أعلنت شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN ) اليوم عن بيانات إيجابية محدثة للمرحلة الثالثة لمجموعة استكشافية من تجربة ACCESS-1 التي تبحث في أول علاج من نوعه باستخدام مزيج من pozelimab وcemdisiran (poze-cemdi) ضد ravulizumab، وهو مثبط عامل المكمل 5 (C5) القياسي للرعاية، في المرضى الذين يعانون من الهيموجلوبين الليلي الانتيابي (PNH). تمت مشاركة النتائج خلال جلسة شفوية في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) لعام 2024 ودعم التطوير المستمر لـ poze-cemdi في PNH، بما في ذلك في مجموعة تسجيل منفصلة، وكذلك في أمراض أخرى بوساطة المكمل. Poze-Cemdi هو مزيج من أول جسم مضاد و siRNA يستهدف C5: pozelimab هو جسم مضاد وحيد النسيلة بشري بالكامل مصمم لمنع نشاط C5، في حين أن cemdisiran هو علاج تجريبي siRNA يقلل من مستويات C5 المتداولة.

أظهرت دراسة استكشافية مقارنة من المرحلة الثالثة أن العلاج الأول من نوعه باستخدام مزيج من عقاري poze-cemdi ساعد المرضى على تحقيق والحفاظ على سيطرة أكبر على المرض، كما تم قياسه من خلال مستويات إنزيم اللاكتات ديهيدروجينيز (LDH)، مقارنة بعقار ravulizumab القياسي.

لم يحقق خمسة مرضى تلقوا رافوليزوماب سيطرة ذات مغزى على LDH مقارنة بمريض واحد تلقى poze-cemdi؛ بعد التحول إلى التركيبة، حقق أربعة من الخمسة الذين عولجوا سابقًا باستخدام رافوليزوماب سيطرة على LDH

يتم حاليًا إجراء مجموعة تسجيل منفصلة للتحقيق في poze-cemdi ضد eculizumab