أعلنت شركة Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ: SRPT ) عن بيانات من الجزء B من دراسة MOMENTUM (دراسة SRP-5051-201) المرحلة الثانية، تجربة الجرعات المتعددة التصاعدية لـ SRP-5051 (vesleteplirsen) التي سجلت مرضى الحثل العضلي الدوشيني (DMD) الذين تتراوح أعمارهم بين من 8 إلى 21 سنة .

SRP-5051 هو علاج من الجيل التالي من الببتيد فسفوروديميدات مورفولينو أوليجومر (PPMO) للمرضى الذين يعانون من DMD قابل لتخطي exon 51 .

تم تصميم SRP-5051 للعمل بشكل مشابه لـ Exondys 51 (eteplirsen)، وهو علاج أقدم لتخطي Exon 51 تم تطويره بواسطة Sarepta

وجدت البيانات من الجزء B من MOMENTUM أنه عند الجرعة المستهدفة الأعلى، حوالي 30 ملغم/كغم كل أربعة أسابيع، أدى SRP-5051 إلى متوسط تعبير الديستروفين بنسبة 5.17% ومتوسط تخطي إكسون بنسبة 11.11% عند 28 أسبوعًا (العدد = 20) .

• شوهد تعبير الديستروفين المتسق في المشاركين المتنقلين (الذين يمكنهم المشي) (4.76%، العدد = 11) وغير المتنقلين (لا يمكنهم المشي دون مساعدة) (5.67%، العدد = 9) في 28 أسبوعًا.
• تم تحديد نقص مغنيزيوم الدم (نقص المغنيسيوم) سابقًا لدى المرضى الذين يتناولون SRP-5051 وتمت إدارته ومراقبته من خلال مكملات المغنيسيوم الوقائية كجزء من بروتوكول الدراسة.
• تمثل التغييرات من خط الأساس زيادة قدرها 12.2 ضعفًا في تعبير الديستروفين، ولوحظت زيادة قدرها 24.6 ضعفًا في تخطي إكسون مقارنة بجرعة أسبوعية قدرها 30 مجم / كجم من EXONDYS 51 (eteplirsen) من Sarepta عند 24 أسبوعًا (يعني تعبير الدستروفين بمقدار 0.82) %، يعني تخطي إكسون 0.59%، ن = 16).

إقرأ أيضاً:   معركة شاقة أمام لاعب العلاج الجيني ساريبتا، والمحللون يخفضون أهداف السعر بعد محاكمة دوشين .

نتائج الجرعة المنخفضة عند 28 أسبوعًا (حوالي 20 مجم/كجم، يتم تناولها كل أربعة أسابيع، العدد = 20):

• 2.81٪ يعني تعبير الديستروفين كما تم قياسه بواسطة اللطخة الغربية
• 1.60% يعني التغيير من خط الأساس، P= 0.0012
• يعني تخطي إكسون بنسبة 2.47%، كما تم قياسه بواسطة ddPCR، وتغيير متوسط من خط الأساس في تخطي إكسون بنسبة 2.00%
• تمثل التغييرات من خط الأساس زيادة قدرها 4.3 أضعاف في تعبير الديستروفين وزيادة قدرها 4.9 أضعاف في تخطي إكسون مقارنة بجرعة أسبوعية قدرها 30 ملغم / كغم من الإيتبليرسين في 24 أسبوعًا.

كانت هناك سبعة أحداث سلبية خطيرة وناشئة عن العلاج في MOMENTUM الجزء B، وأربعة أحداث شديدة لنقص مغنيزيوم الدم، وثلاث حالات خطيرة من نقص بوتاسيوم الدم (انخفاض البوتاسيوم).

حركة السعر: ارتفعت أسهم SRPT بنسبة 3.43% عند 122.80 دولارًا في آخر فحص يوم الاثنين.