أعلنت شركة Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS )، وهي شركة أدوية حيوية تركز على اكتشاف وتطوير الأدوية المبتكرة التي تستهدف microRNAs ("الشركة" أو "Regulus")، اليوم، بعد مراجعة جميع بيانات السلامة المتاحة، أن الشركة بدأت الفحص في المجموعة الرابعة من المرضى في المرحلة 1 ب من دراسة MAD لـ RGSL8429 لعلاج ADPKD. سيحصل المرضى في المجموعة الرابعة على جرعة ثابتة مفتوحة تبلغ 300 ملغ من RGLS8429 كل أسبوعين لمدة ثلاثة أشهر. تم تعديل بروتوكول الدراسة ليشمل ما يصل إلى 30 شخصًا في المجموعة الرابعة من أجل مواصلة دراسة التأثير المحتمل على إجمالي حجم الكلى لدى المرضى الذين يعانون من APDKD.

وقال جاي هاجان، الرئيس التنفيذي لشركة Regulus Therapeutics: "بعد مشاركة البيانات الإيجابية الإيجابية من المجموعة الثانية والتي تؤكد بشكل أكبر فعالية RGLS8429 المحتملة في ADPKD، فإننا ننتقل إلى المجموعة الرابعة والأخيرة من دراسة المرحلة 1b MAD". "ستوفر هذه المجموعة المفتوحة ذات الجرعة الثابتة رؤى وبيانات أساسية عندما نبدأ في التفكير في تصميم الدراسة لتجربة المرحلة الثانية المحورية المحتملة. ويتطلع فريقنا إلى مشاركة المزيد من التحديثات عندما تصبح متاحة، بما في ذلك البيانات الرئيسية من المرحلة الثالثة. الفوج في منتصف هذا العام."

دراسة المرحلة 1 ب MAD عبارة عن تجربة مزدوجة التعمية يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي لتقييم السلامة والتحمل والحركية الدوائية والديناميكا الدوائية (PK/PD) لـ RGLS8429 في المرضى البالغين المصابين بـ ADPKD. ستقوم الدراسة بتقييم العلاج بـ RGLS8429 عبر ثلاثة مستويات مختلفة للجرعة تعتمد على الوزن، بما في ذلك قياس التغيرات في polycystins البولية PC1 وPC2، وإجمالي حجم الكلى المعدل الارتفاع (htTKV)، وبنية الكيس، ووظيفة الكلى بشكل عام. PC1 وPC2 هما المنتجان البروتينيان لجينات PKD1 وPKD2 على التوالي، وقد ثبت أنهما يرتبطان عكسيًا بخطورة المرض. قامت الشركة بتعديل البروتوكول ليشمل مجموعة رابعة تصل إلى 30 شخصًا سيحصلون على جرعة ثابتة قدرها 300 ملغ من RGLS8429 تدار كل أسبوعين لمدة ثلاثة أشهر.

يتوفر المزيد من المعلومات حول تجربة MAD السريرية على الموقع الإلكتروني Clinicaltrials.gov ( NCT05521191 ).