انخفضت أسهم شركة Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT ) يوم الجمعة بعد تقارير عن وفاة مريض ثالث مرتبط بخط أنابيب العلاج الجيني الخاص بها هذا العام، مما زاد من غموض ثقة المستثمرين على الرغم من الجهود الأخيرة التي بذلتها الشركة لتوفير الوضوح بشأن خطط إعادة الهيكلة ووضع العلامات على إدارة الغذاء والدواء.

كانت أحدث حالة وفاة لرجل يبلغ من العمر 51 عامًا شارك في تجربة سريرية لـ SRP-9004، العلاج الجيني للشركة لعلاج ضمور العضلات الحزامية الطرفية (LGMD) من النوع 2D / R3، وكان يعاني من فشل كبدي حاد، وهو سبب الوفاة الذي تم الإبلاغ عنه أيضًا في حالتي وفاة سابقتين مرتبطتين بعلاج ضمور العضلات دوشين المعتمد من Sarepta، Elevidys.

تم الإبلاغ عن التحديث لأول مرة على موقع BioCentury يوم الخميس.

اقرأ أيضًا: تراجع سهم شركة ساريبتا ثيرابيوتكس بأكثر من 40% بعد ثاني حالة وفاة مرتبطة بعلاجها الجيني

قبل يوم واحد فقط، رحب المستثمرون عندما أصدرت الشركة تحديثًا بشأن جهود توسيع العلامة التجارية المستمرة لـ Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl).

ردًا على هذه المخاوف المتعلقة بالسلامة، طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أن يتضمن الملصق تحذيرًا على شكل صندوق أسود لإصابة الكبد الحادة (ALI) وفشل الكبد الحاد (ALF)، وهو التغيير الذي وافقت عليه شركة Sarepta.

يبدو أن هذه الاتفاقية ستحل أي مشاكل جوهرية تتعلق بملصق دواء إليفيديس للمرضى القادرين على المشي. في يونيو، أوقفت شركة ساريبتا مؤقتًا شحنات إليفيديس للمرضى غير القادرين على المشي .

تجدر الإشارة إلى أن الشركة لم تكشف عن حالة الوفاة الثالثة للمريض في تحديثها الأخير للأعمال. ومع ذلك، أفادت شركة ساريبتا بأنها تخطط لتخفيض أولوية تطوير امتياز LGMD الخاص بها، باستثناء SRP-9003 لـ LGMD 2E/R4، مما يشير إلى أن وفاة المريض ربما لعبت دورًا في إعادة ترتيب أولويات الشركة في خط إنتاجها.

أعادت شركة ساريبتا ترتيب أولويات خط إنتاجها وأوقفت مؤقتًا العديد من برامجها، بما في ذلك العلاجات الجينية قيد التطوير لضمور عضلات الحزام الطرفي (LGMD). ومن المتوقع أن تقدم ساريبتا طلب ترخيص المنتجات البيولوجية لـ SRP-9003 لضمور عضلات الحزام الطرفي من النوع 2E/R4 في وقت لاحق من هذا العام.

وفي تعليق على الوضع، أشار محللون في شركة ويليام بلير إلى أن وفاة المريض "أمر مؤسف ومثير للقلق، خاصة أنه حدث مع أحد علاجات الجينات الأخرى التي تنتجها الشركة".

واقترح الباحثون أنه بالنظر إلى عمر المريض، فإن الفشل الكبدي الحاد من المرجح أن يكون ناجمًا أيضًا عن جرعة عالية من الفيروس الغدي الجهازي (AAV)، وهو ناقل شائع للعلاجات الجينية.

وأكد المحلل سامي كوروين على حالة عدم اليقين المحيطة بما إذا كانت شركة ساريبتا ستصدر مزيدًا من المعلومات حول وفاة المريض الأخيرة أو متى قد تستجيب إدارة الغذاء والدواء للمخاوف الأوسع نطاقًا المتعلقة بالسلامة.

وعلى الرغم من توقف تطوير SRP-9004، أضاف كوروين في مذكرة للمستثمرين يوم الجمعة أن هذا الحادث لا يزال من الممكن أن يثير المخاوف بشأن سلامة SRP-9003 مع تقدمه نحو الموافقة المحتملة، مما قد يؤثر على جاذبيته التجارية.

وقد تؤدي الوفاة في تجربة LGMD أيضًا إلى زيادة تردد المرضى في استخدام عقار Elevidys المعتمد بالفعل وقد تؤدي إلى تقليل ثقة المستثمرين بشكل عام في Sarepta.

بسبب الشكوك المستمرة حول النجاح الطويل الأمد لبرامج العلاج الجيني ومنصة PMO الخاصة بشركة Sarepta، يرى William Blair ارتفاعًا محدودًا على المدى القصير للسهم ويحافظ على تصنيف أداء السوق .

كما أبقت بنك أوف أمريكا للأوراق المالية على توصيتها الحيادية لسهم ساريبتا ثيرابيوتكس، وخفضت سعره المستهدف من 28 دولارًا إلى 20 دولارًا. وخفضت أوبنهايمر ، مع الحفاظ على تصنيف "أداء متفوق" لسهم ساريبتا ثيرابيوتكس، توقعاتها السعرية من 45 دولارًا إلى 41 دولارًا.

حركة السعر: يتم تداول سهم SRPT بانخفاض بنسبة 15.5٪ إلى 18.57 دولارًا عند آخر فحص يوم الجمعة.

اقرأ التالي:

• فشل مشروع إكسون - شيفرون تُبرم صفقة هيس بقيمة 53 مليار دولار بعد صدور حكم

الصورة عبر Shutterstock