حلقة جديدة تسلط الضوء على الواقع المؤلم الذي غالبًا ما يُساء فهمه للعيش مع متلازمة نيثرتون والحاجة الملحة إلى علاجات فعالة

أشبورن، فرجينيا، ١٢ أغسطس ٢٠٢٥ (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة كوين للأدوية المحدودة (ناسداك: QNRX) ("كوين" أو "الشركة")، وهي شركة أدوية متخصصة في المراحل السريرية المتأخرة تُركز على الأمراض النادرة واليتيمة، اليوم عن إصدار الحلقة الرابعة من سلسلة فيديوهات "نيثرتون ناو" . تُشارك في هذه الحلقة ماندي ألدوين-إيستون، وهي مريضة بمتلازمة نيثرتون، ومناصرة شغوفة ومعروفة على نطاق واسع للأشخاص الذين يعانون من الأمراض النادرة.

تشغل ماندي منصب مديرة الشؤون الطبية والاتصالات، وهي مؤسسة مشاركة لمجموعة دعم مرضى داء السمك في المملكة المتحدة، وهي رئيسة الشبكة الأوروبية لداء السمك. في الفيديو، تشارك ماندي رحلتها الشخصية مع متلازمة نيثرتون، بدءًا من تأخر التشخيص، والألم الشديد والمزمن، ودخولها المستشفى عدة مرات، وصولًا إلى التأثير العميق طويل الأمد لهذا المرض على حياتها.

تشرح ماندي في الفيديو: "هناك أمرٌ لا نتحدث عنه، وهو الألم الشديد الذي يُسببه الجلد عندما لا يعمل بشكل صحيح. تخيّل ملايين الجروح الورقية في جميع أنحاء جسمك. إنه أمرٌ لا يُمكن التنبؤ به. الشيء الوحيد الذي يتمناه أي شخص مصاب بمرض نادر مثل متلازمة نيثرتون هو الأمل - أن علاجات أفضل في الطريق."

تُبرز قصة ماندي العبء الجسدي والنفسي الشديد الذي يُسببه هذا المرض. فرغم دعم عائلتها الكبير ودعمها الطبي، عانت من نوبات حادة، وإقامة طويلة في المستشفى، ونقص في خيارات العلاج المُخصصة طوال حياتها. وكشخص بالغ، لا تزال ماندي تُواجه تعقيدات مرض لا يزال الكثيرون يجهلون أنه يُهدد الحياة.

لم أستطع الخروج لأن بشرتي كانت تتساقط. كان الأمر مؤلمًا للغاية لدرجة أنني لم أستطع المشي،" تتذكر . "حتى مع إقامتي في المستشفى وتلقي العلاج، لم يكن أحد يعرف حقًا كيفية العناية ببشرتي."

قالت دينيس كارتر، الشريكة المؤسسة والرئيسة التنفيذية لشركة كوين للأدوية: "لطالما كانت ماندي ركيزةً أساسيةً في مجتمع مرضى السماك ومتلازمة نيثرتون". وأضافت: "متلازمة نيثرتون ليست مجرد مرض جلدي نادر، بل هي حالةٌ مُزمنةٌ ومؤلمةٌ تتميز بألمٍ مُبرح، ونوباتٍ مُنهكة، والتهاباتٍ مُتكررة، وصدماتٍ نفسية. إن العبء على المرضى وعائلاتهم هائل، ليس فقط جسديًا ونفسيًا، بل ماليًا أيضًا، إذ تتطلب رعايةً مدى الحياة، ودخولًا متكررًا إلى المستشفى، وتدخلاتٍ طبيةً مُستمرة تُثقل كاهل العائلات وأنظمة الرعاية الصحية. إلى جانب مرونتها الشخصية، فإن دفاع ماندي الدؤوب جعلها صوتًا قويًا لهذه الفئة المُهمّشة والتي غالبًا ما تُتجاهل. يشرفنا أن نُبرزها في سلسلة "نيثرتون ناو" ونُواصل ثباتنا في مهمتنا لنشر الوعي وبثّ الأمل في نفوس المُصابين بهذا المرض المُدمر".

يأتي إصدار هذا الفيديو في الوقت الذي تواصل فيه شركة كوين تطوير منتجها المرشح الرئيسي، QRX003، في العديد من التجارب السريرية المحورية لعلاج متلازمة نيثرتون. وقد أظهرت البيانات المنشورة مؤخرًا من الدراسات الجارية تحسنًا مشجعًا للغاية في النتائج السريرية الرئيسية.

قال الدكتور مايكل مايرز، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة كوين للأدوية: "تعكس قصة ماندي قوةً ومثابرةً استثنائيتين للمرضى الذين عانوا طوال حياتهم دون الحصول على علاج معتمد". وأضاف: "مع تقدمنا في تطوير عقار QRX003 عبر العديد من التجارب السريرية المحورية في مراحله الأخيرة، تُعزز أصواتٌ مثل صوت ماندي إلحاح مهمتنا. تلتزم كوين بتقديم علاج فعّال لمجتمع متلازمة نيثرتون الذي يعاني من نقص حاد في الخدمات، ودفع عجلة الأبحاث التي تُعالج الاحتياجات الملحة غير الملباة في مجموعة أوسع من اضطرابات الجلد النادرة".

الفيديو الكامل الذي يظهر فيه ماندي ألدوين إيستون متاح على: https://www.youtube.com/watch?v=b2RXfrx8OvM&t=45s .

حول QRX003
QRX003 هو لوشن موضعي مُصمم بتقنية توصيل خاصة، ويحتوي على مثبط سيرين بروتياز واسع الطيف، تعمل آلية عمله على أداء وظيفة بروتين محدد يُسمى LEKTI. يؤدي غياب LEKTI لدى مرضى نيثرتون إلى تساقط جلدي مفرط، مما يؤدي إلى تآكل حاجز الجلد وضعف مسامه. صُمم QRX003 لتعزيز عملية تساقط الجلد بشكل طبيعي، وتكوين حاجز جلدي أقوى وأكثر فعالية. لمزيد من المعلومات حول التجارب السريرية الحالية لشركة كوين، تفضل بزيارة: https://quoinpharma.com/pipeline/#trials .

نبذة عن شركة كوين للأدوية المحدودة
شركة كوين للأدوية المحدودة هي شركة أدوية متخصصة في المراحل السريرية المتأخرة، تُركز على تطوير وتسويق منتجات علاجية تُعالج الأمراض النادرة والنادرة. نحن ملتزمون بتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى وعائلاتهم ومجتمعاتهم وفرق الرعاية الصحية. يضم خط إنتاج كوين المبتكر أربعة منتجات قيد التطوير، تتمتع مجتمعةً بالقدرة على استهداف عدد كبير من الحالات النادرة والنادرة، بما في ذلك متلازمة نيثرتون، ومتلازمة تقشر الجلد، ومتلازمة سام، وتقرن الجلد الراحي الأخمصي، وتصلب الجلد، والتشوهات اللمفاوية الدقيقة، والتشوهات الوريدية، والورم الوعائي الليفي، وغيرها. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة www.quoinpharma.com أو LinkedIn للاطلاع على التحديثات.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
تحذر الشركة من أن البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي والتي لا تمثل وصفًا للحقائق التاريخية هي بيانات تطلعية وفقًا لقانون إصلاح التقاضي الخاص للأوراق المالية لعام 1995. ويمكن التعرف على البيانات التطلعية من خلال استخدام كلمات تشير إلى أحداث أو ظروف مستقبلية، مثل "نتوقع"، "نعتزم"، "نأمل"، "نخطط"، "محتمل"، "نتوقع"، "نتطلع إلى المستقبل"، "نعتقد"، "قد"، و"سوف"، من بين كلمات أخرى. جميع البيانات التي تعكس توقعات الشركة أو افتراضاتها أو توقعاتها أو معتقداتها أو آرائها حول المستقبل، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، هي بيانات تطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: نشر الوعي والأمل لدى المصابين بمتلازمة نيثرتون، ومواصلة تطوير QRX003 من خلال العديد من التجارب المحورية في المراحل المتأخرة، وتقديم علاج مفيد لمجتمع متلازمة نيثرتون، ودفع الأبحاث إلى الأمام التي تعالج الاحتياجات الكبيرة غير الملباة عبر مجموعة أوسع من اضطرابات الجلد النادرة ومنتجات كوين قيد التطوير والتي لديها مجتمعة القدرة على استهداف عدد كبير من المؤشرات النادرة واليتيمة، بما في ذلك متلازمة نيثرتون، ومتلازمة تقشير الجلد، ومتلازمة سام، والقرنية الراحي الأخمصية، والتصلب الجلدي، والتشوهات اللمفاوية الدقيقة، والتشوهات الوريدية، والورم الوعائي الليفي وغيرها. ونظرًا لأن مثل هذه البيانات تخضع للمخاطر وعدم اليقين، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها أو الضمنية في مثل هذه البيانات التطلعية. تستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعات الشركة الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أبدًا أو قد يثبت خطأها. قد تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لمخاطر وشكوك متنوعة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، قدرة الشركة على تقديم علاج آمن وفعال لمتلازمة نيثرتون؛ وقدرة الشركة على متابعة استراتيجيتها التنظيمية؛ وقدرتها على الحصول على الموافقات التنظيمية لتسويق المنتجات المرشحة أو الامتثال للمتطلبات التنظيمية المستمرة؛ وقدرة الشركة على إكمال التجارب السريرية في الوقت المحدد وتحقيق النتائج والفوائد المرجوة كما هو متوقع، وتكبد الشركة تكاليف تجارب سريرية غير متوقعة أو أعلى من المتوقع؛ وعوامل أخرى نوقشت في التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، وفي الإيداعات الأخرى التي قدمتها الشركة والتي قد تقدمها إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) في المستقبل. لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تتحدث إلا عن تاريخ تقديمها. لا تلتزم الشركة بتحديث مثل هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تقع أو الظروف الموجودة بعد تاريخ إصدارها، باستثناء ما قد يقتضيه القانون.

لمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال بـ:
شركة كوين للأدوية المحدودة
مايكل مايرز، حاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس التنفيذي
mmyers@quoinpharma.com

جهة الاتصال للمستثمرين:
استشارات PCG
جيف رامسون
jramson@pcgadvisory.com
(646) 863-6341