة على المرحلة الثانية من REGEN-007 والنتائج الرئيسية
REGEN-007 هي تجربة سريرية عشوائية مفتوحة من المرحلة الثانية، متعددة المراكز، بنسبة 1:1، على مجموعتين، أُجريت على مرضى مصابين بداء السكري، ومرض الكلى المزمن، بمعدل ترشيح كبيبي مُقدر يتراوح بين 20 و50 مل/دقيقة/1.73 متر مربع. عند التوزيع العشوائي، وُزّع المرضى على مجموعتين علاجيتين باستخدام أنظمة جرعات مختلفة. كررت المجموعة الأولى جدول الجرعات المُستخدم في دراسة PROACT 1 الجارية في المرحلة الثالثة، حيث تلقى المرضى حقنتين مُجدولتين من دواء ريلبارنسيل (واحدة في كل كلية)، بفارق ثلاثة أشهر تقريبًا. أما المجموعة الثانية، فقد اختبرت نظام جرعات استكشافيًا للتحقق من قدرة مُحفزات تطور المرض، بدلاً من المُحفزات الزمنية، على تحسين جرعات ريلبارنسيل المُتعددة. في المجموعة الثانية، تلقى المرضى حقنة واحدة من ريلبارينسيل في كلية واحدة وحقنة ثانية في الكلية المقابلة فقط إذا تم تحفيزها بانخفاض مستمر في معدل الترشيح الكبيبي المقدر من خط الأساس ≥ 20٪، و/أو زيادة في نسبة ألبومين البول إلى الكرياتينين (UACR) من خط الأساس ≥ 30٪ و ≥ 30 مجم / جم.

نقطة النهاية الأولية المحددة مسبقًا لـ REGEN-007 هي الفرق في انحدار معدل الترشيح الكبيبي المُقدر السنوي (المحسوب باستخدام نموذج التأثيرات المختلطة الخطية) في فترة ما قبل الحقن مقارنةً بالفترة التي تلت آخر حقنة من ريلبارنسيل. شملت فترة ما قبل الحقن جميع قيم معدل الترشيح الكبيبي المُقدر التاريخية التي جُمعت حتى 24 شهرًا قبل زيارة الفحص، بالإضافة إلى نتائج معدل الترشيح الكبيبي المُقدر في المختبر المركزي للدراسة قبل أول حقنة من ريلبارنسيل. شملت الفترة التي تلت آخر حقنة قيم معدل الترشيح الكبيبي المُقدر من آخر حقنة من ريلبارنسيل حتى نهاية الدراسة. بلغ متوسط مدة المتابعة بعد آخر حقنة حوالي 18 شهرًا في كلٍّ من المجموعتين 1 و2.

تم توزيع ثلاثة وخمسين مريضًا عشوائيًا في الدراسة، من بينهم 49 مريضًا (من فئة mITT) تلقوا حقنة واحدة على الأقل من ريلبارنسيل. لم يتلق أربعة مرضى أي حقن من ريلبارنسيل. كانت غالبية المرضى من الذكور (69%)، وكان متوسط أعمارهم 60 عامًا. في البداية، كان 38 من أصل 49 مريضًا (78%) مصابًا بداء السكري من النوع الثاني و11 مريضًا (22%) مصابًا بداء السكري من النوع الأول. كان تسعة وثلاثون مريضًا (80%) يتلقون مثبط الإنزيم المحول للأنجيوتنسين (ACEi) أو حاصرات مستقبلات الأنجيوتنسين II (ARB)، وكان 18 مريضًا (37%) يتلقون مثبط ناقل الصوديوم الجلوكوز المشترك 2 (SGLT2i). في البداية، كان متوسط معدل الترشيح الكبيبي المقدر (الانحراف المعياري) 33±10 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع . والجدير بالذكر أن متوسط UACR كان أعلى في المجموعة 1 (792 مجم / جم) مقارنة بالمجموعة 2 (229 مجم / جم).

في المجموعة الأولى (ن=24)، استقرت وظائف الكلى بعد تلقي ريلبارينسل. وتحسن الانخفاض السنوي في معدل الترشيح الكبيبي المقدر بنسبة 78% من -5.8 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع في فترة ما قبل الحقن إلى -1.3 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع في الفترة التي تلت آخر حقنة ريلبارينسل. وكان هذا الفارق السنوي، البالغ 4.6 مل/دقيقة/1.73 متر ^{مربع ، ذا} دلالة إحصائية (p<0.001) وذو دلالة سريرية. من بين 24 مريضًا في المجموعة الأولى، استوفى 15 مريضًا (63%) معايير الإدراج الرئيسية في المرحلة الثالثة من دراسة PROACT 1، ولوحظت نتائج فعالية مماثلة في هذه المجموعة الفرعية مقارنةً بنتائج المجموعة الأولى الكاملة. كتذكير، تم تعديل بروتوكول المرحلة 3 PROACT 1 في النصف الأول من عام 2024 بعد ملاحظة إشارة فعالية eGFR مماثلة في تحليل المجموعة الفرعية لدراسة المرحلة 2 RMCL-002 (n = 23) لمرضى CKD في المرحلة 4 ذوي UACR العالي ومرض السكري من النوع 2.

في المجموعة الثانية (عدد المرضى = 25)، بلغ التغير السنوي في وظائف الكلى، كما تم قياسه من خلال منحنى معدل الترشيح الكبيبي المقدر (eGFR)، -3.4 مل/دقيقة/1.73 متر ^مربع في فترة ما قبل الحقن، مقابل -1.7 مل/دقيقة/1.73 ^{متر مربع} في الفترة التي تلت آخر حقنة من ريلبارنسيل، مما أدى إلى تحسن بنسبة 50%، أو 1.7 مل/دقيقة/1.73 ^{متر مربع} سنويًا. لم يكن هذا الاختلاف ذا دلالة إحصائية (p=0.085)، ولكنه يشير إلى وجود استجابة للجرعة. من بين 25 مريضًا في المجموعة الثانية، استجاب 15 مريضًا (60%) لجرعة إعادة الجرعة وتلقوا حقنة ثانية من ريلبارنسيل. كان متوسط الوقت بين الحقنة الأولى والثانية لهؤلاء المرضى الخمسة عشر حوالي 11 شهرًا.

لم تُلاحظ أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بريلبارنسيل لدى جميع المرضى المشاركين في الدراسة الذين تلقوا حقنة واحدة على الأقل من ريلبارنسيل (عدد المرضى = 49). وكان ملف السلامة متوافقًا مع نتائج الدراسات السابقة، ومشابهًا لنتائج خزعة الكلى.

يتم إجراء النتائج الكاملة لـ REGEN-007 وسيتم تقديمها إلى أسبوع الكلى لعام 2025 التابع للجمعية الأمريكية لأمراض الكلى (ASN) كتجربة سريرية متأخرة.

المرحلة 3 من التقدم التنظيمي لبرنامج PROACT 1
كما أُعلن سابقًا، أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خلال اجتماعها للنوع (ب) في الربع الرابع من عام ٢٠٢٤ أن مسار الموافقة المُعجّلة متاح لدواء ريلبارنسيل في حال استخدام نقطة نهاية بديلة مقبولة، مثل منحدر معدل الترشيح الكبيبي المُقدّر (eGFR). وتعقد شركة بروكيدني اجتماعًا مُرتقبًا للنوع (ب) لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الصيف لتأكيد نهج استخدام منحدر معدل الترشيح الكبيبي المُقدّر (eGFR) كنقطة نهاية بديلة للموافقة المُعجّلة. ومن المتوقع صدور تفاصيل إضافية في منتصف عام ٢٠٢٥.

حول مرض الكلى المزمن
مرض الكلى المزمن هو حالة تقدمية تتميز بالتدهور التدريجي لوظائف الكلى، مما قد يؤدي في النهاية إلى مرض الكلى في مرحلته النهائية (ESKD) الذي يتطلب غسيل الكلى أو زرع الكلى. ويقدر أن 37 مليون بالغ في الولايات المتحدة مصابون بمرض الكلى المزمن، على الرغم من أن الكثير منهم لا يزالون دون تشخيص في المراحل المبكرة. يعد مرض السكري السبب الرئيسي لمرض الكلى المزمن، ويواجه الأفراد المصابون بكلتا الحالتين مخاطر مرتفعة بشكل كبير من الأحداث القلبية الوعائية والاستشفاء والوفيات. تعمل شركة ProKidney على تطوير rilparencel للمرضى المصابين بمرض الكلى المزمن في المرحلة 3b / 4 ومرض السكري، وهو عدد سكان يضم من 1 إلى 2 مليون شخص في الولايات المتحدة في حين تهدف خيارات العلاج الحالية إلى إبطاء تطور المرض، لا تزال هناك حاجة كبيرة غير ملباة للعلاجات التي يمكن أن تثبت وظائف الكلى وتؤخر أو تمنع الحاجة إلى غسيل الكلى لدى المرضى الذين يعانون من مرض الكلى المزمن المتقدم.

حول المرحلة الثالثة من التجربة السريرية REGEN-006 (PROACT 1)
REGEN-006 هي دراسة جارية من المرحلة الثالثة، عشوائية، مُعمّاة، مُراقبة بشكل وهمي، لسلامة وفعالية دواء ريلبارنسيل لدى مرضى الفشل الكلوي المزمن المتقدم وداء السكري من النوع الثاني. عُدِّل بروتوكول الدراسة في النصف الأول من عام 2024 للتركيز على مجموعة فرعية من مرضى الفشل الكلوي المزمن في المرحلة الرابعة (معدل الترشيح الكبيبي المُقدّر 20-30 مل/دقيقة/1.73 متر مربع) والمرضى في المرحلة الثالثة ب المتأخرة (معدل الترشيح الكبيبي المُقدّر 30-35 مل/دقيقة/1.73 متر مربع) المصحوب ببيلة ألبومينية (معدل الترشيح الكبيبي المُقدّر أقل من 5000 ملجم/غرام للمرضى الذين لديهم معدل ترشيح كبيبي مُقدّر 20-30 مل/دقيقة/1.73 متر مربع، و300-5000 ملجم/غرام للمرضى الذين لديهم معدل ترشيح كبيبي مُقدّر 30-35 مل/دقيقة/1.73 متر مربع). يبلغ إجمالي عدد المسجلين المُخطط لهم حوالي 685 مريضًا. يتم توزيع المشاركين عشوائيًا (1:1) على مجموعتي العلاج والمراقبة الوهمية قبل إجراء خزعة الكلى أو خزعة وهمية، على التوالي. الهدف الرئيسي هو تقييم فعالية ما يصل إلى حقنتين من ريلبارنسيل (واحدة في كل كلية) باستخدام نهج جلدي طفيف التوغل. نقطة النهاية المركبة الأساسية هي الوقت من الحقنة الأولى إلى أقرب وقت من: انخفاض في معدل الترشيح الكبيبي المقدر بنسبة 40% على الأقل؛ معدل الترشيح الكبيبي المقدر أقل من 15 مل/دقيقة/1.73 متر مربع، و/أو غسيل الكلى المزمن، و/أو زراعة الكلى؛ أو الوفاة الكلوية أو القلبية الوعائية.

نبذة عن شركة ProKidney Corp.
بروكيدني، شركة رائدة في علاج أمراض الكلى المزمنة من خلال ابتكارات العلاج الخلوي، تأسست عام ٢٠١٥ بعد عقد من البحث. المنتج الرئيسي المرشح من بروكيدني، ريلبارينسل (المعروف أيضًا باسم REACT ^® )، هو علاج خلوي ذاتي مبتكر، حاصل على براءة اختراع، الأول من نوعه، ويخضع للتقييم لقدرته على الحفاظ على وظائف الكلى لدى مرضى السكري المعرضين لخطر كبير للإصابة بالفشل الكلوي. حصل ريلبارينسل على تصنيف RMAT من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.prokidney.com .

تصريحات تطلعية
يتضمن هذا البيان الصحفي "تصريحات تطلعية" ضمن نطاق أحكام "الملاذ الآمن" لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام ١٩٩٥. قد تختلف النتائج الفعلية لشركة بروكيدني عن توقعاتها وتقديراتها وتوقعاتها، وبالتالي، لا ينبغي الاعتماد على هذه التصريحات التطلعية كتنبؤات للأحداث المستقبلية. كلمات مثل "يتوقع"، "يُقدّر"، "يتوقع"، "يُخطط"، "يُخطط"، "قد"، "سوف"، "قد"، "ينبغي"، "يعتقد"، "يتنبأ"، "محتمل"، "يستمر"، والتعبيرات المماثلة (أو الصيغ السلبية لهذه الكلمات أو التعبيرات) تهدف إلى تحديد هذه التصريحات التطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، اعتقاد الشركة بأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أن تجربة المرحلة 3 REGEN-006 (PROACT 1) الخاصة بالشركة قد تكون كافية لدعم تقديم طلب ترخيص بيولوجي محتمل والموافقة التنظيمية الكاملة وأن الشركة قد تفكر في استخدام منحدر eGFR كنقطة نهاية بديلة على مسار الموافقة المتسارع لـ rilparencel، والتوقعات فيما يتعلق بالنتائج المالية والمدرج النقدي المتوقع، بما في ذلك توقع الشركة بأن النقد الحالي سيدعم الخطط التشغيلية حتى عام 2027، والأداء المستقبلي، وتطوير المنتجات وتسويقها، إذا تمت الموافقة عليها، والفوائد المحتملة وتأثير منتجات الشركة، إذا تمت الموافقة عليها، والموافقات التنظيمية المحتملة، وحجم ونمو الأسواق الحالية أو المستقبلية لمنتجات الشركة، إذا تمت الموافقة عليها، وتقدم برامج تطوير الشركة في العيادة ومن خلالها والتوقيت المتوقع لإبلاغ البيانات، وتقديم الملفات التنظيمية أو تحقيق معالم أخرى تتعلق بمرشحي منتجات الشركة، وتقدم وتمويل برامج تطوير الشركة بشكل عام. معظم هذه العوامل خارجة عن سيطرة الشركة ويصعب التنبؤ بها. تشمل العوامل التي قد تسبب مثل هذه الاختلافات، على سبيل المثال لا الحصر: الاضطرابات في أعمالنا أو التي قد تضر بشكل مادي بنتائج عملياتنا أو وضعنا المالي نتيجة لتوطيننا الأخير في الولايات المتحدة؛ عدم القدرة على الحفاظ على إدراج أسهم الشركة العادية من الفئة أ في بورصة ناسداك؛ عدم قدرة أسهم الشركة العادية من الفئة أ على البقاء مدرجة في مؤشرات مختلفة والتأثير السلبي المحتمل على سعر تداول أسهم الشركة العادية من الفئة أ إذا تم استبعادها من هذه المؤشرات؛ عدم القدرة على تنفيذ خطط العمل والتوقعات والتوقعات الأخرى أو تحديد الفرص الإضافية وتحقيقها، والتي قد تتأثر، من بين أمور أخرى، بالمنافسة وقدرة الشركة على النمو وإدارة النمو بشكل مربح والاحتفاظ بموظفيها الرئيسيين؛ خطر الانكماش وتغير المشهد التنظيمي في صناعة التكنولوجيا الحيوية شديدة التنافسية؛ خطر عدم دعم نتائج التجارب السريرية للشركة للموافقة؛ خطر أن تطلب إدارة الغذاء والدواء دراسات إضافية قبل الموافقة على مرشحي الأدوية للشركة؛ عدم قدرة الشركة على جمع التمويل في المستقبل؛ عدم قدرة الشركة على الحصول على الموافقة التنظيمية أو الحفاظ عليها لمنتجاتها، وأي قيود وحدود ذات صلة بأي منتج معتمد أو مرخص؛ عدم قدرة الشركة على تحديد أو ترخيص أو الحصول على تكنولوجيا إضافية؛ عدم قدرة الشركة على المنافسة مع الشركات الأخرى التي تسوق حاليًا أو تعمل في سوق المواد البيولوجية وفي مجال علاج أمراض الكلى؛ حجم وإمكانات نمو أسواق منتجات الشركة، إذا تمت الموافقة عليها، وقدرتها على خدمة تلك الأسواق، إما بمفردها أو بالشراكة مع الآخرين؛ تقديرات الشركة بشأن النفقات والإيرادات المستقبلية ومتطلبات رأس المال واحتياجات التمويل الإضافي؛ الأداء المالي للشركة؛ حقوق الملكية الفكرية للشركة؛ عدم اليقين المتأصل في أبحاث وتطوير العلاج الخلوي، بما في ذلك الوقت الفعلي الذي يستغرقه بدء الدراسات السريرية وإكمالها وتوقيت ومحتوى القرارات التي تتخذها السلطات التنظيمية؛ حقيقة أن النتائج المؤقتة من برامجنا السريرية قد لا تكون مؤشراً على النتائج المستقبلية؛ تأثير الصراع الجيوسياسي على أعمال الشركة؛ وغيرها من المخاطر والشكوك المدرجة تحت عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي للشركة على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية اللاحقة على النموذج 10-Q، وغيرها من الملفات المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. تُحذر الشركة القراء من أن قائمة العوامل السابقة ليست حصرية، وتُحذرهم من الاعتماد بشكل مفرط على أي بيانات تطلعية، والتي لا تُعبر إلا عن الوضع الراهن في تاريخ إصدارها. لا تتعهد الشركة ولا تقبل أي التزام أو تعهد بالإعلان علنًا عن أي تحديثات أو تنقيحات لأي بيانات تطلعية تعكس أي تغيير في توقعاتها أو أي تغيير في الأحداث أو الظروف أو الظروف التي يستند إليها أي بيان من هذا القبيل.

اتصالات المستثمرين:

بروكيدني
إيثان هولدواي
إيثان هولدواي@prokidney.com

مستشارو لايف ساينس، ذ.م.م
دانيال فيري
Daniel@lifesciadvisors.com

¹ الفرق في القيم يرجع إلى التقريب.