أعلنت شركة Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: RCKT ) يوم الثلاثاء عن تحديث يتعلق بـ RP-A501، وهو العلاج الجيني التجريبي لمرض دانون، وهو اضطراب وراثي مهيمن نادر مرتبط بالكروموسوم X والذي يتجلى في الثالوث السريري لاعتلال عضلة القلب (عضلات القلب المتيبسة) واعتلال عضلة الهيكل العظمي (الضعف) والإعاقة الفكرية.

واجه مريضٌ شارك في المرحلة الثانية من التجربة المحورية لدواء RP-A501 آثارًا جانبية خطيرة غير متوقعة. توفي المريض بعد إصابته بعدوى جهازية حادة.

اقرأ أيضًا: أظهر العلاج الجيني لشركة Rocket Pharma نتائج واعدة في علاج مرضى ACM، وفقًا لمحلل

وتضمن الحدث المؤلم مضاعفات سريرية مرتبطة بمتلازمة تسرب الشعيرات الدموية، حيث يتسرب السائل والبروتينات من الأوعية الدموية الصغيرة (الشعيرات الدموية) إلى الأنسجة المحيطة.

تُجري شركة روكيت تحليلًا شاملًا للأسباب الجذرية. وتُجري حوارًا نشطًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وغيرها من الجهات المعنية الرئيسية. وينصبّ التركيز حاليًا على إضافة عامل جديد لتثبيط المناعة إلى نظام ما قبل العلاج المُطبّق لتخفيف تنشيط المُتممات المُلاحظ لدى بعض المرضى.

كان هذا العامل الجديد خاصًا ببرنامج AAV9-Danon.

بعد علمها بالحادثة الأولية، أوقفت شركة روكيت طواعيةً أي جرعات إضافية في الدراسة. وعلقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية التجربة سريريًا لمزيد من التقييم.

وبينما يظل الإيقاف السريري قائما، فإن الشركة غير قادرة على تقديم إرشادات بشأن تاريخ الانتهاء المتوقع للتجربة المرحلة الثانية.

اعتبارًا من 31 مارس 2025، بلغ إجمالي النقد وما يعادله واستثمارات شركة روكيت 318.2 مليون دولار أمريكي. وتعطي الشركة الأولوية للاستثمار في منصة المركبات ذاتية القيادة (AAV) الخاصة بها، بينما تُقيّم سبل تحسين قيمة باقي خط الإنتاج، مما سيقلل من إجمالي الإنفاق النقدي.

وتتوقع روكيت الآن أن تكون مواردها الحالية كافية لتمويل العمليات حتى عام 2027، باستثناء أي عائدات محتملة من بيع قسائم المراجعة الأولية التي قد تتبع الموافقة على العلاجات من محفظة أمراض الدم.

في نوفمبر 2024، شركة روكيت للأدوية تم تقديم نتائج السلامة والفعالية على المدى الطويل من الدراسة المرحلة الأولى لـ RP-A501 في المرضى الذكور المصابين بمرض دانون .

يحدث مرض دانون نتيجة طفرات في جين LAMP2، الذي يحتوي على تعليمات لإنتاج إنزيم يُسمى بروتين الغشاء المرتبط بالليزوزوم-2 (LAMP-2). أظهرت البيانات أن RP-A501 كان جيد التحمل بشكل عام.

أظهر جميع مرضى مرض دانون القابلين للتقييم تعبيرًا عن بروتين LAMP2 بعد 12 شهرًا (استمر حتى 60 شهرًا) وانخفاضًا في مؤشر كتلة البطين الأيسر (LV) بنسبة ≥ 10% بعد 12 شهرًا (استمر حتى 54 شهرًا) بعد العلاج.

حركة السعر: في آخر فحص يوم الثلاثاء، انخفض سهم RCKT بنسبة 64.3% إلى 2.24 دولار خلال جلسة ما قبل السوق.

اقرأ التالي:

• تم تخفيض تصنيف سهم شركة UroGen Pharma بعد أن أشار المحلل إلى انتكاسة لجنة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدواء رئيسي لسرطان المثانة

الصورة: Shutterstock