أعلنت شركة SpringWorks Therapeutics, Inc.، وهي شركة رعاية صحية تابعة لشركة Merck KGaA، ومقرها دارمشتات، ألمانيا، اليوم أن المفوضية الأوروبية منحت ترخيص تسويق مشروط لدواء EZMEKLY® (ميرداميتينيب) لعلاج الأورام الليفية العصبية الضفيرية (PN) المصحوبة بأعراض وغير قابلة للجراحة لدى الأطفال والبالغين المصابين بالورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1) بعمر سنتين فما فوق. يُعد EZMEKLY العلاج الأول والوحيد المعتمد في الاتحاد الأوروبي للبالغين والأطفال المصابين بالورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1-PN).

الورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1) هو اضطراب وراثي يصيب حوالي 3 من كل 10,000 شخص في الاتحاد الأوروبي، أو ما يُقدر بنحو 135,000 شخص. يتراوح خطر الإصابة بالأورام العصبية الليفية الضفيرية بين 30% و50% بين مرضى الورم العصبي الليفي من النوع الأول طوال حياتهم. تنمو هذه الأورام بنمط تسللي على طول غمد الأعصاب الطرفية، ويمكن أن تُسبب تشوهات شديدة وألمًا وضعفًا وظيفيًا. يمكن أن تتحول الأورام العصبية الليفية الضفيرية إلى أورام خبيثة في غمد الأعصاب الطرفية، وهو مرض عدواني قد يكون مميتًا. 5 قد يكون الاستئصال الجراحي صعبًا نظرًا لنمط نمو الورم التسللي للأورام العصبية الليفية الضفيرية على طول الأعصاب، ويُعتبر ما يصل إلى 85% من الأورام العصبية الليفية الضفيرية غير قابلة للاستئصال الكامل.

تعتمد موافقة المفوضية الأوروبية على دواء EZMEKLY على نتائج تجربة ReNeu الجارية، متعددة المراكز، مفتوحة التسمية، أحادية الذراع، من المرحلة 2ب، والتي شملت 114 مريضًا مصابًا بـ NF1-PN بعمر سنتين فأكثر (58 بالغًا و56 طفلًا). حققت الدراسة الهدف النهائي الأساسي لمعدل الاستجابة الموضوعية المؤكدة (ORR)، وفقًا لتقييم مراجعة مركزية مستقلة معمية، حيث بلغ معدل الاستجابة الموضوعية المؤكدة 41% (N= 24/58) لدى البالغين و52% لدى الأطفال (N= 29/56). وكان متوسط أفضل نسبة تغير في حجم PN المستهدف -41% (النطاق: -90 إلى 13%) لدى البالغين و-42% (النطاق: -91 إلى 48%) لدى الأطفال. من بين الذين ثبتت استجابتهم، استمرت استجابة 88% من البالغين و90% من الأطفال لمدة 12 شهرًا على الأقل، بينما استمرت استجابة 50% و48% على التوالي لمدة 24 شهرًا على الأقل. كما شهد كلٌّ من البالغين والأطفال تحسنًا ملحوظًا ومبكرًا ومستدامًا في الألم وجودة الحياة مقارنةً بالقيمة الأساسية، وذلك وفقًا لتقييمات متعددة لنتائج المرضى.

أظهر دواء EZMEKLY مستوى سلامة وتحمل معقولين. كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا لدى البالغين الذين تلقوا EZMEKLY هي التهاب الجلد الشبيه بحب الشباب (83%)، والإسهال (55%)، والغثيان (55%)، وارتفاع مستوى فوسفوكيناز الكرياتين في الدم (47%)، وآلام الجهاز العضلي الهيكلي (41%)، والقيء (37%)، والتعب (36%). أما أكثر الآثار الجانبية شيوعًا لدى الأطفال فكانت: ارتفاع مستوى فوسفوكيناز الكرياتين في الدم (59%)، والإسهال (53%)، والتهاب الجلد الشبيه بحب الشباب (43%)، وآلام الجهاز العضلي الهيكلي (41%)، وآلام البطن (40%)، والقيء (40%)، والصداع (36%).

يتوفر EZMEKLY في كبسولات بتركيز 1 و2 ملغ وفي قرص قابل للتشتت بتركيز 1 ملغ، يذوب بسهولة في الماء.