حققت شركة Sarepta Therapeutics تقدمًا ملحوظًا في دراسة الجرعة المتصاعدة المتعددة للمرحلة 1/2 لـ SRP-1003 (المعروف سابقًا باسم ARO-DM1)، وهو علاج تجريبي صغير متداخل من الحمض النووي الريبوزي لعلاج ضمور العضلات من النوع الأول

ساريبتا -1.01%

ساريبتا

SRPT

21.53

-1.01%

اكتملت المجموعتان 1 (1.5 ملغ/كغ) و2 (3 ملغ/كغ) من الدراسة، بينما تم تسجيل المجموعة 3 (4.5 ملغ/كغ) بالكامل وهي مستمرة. بعد مراجعة إيجابية ومحددة مسبقًا من لجنة سلامة الأدوية، تتقدم الدراسة مع مجموعات إضافية متزايدة من الأدوية. بعد تحقيق هدف تسجيل المرضى المحدد مسبقًا، سيتم دفع دفعة ثانية بقيمة 200 مليون دولار أمريكي لشركة أروهيد للأدوية خلال 60 يومًا.

يتم حاليًا إعطاء الجرعة للمرضى في المجموعة الرابعة (6 مجم / كجم) مع خطط لبدء إعطاء الجرعة في المجموعة النهائية، المجموعة الخامسة (12 مجم / كجم)، في أوائل عام 2026.

سيتم الرد على كل الأسئلة التي سألتها
امسح رمز الاستجابة السريعة للاتصال بنا
whatsapp
يمكنك التواصل معنا أيضا من خلال