أعلنت شركة Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT ) يوم الاثنين أنها ستوقف طواعية ومؤقتًا جميع شحنات Elevidys إلى الولايات المتحدة، وهو العلاج الجيني لمرض ضمور العضلات دوشين، اعتبارًا من 22 يوليو .

ويأتي هذا التراجع في أعقاب رفض شركة ساريبتا في البداية وقف التوزيع على الرغم من طلب إدارة الغذاء والدواء (FDA) وسط مخاوف تتعلق بالسلامة مرتبطة بوفيات المرضى.

ويسمح هذا التوقف لشركة Sarepta وإدارة الغذاء والدواء بإكمال تحديث ملصق السلامة، بما في ذلك تحذير الصندوق الأسود للإصابة الحادة بالكبد، والرد على استفسارات إدارة الغذاء والدواء .

أكد الرئيس التنفيذي دوغ إنغرام أن القرار كان صعبًا، ولكنه ضروري للحفاظ على علاقة إيجابية وتعاونية مع الجهات التنظيمية، مع إعطاء الأولوية لسلامة المرضى. وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد فرضت سابقًا حظرًا سريريًا على تجارب العلاج الجيني ذات الصلة بشركة ساريبتا بعد ثلاث وفيات يُحتمل ارتباطها بمنتجاتها.

وكتب ويليام بلير : "بينما ننظر إلى التوقف المؤقت لشحنات Elevidys على أنه أمر مؤسف، وخاصة بالنسبة للمرضى الذين كانوا يعتمدون على تلقيه في الأمد القريب، فإننا نعتقد أن القرار ضروري لإعادة بناء علاقة الشركة مع الجهات التنظيمية ومجتمع المرضى.

ومن المرجح أيضًا أن يؤدي الطلب الأولي الذي قدمته إدارة الغذاء والدواء إلى زيادة الضغوط على الأطباء لإيقاف العلاجات مؤقتًا.

وقال المحلل سامي كوروين إن احتمالات انسحاب إيليفيديس رسميًا من السوق "منخفضة للغاية".

من غير المؤكد مدة هذا التوقف. مع ذلك، تتوقع شركة ويليام بلير استئناف شحنات إليفيديس في الربع الرابع بمجرد اكتمال تحديث العلامة التجارية. وقد عدّل المحللون توقعاتهم لتشمل هذا التأخير. وتقدر الشركة أن إليفيديس ستحقق إيرادات بقيمة 795.7 مليون دولار أمريكي لعام 2025 بأكمله.

بالنسبة للربع الثاني، تتوقع ساريبتا:

• صافي إيرادات المنتج 513 مليون دولار
• بلغت إيرادات شركة Elevidys 282 مليون دولار، و
• بلغت الإيرادات الصافية لمنتجات PMOs القائمة على RNA 231 مليون دولار .

وسط كل التحديثات المتعلقة بعلاجات الجينات التي تسوقها شركة Sarepta أو التي في طور الإنتاج، أغلق سهم Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR ) منخفضًا بنسبة 12.2% عند 14.71 دولارًا.

في نوفمبر 2024، أعلنت Arrowhead عن اتفاقية ترخيص وتعاون عالمية مع Sarepta Therapeutics .

تمنح الشراكة لشركة Sarepta حقوقًا حصرية في جميع أنحاء العالم لعلاجات التداخل مع الحمض النووي الريبي (RNAi) التي تجريها Arrowhead للأمراض الوراثية النادرة التي تستهدف العضلات والجهاز العصبي المركزي والرئتين.

تركز الاتفاقية على منصة Targeted RNAi Molecule من Arrowhead، والتي تمكن من توصيل العلاجات المصممة لتقليل نشاط الجينات المسببة للأمراض بدقة.

ستدفع شركة Sarepta لشركة Arrowhead مبلغ 500 مليون دولار بالإضافة إلى استثمار في الأسهم بقيمة 325 مليون دولار بعلاوة 35%.

تشمل الشروط الإضافية ما يلي:

• 250 مليون دولار سيتم دفعها على أقساط بقيمة 50 مليون دولار على مدى خمس سنوات
• ما يصل إلى 300 مليون دولار في دفعات الإنجازات قصيرة الأجل على مدار العام المقبل، و
• العائدات الملكية المحتملة على المبيعات التجارية.

حركة السعر: انخفض سهم SRPT بنسبة 4.65% عند 12.70 دولارًا خلال جلسة ما قبل السوق عند آخر فحص يوم الثلاثاء.

اقرأ التالي:

• جي بي مورجان تشيس يُحدث تغييرات في قسم الحوسبة الكمومية، ويُعيّن روب أوتر من ستيت ستريت في حين يغادر ماركو بيستويا وتشارلز ليم

الصورة: Shutterstock