تم اعتماد هذا العلاج الرائد بدعم من البيانات السريرية المتكاملة طويلة الأمد التي توضح التطبيع في الطرف غير المختزل لكبريتات الهيباران في السائل الدماغي الشوكي (CSF HS-NRE)

أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن CSF HS-NRE هو مؤشر حيوي بديل من المرجح أن يتنبأ بالفائدة السريرية ويمكن أن يكون أساسًا للموافقة السريعة

لا يزال تقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية لبرنامج TA-ERT لـ MPS IIIB على المسار الصحيح للربع الأول من عام 2026

أعلنت اليوم شركة Spruce Biosciences، Inc. (NASDAQ: SPRB )، وهي شركة أدوية حيوية في مرحلة متأخرة تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة للاضطرابات العصبية ذات الحاجة الطبية غير الملباة الكبيرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف العلاج الرائد (BTD) لعلاج استبدال إنزيم ألفا تراليسينيداز (TA-ERT) لعلاج متلازمة سانفيليبو من النوع ب (MPS IIIB).